Nio av tio läkemedelskandidater som går in i kliniska studier blir aldrig godkända. En vanlig förklaring är att forskarna har satsat på fel måltavla, alltså ett protein eller en mekanism som visar sig inte driva sjukdomen. Då kan ett projekt falla efter många år och stora investeringar. Enligt Sharon Barr, forskningschef för AstraZenecas biofarmaceutiska verksamhet, är valet av måltavla ett av de mest avgörande besluten i forskningen.
Det är det problemet AstraZeneca nu vill angripa med hjälp av insitro. Samarbetet gäller två sjukdomsområden: metabol dysfunktionsassocierad steatohepatit (MASH) och kardiomyopatier, alltså sjukdomar i hjärtmuskeln.
Utöver förskottet på 40 miljoner dollar kan insitro få upp till cirka 1,46 miljarder dollar i milstolpsbetalningar kopplade till utveckling och försäljning, samt royalty med ensiffriga procentsatser på den globala försäljningen. AstraZeneca får exklusiva globala rättigheter till de program som väljs ut i samarbetet.
Från data till läkemedelskandidat
För att hitta rätt mål ska insitro använda sin AI-plattform Virtual Human, som kombinerar stora mängder data från människor och celler med AI-baserad identifiering av måltavlor och läkemedelsdesign. Målet är att hitta de biologiska och genetiska orsakerna till sjukdomarna. Därefter ska insitro ta de måltavlor som AstraZeneca väljer ut hela vägen fram till en läkemedelskandidat. AstraZeneca tar sedan över den kliniska utvecklingen och kontakterna med läkemedelsmyndigheterna.
Bolaget bakom plattformen, insitro, grundades 2018 av Daphne Koller, tidigare professor i datavetenskap vid Stanford University. Enligt henne är båda sjukdomarna vanliga men underdiagnostiserade, och de stora datamängderna kring dem rymmer mycket information om vad som driver dem.
Två svårbehandlade sjukdomar
MASH är en inflammatorisk form av fettlever som är starkt kopplad till fetma och typ 2-diabetes. Fettet i levern leder till inflammation och ärrbildning, och sjukdomen kan med tiden utvecklas till skrumplever. Kardiomyopatier är en grupp sjukdomar där hjärtmuskeln blir förtjockad, utvidgad eller stel, vilket kan leda till hjärtsvikt.
Gemensamt för sjukdomarna är att de ser olika ut hos olika patienter. Bakom samma diagnos kan det finnas flera olika sjukdomsmekanismer, vilket gör det svårt att hitta behandlingar som fungerar för alla. Enligt AstraZeneca finns det ett stort medicinskt behov inom båda områdena.
Samarbetet passar in i AstraZenecas satsning på hjärt-, njur- och ämnesomsättningssjukdomar, ett av bolagets största terapiområden.
AI-avtalen duggar tätt
Avtalet är det senaste i en rad samarbeten där stora läkemedelsbolag tar hjälp av AI för att hitta och designa nya läkemedel mot ämnesomsättningssjukdomar. Nyligen tecknade danska Zealand Pharma ett avtal med amerikanska Generate Biomedicines, som använder generativ AI för att designa proteinläkemedel mot fetma. Även det avtalet kan bli värt omkring 1,2 miljarder dollar i milstolpsbetalningar.
