Diagnode-3-studien utvärderar den antigenspecifika immunoterapin Diamyd hos patienter med nyligen diagnostiserad typ 1-diabetes som bär på den genetiska HLA DR3-DQ2-varianten. Interimsanalysen syftade till att utvärdera effekten av behandlingen jämfört med placebo. Den utvärdering som offentliggjordes i fredags baserades på data från drygt hälften av deltagarna, 174 av totalt 321 patienter. Resultaten visade varken någon statistisk signifikans för studiens primära effektmått eller uppfyllde de förutbestämda kraven för att motivera ett fortsatt genomförande. Man kunde inte se någon behandlingseffekt på C-peptidnivåerna, vare sig i den breda patientgruppen eller i specifika undergrupper – inte ens hos de patienter som tidigare pekats ut som möjliga ”superresponders”.
Detta är ett stort bakslag för utvecklingsprogrammet. Med anledning av utfallet höll bolaget en webbsändning under måndagsmorgonen där vd Ulf Hannelius utvecklade tankarna kring resultaten. I sändningen deltog även styrelseledamoten Mark Atkinson, Professor of Diabetes Research vid Department of Pathology, Immunology and Laboratory Medicine, University of Florida, USA, för att bidra med ytterligare perspektiv på vad analysen visade.
– I’ve been studying type 1 diabetes for 43 years now, and I’ll have to say that when the announcement came Friday, this had to be one of the most surprising outcomes that I’ve experienced in my career, konstaterade Mark Atkinson under webbsändningen.
Vd Ulf Hannelius fyllde i:
– Obviously, it’s a shock for us as a company when we got that information. It was completely unexpected. Now, we need to try to get to the bottom of this and do it in a systematic manner.
Siktar på att bevara kroppens egen insulinproduktion
Behandlingen som utvärderas i Diagnode-3 bygger på principen om perifer immuntolerans. Målsättningen med läkemedelskandidaten Diamyd är att med hög precision ”omskola” kroppens immunsystem så att det slutar attackera de egna insulinproducerande betacellerna, i stället för att förlita sig på en bred dämpning av immunförsvaret. I centrum för strategin står proteinet GAD65 (glutaminsyradekarboxylas), ett av de bäst karaktäriserade autoantigenerna vid autoimmun diabetes. Genom att bevara patientens egen insulinproduktion har förhoppningen varit att kunna erbjuda en mer exakt blodsockerreglering och därmed skydda mot långsiktiga skador på organ som njurar, ögon och blodkärl.
Tungt bakslag efter nyligen säkrad finansiering
Nyheten om den bristande effekten kommer tätt inpå ett annat stort tillkännagivande. I början av förra veckan meddelade Diamyd Medical att man hade nått rekryteringsmålet för Diagnode-3 och samtidigt säkrat omfattande finansiering från en rad ledande amerikanska life science-investerare.
Den finansiella strukturen innehöll teckningsoptioner som var intimt förknippade med den kliniska tidslinjen, där inlösenperioden sträckte sig fram till 30 dagar efter det att just detta interimsresultat offentliggjorts. Vid fullt utnyttjande hade optionerna kunnat tillföra bolaget ytterligare upp till 933 miljoner kronor, vilket ger en tydlig bild av hur mycket som stod på spel. Efter fredagens besked faller dock Diamyd-aktien kraftigt, vilket gör det osannolikt att optionerna, som har ett lösenpris på 20 kronor per aktie, kommer att utnyttjas. Aktien handlas i skrivande stund till drygt 1,7 kronor.
Går på djupet
Det kliniska teamet kommer nu att utvärdera all tillgänglig data i detalj. Denna fördjupade analys av den samlade informationen kommer att vara avgörande för att förstå utfallet i sin helhet och för att styrelsen ska kunna fatta formella beslut om den framtida strategin för programmet. Både ledningen och styrelsen poängterade dock i webbsändningen att arbetet i bolaget fortsätter framåt.
– Core activities in the company are going to continue, including the manufacturing in our biologics facility. There’s a GMP certification of our Umeå biomanufacturing plant that is proceeding according to plan and all signals point to a pending approval, förklarade Ulf Hannelius.
Mark Atkinson betonade den bredare strategin framåt:
– You should find hope in the many divisions of Diamyd that are still going to be working hard at this.
I skrivande stund handlas aktien till -87 procent för dagen.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
