PAH är en sällsynt och progressiv sjukdom i lungornas blodkärl. Trots godkända behandlingar fortsätter de flesta patienter att försämras över tid, och CS1 är utvecklat för att adressera de underliggande sjukdomsmekanismerna snarare än enbart symtomen.
Från regulatoriskt godkännande till klinisk verklighet
Sedan FDA gav klartecken för fas IIb-studien i december 2025 har Cereno tillsammans med en global kontraktsforskningsorganisation (CRO) arbetat med det omfattande förberedelsearbete som krävs innan ett studiecenter kan börja rekrytera patienter. Detta arbete innefattar regulatoriska och etiska godkännanden, avtal, prövarutbildning, logistik och datasystem. Att det första centret nu är aktiverat innebär att detta arbete övergått i faktiskt klinisk drift, och fler center väntas aktiveras successivt i takt med att nätverket byggs ut.
CRO:n valdes efter en omfattande upphandling specifikt för sin erfarenhet av PAH-studier och tillgång till specialistcenter och relevanta patientpopulationer. Studien leds vetenskapligt av professor Marc Humbert, en av världens ledande PAH-experter, som huvudprövare och ordförande för studiens kliniska styrkommitté.
En tvåstegsdesign byggd på tidigare data
EPIMODE är en global, randomiserad, dubbelblind och placebokontrollerad studie som utvärderar CS1 som tilläggsbehandling till standardvård. Designen är tvådelad: under de första nio månaderna randomiseras deltagarna till en av två CS1-doser eller placebo. Därefter sker en omrandomisering inför den andra behandlingsperioden: deltagare som initialt fått en av de två CS1-doserna kan fortsätta behandlingen eller byta till placebo, medan de som initialt fått placebo istället övergår till aktiv behandling. Samtliga deltagare får därmed aktiv behandling under någon del av studiens totalt 56 veckor.
Primärt effektmått är förändringen i pulmonell vaskulär resistans efter den första niomånadersperioden, mätt via högerhjärtkateterisering. Studien bygger vidare på resultat från den avslutade fas IIa-studien och det efterföljande, 12 månader långa Expanded Access-programmet, där CS1 visade en gynnsam säkerhetsprofil och tidiga tecken på bibehållen eller förbättrad klinisk status hos patienter som annars förväntas försämras över tid. Topline-resultat från EPIMODE väntas under fjärde kvartalet 2028.
Stärkt finansiell position inför en aktiv period
Centeraktiveringen kommer i ett skede där Cereno nyligen stärkt sin finansiella ställning genom en riktad nyemission om 60 MSEK till en premie, samtidigt som dosering och patientbesök i den FDA-förankrade PK-bryggstudien CS014 nu slutförts. Enligt bolaget stärker centeraktiveringen även CS1:s relevans i pågående dialoger med potentiella partners, samt i utvärderingen av bredare strategiska möjligheter för kandidaten.
Cereno Scientifics vd Sten R. Sörensen beskriver aktiveringen av det första studiecentret som en viktig och efterlängtad milstolpe för bolaget, den ledande läkemedelskandidaten CS1 och i förlängningen för patienter som lever med PAH. Han konstaterar att det omfattande förberedelsearbetet inför den randomiserade och placebokontrollerade fas IIb-studien nu omsätts i klinisk praktik, vilket innebär att screening och patientrekrytering kan inledas.
– Tillsammans med vår stärkta finansiella position, pågående partneraktiviteter och framsteg i hela vår pipeline stärker detta Cereno Scientifics momentum när vi går in i en aktiv period med operativa och kliniska milstolpar, tillägger Sörensen.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
