Genom partnerskapet kombineras Sails egenutvecklade teknologiplattform med Johnson & Johnsons expertis inom läkemedelsutveckling och kommersialisering. Målsättningen med det helamerikanska avtalet är att bygga en portfölj av in vivo CAR-T-läkemedel som kan leda till långvarig sjukdomsremission genom att i grunden återställa patientens immunsystem.
Utvecklar ny klass av RNA-läkemedel
Sail Biomedicines inriktar sig på att designa en helt ny klass av RNA-baserade läkemedel. Bolagets integrerade plattform använder AI-driven design för att kombinera målsökande nanopartiklar med en specifik molekylär struktur. Systemet gör det möjligt att styra exakt vilka terapeutiska instruktioner som levereras i kroppen, vilka specifika celler som ska ta emot dem och hur länge instruktionerna uttrycks.
En bärande del i tekniken är bolagets eRNA-plattform. Den utmärker sig genom sin förmåga att hålla i gång proteinuttrycket i målcellerna under betydligt längre tidsperioder än vad som är möjligt med traditionellt mRNA. Denna utdragna aktivitet skapar förutsättningar för en mer kraftfull terapeutisk effekt per dos, vilket i förlängningen gör att metoden sannolikt kan appliceras på ett bredare spektrum av sjukdomar.
Det nu aktuella samarbetet kommer i ett första skede att driva Sails ledande in vivo-program inom autoimmuna sjukdomar framåt. Till skillnad från traditionell CAR-T-behandling, där celler extraheras och modifieras utanför kroppen innan de återinförs, syftar in vivo-teknologin till att generera CAR-T-celler direkt inuti patienten. Konceptet är därmed utformat för att göra behandlingen mer skalbar och tillgänglig för en bredare patientgrupp.
Omfattande finansiella åtaganden
Den upplevda potentialen i teknologin avspeglas tydligt i avtalets finansiella struktur. Enligt villkoren erhåller Sail totalt 785 miljoner USD i initiala betalningar, vilket inkluderar en aktieinvestering om 465 miljoner USD från Johnson & Johnson. Därtill kan Sail få ytterligare 140 miljoner USD förutsatt att vissa fördefinierade utvecklingsmilstolpar uppnås. Avtalet ger dessutom Johnson & Johnson en exklusiv option att framöver förvärva hela bolaget för en tilläggsköpeskilling på 2,58 miljarder USD.
John D. Mendlein, styrelseordförande för Sail Biomedicines, lyfter fram vikten av samarbetet och plattformens kapacitet att förändra behandlingslandskapet.
– We believe in vivo CAR-T therapies have the potential to create a disruptive paradigm shift – from chronic treatments to potentially curative medicines for patients with immune-mediated diseases, säger John D. Mendlein.
Han fortsätter:
– Our new class of medicines offers an innovative therapeutic horizon for patients and providers – powerful, accessible, and scalable products. We are thrilled to work with Johnson & Johnson’s scientists and leadership on our shared vision of bringing curative impact to millions of people with immune-mediated diseases.
Het marknad för nästa generations cellterapi
För Johnson & Johnson innebär avtalet ett naturligt nästa steg, då bolaget redan har en stark position på området med sin marknadsgodkända CAR-T-behandling Carvykti. Affären med Sail speglar samtidigt en bredare branschtrend där de stora aktörerna nu flyttar fram positionerna inom just in vivo-segmentet. Även Eli Lilly, AbbVie och AstraZeneca har på senare tid tecknat liknande avtal för att säkra tillgång till in vivo CAR-T-teknik.
