Kongressen arrangerades av Sexual Medicine Society of North America. Dicot Pharmas forskningschef Charlotta Gauffin delade scenen med amerikanska urologer av högsta rang. Bland talarna fanns Harin Padma-Nathan, tidigare huvudprövare i USA för både Viagra och Cialis, Arthur Burnett från Johns Hopkins School of Medicine, samt innehavare av den prestigefyllda Patrick C. Walsh-professuren i urologi, en expert känd för sin kartläggning av Viagras verkningsmekanism. Enligt bolaget möttes presentationerna av ett genuint stort intresse bland åhörarna.
LIB-01 utvecklas för att behandla erektil dysfunktion. Till skillnad från dagens standardbehandlingar, som måste tas i direkt anslutning till samlag och snabbt tappar effekt, siktar Dicot på ett läkemedel med långtidsverkan och en mildare biverkningsprofil. Marknaden skriker efter innovation. Bortsett från introduktionen av just Viagra för nästan tre decennier sedan har behandlingslandskapet i princip stått stilla, trots en underliggande marknad värderad till omkring 80 miljarder kronor.
En mekanism skild från dagens piller
Det första abstractet dök ner i själva verkningsmekanismen. LIB-01 riktar in sig på melanokortinsystemet, ett biologiskt signalsystem som bland annat styr sexuell funktion. Läkemedlet fungerar dock inte som en direkt accelerator, en så kallad agonist. I stället förstärker preparatet kroppens egen signalering via melanokortin 4-receptorn när systemet väl aktiveras naturligt.
Data tyder på att läkemedlet i grunden påverkar genuttrycket. Den mekanismen skulle kunna förklara varför effekten dröjer sig kvar i veckor efter en avslutad korttidsbehandling. Det är en egenskap som radikalt skiljer LIB-01 från existerande piller.
Långtidsverkan efter tre dagars dosering
Nästa presentation summerade den placebokontrollerade fas IIa-studien. Patienter med erektil dysfunktion doserades med LIB-01 i endast tre dagar och följdes därefter upp under åtta veckor. Effekten utvärderades med ett vedertaget formulär för erektil funktion där en poäng över 25 klassas som normal. Det var en så kallad proof of concept-studie som syftade till att visa effekt hos studieläkemedlet och samla in information inför fas IIb. Det primära effektmåttet fokuserade på förändringen jämfört med placebo efter fyra veckor.
Vid presentationen underströks att doserna om 25 och 50 milligram gav kliniskt meningsfulla, dosberoende och framför allt långvariga förbättringar. Effekten höll i sig under hela den åtta veckor långa uppföljningsperioden och var som allra starkast under de första fyra veckorna. Dessutom uppvisade preparatet en god säkerhetsprofil och tolererades väl av patienterna.
Optimerad design inför fas IIb
Den tredje och sista presentationen lade ut ritningarna för den kommande fas IIb-studien, som enligt plan ska rulla i gång under 2026. Upplägget breddas till att omfatta alla svårighetsgrader av erektil dysfunktion, även om tyngdpunkten läggs på patienter med medelsvåra problem. Doseringen schemaläggs till en gång i månaden. Utöver de tidigare testade doserna på 25 och 50 milligram läggs även en högre dosnivå till. Effektmåttet kommer att utvärderas efter tolv veckor.
Ett intressant inslag är att patienterna kommer att stratifieras utifrån inflammation, mätt genom förhållandet mellan två typer av vita blodkroppar. Efterhandsanalyser av data från fas IIa visade nämligen att ett högre inflammationsvärde var kopplat till en lägre placeborespons, medan effekten av den aktiva substansen förblev stabil. Studien får även en adaptiv design. Det innebär att bolaget kan justera vissa parametrar under studien utifrån förutbestämda regler, vilket optimerar chanserna att träffa helt rätt.
Frågor till vd Elin Trampe
BioStock kontaktade Dicots vd Elin Trampe för att få veta mer.
Det första abstractet beskriver att LIB-01 påverkar genuttrycket i melanokortinsystemet. Vilka specifika förändringar har ni observerat och varför leder dessa till en effekt som håller i sig i veckor efter bara några dagars behandling?
– LIB-01 förstärker indirekt melanokortinsystemets kapacitet genom att öka MC4R-signaleringen och därmed kroppens naturliga respons när systemet aktiveras. LIB-01 påverkar hur signalvägarna är reglerade över tid och ger en långvarig erektionsfrämjande effekt efter kortvarig läkemedelsexponering, vilket definierar en verkningsmekanism som väsentligt skiljer sig från befintliga behandlingar mot erektil dysfunktion.
