Isofol Medical utvecklar arfolitixorin, ett nästa generations folatläkemedel designat för att förstärka effekten av standardbehandling vid kolorektalcancer – världens tredje vanligaste cancerform och den näst vanligaste cancerrelaterade dödsorsaken. I en pågående fas Ib/II-studie vid Charité – Universitätsmedizin Berlin prövas en optimerad dosregim mot en patientgrupp som traditionellt anses svårbehandlad.
Uppmuntrande kliniska data
Halvårets kanske mest uppmärksammade händelse inträffade i februari, när Isofol Medical delade en preliminär interimsuppdatering från den pågående studien. Samtliga sex patienter som dittills utvärderats – alla med RAS-muterad metastaserad kolorektalcancer – hade svarat på behandlingen med tumörkrympning på upp till halverad tumörstorlek, utan dosbegränsande biverkningar. Mest anmärkningsvärt var att hälften av patienterna oväntat bedömts som kandidater för tumörkirurgi, ett utfall som normalt inte är aktuellt i denna svårbehandlade patientgrupp. Aktien reagerade kraftigt uppåt på nyheten.
Bolaget är tydligt med att resultaten är preliminära och att rekryteringen fortgår, men budskapet var tydligt: den optimerade dosregimen visar tidiga tecken på att fungera.
Studiedesign förbättras och breddas
I april kom nästa viktiga besked, när den tyska läkemedelsmyndigheten BfArM godkände ett tillägg till studieprotokollet. Det är ett betydelsefullt besked av flera skäl. Inklusionskriterierna i fas II breddas till att även inkludera patienter med RAS-vildtyp, vilket utökar det potentiella patientunderlaget från ungefär 45 till 90 procent av dem som drabbas. Utöver behandling med FOLFOX kommer även patienter som behandlas med FOLFIRI (två av de vanligaste kemoterapiregimerna) att kunna inkluderas. Fas II-delen får dessutom en kontrollarm med direkt jämförelse mot leukovorin, dagens standardfolatbehandling – data som är centrala i samtal med potentiella samarbetspartners. Antalet studiecenter utökastill ett femtontal i flera europeiska länder, vilket kraftigt accelererar den rekryteringstakt som vd Petter Segelman Lindqvist under Q1 öppet beskrev som inte tillfredsställande.
Autism – ett nytt strategiskt sidospår
I mars vidgade Isofol sitt exklusiva licensavtal för arfolitixorin till att också täcka autismspektrumtillstånd, specifikt undergruppen patienter med cerebral folatbrist (CFD) – ett tillstånd där låga folatnivåer i hjärnvätskan kan kopplas till nedsatt språklig och social förmåga. Bakgrunden är att FDA under mars godkände leukovorin (den standardfolat som arfolitixorin är designat för att ersätta) för en undergrupp av CFD-patienter, vilket ökat intresset för folatbehandling inom detta område. Isofol har lämnat in en patentansökan och inlett en explorativ preklinisk studie, men understryker att cancer förblir det primära fokuset.
Kassa som bär vidare
Optionsinlösen av serie TO1 i mars tillförde bolaget drygt 18,9 miljoner kronor brutto, med ett nyttjande om nästan 94 procent plus ett toppgarantiåtagande från japanska partnern Solasia Pharma. Vid utgången av mars uppgick likvida medel till 110,7 miljoner kronor, vilket bolaget bedömer räcker för planerad verksamhet under kommande tolv månader.
Vd Petter Segelman Lindqvist kommenterar
BioStock kontaktade Isofols vd Petter Segelman Lindqvist för att summera halvåret och blicka framåt.
Isofol har haft ett händelserikt första halvår 2026. Om du skulle sammanfatta det med egna ord – vad är du mest nöjd med och vad hade du önskat gick annorlunda?
– Jag är mest nöjd med att vi sett tidiga, positiva data från vår studie. Vi har för första gången kunnat visa positiva kliniska signaler både vad gäller effekt och säkerhet med den nya dosregim som utarbetats under 2024. Detta bådar gott inför framtiden. Sedan har vi identifierat ett potentiellt nytt intressant område för arfolitixorin – behandling av cerebral folatbrist. Här har vi mycket kvar att göra innan vi fullt ut förstår produktens potential, men jag tycker det är spännande och det skulle kunna ge arfolitixorin möjligheter långt utanför cancerfältet. Detta är en stor patientgrupp med betydande behov av bättre behandlingar.
– Ska jag välja en sak som jag är mindre nöjd med så är det helt klart rekryteringstakten i kolorektalcancerstudien. Det har gått för långsamt under en tid, men vi har vidtagit kraftfulla åtgärder som gör att vi i nuläget ser att tidtaballen fortfarande håller och fas II kommer inledas innan året är slut.
Februaridata väckte uppmärksamhet långt utanför er aktieägarkrets. Vad är viktigast att förstå om vad dessa tidiga data faktiskt säger – och vad de inte säger?
– Först och främst vad datan faktiskt säger oss: Att samtliga inkluderade patienter svarade på behandlingen, och hälften så till den grad att de gått från mer eller mindre palliativ behandling till att bli kandidater för tumörkirurgi. Att patienterna hade RAS-muterade, och därmed svårbehandlade, tumörer hör också till saken. Kort och gott tycker vi dessa resultat ser mycket lovande ut. Sedan ska man komma ihåg att detta var en tidig interimsutläsning som baserats på ett litet antal patienter, så det är alldeles för tidigt att dra statiskiska slutsatser. Men – detta till trots så talar datan sitt tydliga och positiva språk. Kort och gott: det bådar gott inför framtida datautläsningar.
Du beskrev rekryteringstakten under Q1 som inte tillfredsställande. BfArM-beskedet ger er fler verktyg – hur ser du på möjligheten att hämta in det tappet under det andra halvåret?
– Möljigheten är god givet de kraftfulla åtgärder vi har tilltagit. Redan i fas I kan vi inkludera fler sites än Charité och i fas II går vi från ett till mer än 15 studiesites och vi breddar inklusionskriterierna avsevärt. Båda faktorerna bör accelerera studiens genomförande avsevärt, och det senare gör dessutom att den patientpopulation som kommer inkluderas är snarlik den som vi ser framför oss att arfolitixorin kommer ha i sin kommersiella ”label”.
Utökningen av licensrättigheterna till autism var oväntat för många. Hur ser möjligheterna ut för att det ska kunna bli ett prioriterat program?
– Det är för tidigt att sia om detta då vi ännu är i en mycket tidig fas. Vårt fokus hittills har varit att säkra rättigheter och IP-skydd, och nu genomför vi prekliniska studier och annat arbete för att reda ut vilken potential arfolitixorin kan ha rent kliniskt. Med detta lägger vi grunden för en potentiell vidare process och eventuella större investeringsbeslut. Jag hoppas kunna återkomma med fler nyheter här under hösten.
Vad räknar ni med ska hända under resten av 2026 – vilka milstolpar är viktigast för bolaget?
– Det kommer vara en händelserik höst, men ska jag välja två milstoplar är det tveklöst avslut av fas Ib, rapportering av topline-data, samt initieringen av fas II.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
