Metotrexat (MTX) har varit standardbehandling i första linjen sedan 1980-talet, och i både USA och Europa får ungefär fyra av fem nydiagnostiserade patienter läkemedlet. Endast cirka 40 procent når dock varaktig remission med enbart MTX. Övriga 60 procent behöver dessutom andra linjens behandling med biologiska läkemedel eller riktade syntetiska sjukdomsmodifierande antireumatiska läkemedel (DMARD). De medför högre risk för allvarliga biverkningar och kostar betydligt mer.
Förstärka i stället för att uppfinna på nytt
Amplios hypotes är att MTX inte fungerar för många patienter eftersom för lite av läkemedlet stannar kvar i de celler som driver inflammationen, inte för att läkemedlet i sig är verkningslöst. För att ha effekt måste MTX omvandlas inne i cellen till långkedjiga polyglutamerade former. Enligt bolaget stannar läkemedlet hos många patienter inte kvar tillräckligt länge för att omvandlingen ska bli fullständig.
NovoBioJect kombinerar MTX med en andra, välkarakteriserad substans som gör att mer av läkemedlet stannar kvar längre i målcellerna. I stället för att utveckla en helt ny kemisk substans förstärker Amplio alltså effekten av ett etablerat läkemedel som redan fungerar för en del av patienterna. Målet är att ytterligare minst 20 procent av patienterna ska nå sjukdomskontroll, så att andelen som svarar på behandlingen stiger till totalt 60 procent.
Båda substanserna har använts på människor i årtionden, och det finns omfattande säkerhetsdata. Därför är den kliniska vägen enklare och mindre riskfylld än för en ny substans. Den centrala frågan är om kombinationen mätbart förbättrar effekten av MTX, inte om en okänd verkningsmekanism är säker för människor. Den färdiga produkten utvecklas som en autoinjektor för subkutan injektion. Grundpatentet är redan beviljat av Europeiska patentverket (EPO) år 2021 och av amerikanska patent- och varumärkesverket (USPTO) år 2024. Utöver reumatoid artrit ser bolaget möjligheter att bredda användningen till andra inflammatoriska sjukdomar som behandlas med MTX, bland annat psoriasis och Crohns sjukdom.
Resultaten från fas Ib publicerade
Fas Ib-studien med NovoBioJect har genomförts på 12 patienter med reumatoid artrit vid Centre for Human Drug Research (CHDR) i Leiden, tillsammans med gruppen för klinisk kemi vid Amsterdam UMC under ledning av professor Robert de Jonge. I februari 2026 redovisade bolaget positiva interimsdata om säkerhet och farmakokinetik. Samtidigt stängde det en andra del av sin seedrunda, där det regionala nederländska investeringsbolaget ROM InWest gick in. Pengarna finansierar slutförandet av fas Ib och förberedelserna inför fas II.
Nu har bolaget publicerat resultaten från fas Ib. De visar en första klinisk bekräftelse av principen efter en engångsdos av NovoBioJect. I studien stannade 38 procent mer aktivt metotrexat kvar inne i immuncellerna jämfört med enbart metotrexat, vilket stöder Amplios hypotes. Säkerhetsprofilen var fördelaktig. Plasmanivåerna av metotrexat ökade inte, och det enda fyndet var lindriga reaktioner vid injektionsstället.
– It is rare for a phase Ib study to give such a clear read-out on the biomarker that matters. We set out to test whether blocking the efflux pump would keep more active methotrexate inside the cells that drive inflammation in RA, and in patients that is exactly what we saw, after a single dose and with a clean safety profile. These results validate the mechanism behind NovoBioJect and give us and our investors a well-founded basis to move into a phase IIa proof-of-concept study, skrev vd Marguérite Mensonides-Harsema i ett pressmeddelande.
Ett tydligt avgränsat kommersiellt case
NovoBioJect ska inte konkurrera med biologiska läkemedel i andra linjen. Målet är i stället att lyfta MTX från generikamarknaden och göra det till ett patentskyddat alternativ i första linjen. Enbart i USA och Europa börjar ungefär 240 000 nydiagnostiserade patienter med reumatoid artrit behandlas med MTX varje år. Läkarna är redan välbekanta med MTX, och Amplio tror att det bör göra det lättare att få genomslag än för en okänd verkningsmekanism. Bolaget planerar ett pris över generiskt MTX men långt under biologiska läkemedel, som i USA kostar mer än 40 000 dollar per patient och år.
Positioneringen ligger till grund för det Amplio beskriver som ett okomplicerat affärscase. Det bygger på data från verkligheten snarare än spekulativa prognoser: känd epidemiologi för diagnoserna, etablerade priser på biologiska läkemedel och dagens svarsfrekvens på 40 procent för MTX. Utifrån det uppskattar Amplio den årliga försäljningspotentialen till över en miljard dollar. Bolaget menar att förändringen också gynnar sjukvården, eftersom besparingarna när färre patienter behöver gå vidare till andra linjens behandling väntas mer än väga upp det högre priset för den förbättrade produkten.
Ett team med erfarenhet av utveckling och affärer
Amplio grundades i Lund år 2020 av tre tidigare kolleger från AstraZeneca. De är vd Marguérite Mensonides, CSO Clinical Karin von Wachenfeldt och CSO Pre-clinical Charlott Brunmark, som tillsammans har årtionden av erfarenhet av läkemedelsutveckling och affärer. Bolaget ser den erfarenheten som avgörande både för att genomföra den kliniska planen och för den tänkta försäljningen till ett industriellt läkemedelsbolag.
I maj 2023 bildades Amplio Pharma B.V. i Nederländerna, och utvecklingen av NovoBioJect flyttades dit. Bolaget har därmed nära till CHDR i Leiden och Academic Pharma Group vid Leiden University Medical Center (LUMC), som tillverkar prövningsläkemedlet enligt god tillverkningssed (GMP).
Finansiering och nästa steg
Amplio har hittills finansierats genom ett konvertibellån från Innovatiefonds Noord-Holland och en seedrunda. Den leddes av Libertatis Ergo Holding (LEH), med Amsterdam UMC Ventures Holding och sedan februari 2026 även ROM InWest som investerare. Nu tar bolaget in 10 miljoner euro i en serie A-runda för att finansiera den planerade fas IIa-studien i Nederländerna, som väntas vara klar år 2029. Ledningens uttalade ambition är att sälja bolaget till en strategisk läkemedelspartner med en etablerad verksamhet inom immunologi, inom ungefär tre år efter att rundan har stängts. Det är ett ovanligt högt tempo i en bransch där exits brukar mätas i årtionden snarare än år.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