LIB-01 aktiverar inte receptorn direkt utan förstärker i stället kroppens egen signalering. Varför är den detaljen viktig när man tittar på potentiella biverkningar?
– Ja, det är en viktig skillnad, LIB-01 är inte en MC4R-agonist. LIB-01 förstärker kroppens egen fysiologiska signalering, snarare än att direkt aktivera receptorn. LIB-01 gör därmed melanokortinsystemet redo att snabbt och effektivt svara när en impuls (såsom ett sexuellt stimuli) kommer, till skillnad från att få ett artificiellt inducerat svar. Historiskt kan man se risk för överaktivering med MC4R-agonisterna då dessa binder väldigt kraftigt till receptorn vilket har associerats med oönskade biverkningar.
– Detta har vi inte sett för LIB-01, utan biverkningsprofilen ser väldigt lovande ut och det tror vi bland annat har att göra med att vi aktiverar melanokortinsystemet indirekt.
Melanokortinsystemet styr även aptit och andra kroppsfunktioner. Har ni sett några tecken på att läkemedlet påverkar parametrar utanför just den sexuella funktionen?
– Vi har informerat om att vi inom ramen för ordinarie utvecklingsprogram sett att LIB-01 påverkar metabola parametrar och att vi har påbörjat ett prekliniskt arbete för att få mer data på detta och utvärdera potentialen inom det metabola området. Mer än så kan jag inte säga i dagsläget.
I det andra abstractet beskrivs resultaten från er fas IIa-studien, vart kan den som är intresserad läsa mer detaljer och vad i resultaten guidade er mest inför fas IIb?
– För den som vill fördjupa sig i resultaten så har vi en hel del information på vår hemsida, både i text och i filmade presentationer, och i årsredovisningen för 2025 till exempel. Resultaten guidade oss på flera sätt inför fas IIb, bland den dosberoende effekten som gör att vi i IIb adderar en högre dos, och att peak-effekten noterades vara under första 4-veckorsperioden vilket motiverar månatlig dosering i IIb. Resultaten har också lett till att vi i IIb-studien inkluderar alla svårighetsgrader av ED, med en överrepresentation av måttlig ED motsvarande cirka 70 procent.
Vilka specifika biverkningar observerades under studien och såg ni några tydliga skillnader mellan doserna på 25 och 50 milligram?
– Överlag uppvisade LIB-01 en mycket god tolerabilitet. Biverkningarna var få, huvudsakligen milda, övergående och väl tolererade. De få som uppträdde kom tidigt, inga sent uppträdande biverkningar observerades. De vanligaste biverkningarna var mag-tarmbesvär och huvudvärk. Det fanns en svag trend som pekade på att det kan finnas ett dosberoende, men det är fortfarande tidigt i utvecklingen och med mer data kommer den bilden att klarna.
Inför fas IIb väljer ni att dela in patienterna efter inflammationsgrad baserat på era efterhandsanalyser. Hur starkt var detta samband och varför skulle inflammation dämpa just placeboresponsen?
– Det finns en känd koppling mellan erektil dysfunktion och grad av inflammation i kroppen. Den explorativa analysen identifierade grad av inflammation som en potentiell faktor som kan påverka behandlingsutfallet och vi vill därför undersöka detta prospektivt.
Hur många patienter planerar ni att inkludera i fas IIb, var i världen ska studien genomföras och när räknar ni med att den startar samt kan leverera resultat?
– Vi planerar för en adaptiv studiedesign med minst 200 deltagare och att studien görs i USA och EU. Exakt hur lång tid studien kommer ta är svårt att säga, men drygt ett år att genomföra och sedan tar det några månader att analysera data innan vi kan komma ut med några resultat. Vi kommer att kunna specificera ytterligare detaljer kring tidslinjer löpande framöver när relevanta milstolpar uppnås.
Hur påverkar mottagandet och uppmärksamheten på SMSNA era pågående partnerdiskussioner och hur planerar ni att finansiera det kommande fas IIb-programmet?
– SMSNA är den ledande vetenskapliga konferensen inom sexualmedicin och det är naturligtvis mycket värdefullt att vår läkemedelsutveckling får uppmärksamhet där. Intresset från dessa framstående experter stärker vår övertygelse och bidrar positivt i våra kontakter med potentiella partners. Finansieringen av fas IIb är redan säkerställd. En framgångsrik emission i juni gav oss de finansiella medel vi behöver.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
