Ett licensavtal värt 115 miljoner euro låter Hansa Biopharma lägga full kraft på den amerikanska lanseringen och den bredare pipelinen. Affären med SERB Pharmaceuticals, som omfattar rättigheterna till Idefirix (imlifidas) för transplantation i bland annat Europa och MENA-regionen, slutfördes i somras och tillförde icke-utspädande kapital. Bolaget har uppgett att kassan räcker väl in i 2028.
Idefirix bygger på en egenutvecklad teknologi för enzym som klyver antikroppar av typen IgG, och används för desensitisering av högsensitiserade njurtransplantationspatienter, alltså patienter vars immunförsvar gör en transplantation svår eller omöjlig. Kring den kärnan driver Hansa en bredare portfölj inom transplantation, autoimmun sjukdom och genterapi. Det är där de två senaste beskeden landar.
HNSA-5487 närmar sig klinisk prövning
Den 20 oktober lämnade Hansa in en IND-ansökan till FDA för HNSA-5487, en ny IgG-klyvande enzymkandidat inom Guillain-Barrés syndrom (GBS). GBS är en akut autoimmun sjukdom där immunförsvaret och IgG-antikroppar angriper det perifera nervsystemet, och behandlingsalternativen är få. En tidigare klinisk studie med imlifidas inom GBS gav stöd för att rikta behandlingen mot de sjukdomsframkallande antikropparna, och HNSA-5487 har enligt bolaget visat en snabb och effektiv minskning av IgG.
Om FDA:s granskning tillåter studiestart planerar Hansa att inleda en mindre fas IIa-studie med stegvis dosökning (single ascending dose), följd av en registreringsgrundande studie. Med ansökan tar en ny molekyl från bolagets plattform steget mot sin första kliniska prövning, och det autoimmuna spåret breddas bortom imlifidas.
Bekräftande data lyfts fram vid ASN Kidney Week
Samma dag meddelade Hansa att ett late-breaking abstract med resultat från den europeiska bekräftande uppföljningsstudien PAES valts ut av den vetenskapliga kommittén för muntlig presentation vid ASN Kidney Week i Denver. Presentationen sker den 23 oktober i sessionen High-Impact Clinical Trials och bygger på 50 korsmatchningspositiva patienter som transplanterats med njure från avliden donator i Europa efter behandling med Idefirix.
PAES är en av de studier som EMA krävde efter det villkorade godkännandet av Idefirix. Resultaten, som bolaget rapporterade tidigare i år, visade en kombinerad patient- och transplantatöverlevnad efter ett år på 90 procent. Patientöverlevnaden låg på 98 procent och transplantatöverlevnaden på 92 procent, med ett genomsnittligt eGFR på 51,6 mL/min/1,73 m². Säkerhetsprofilen var i linje med tidigare studier.
Två regulatoriska hållpunkter i sikte
De två beskeden landar i en period med flera regulatoriska hållpunkter i närtid. I Europa planeras ansökan om fullständigt marknadsgodkännande för Idefirix under det fjärde kvartalet, ett arbete som SERB Pharmaceuticals leder efter licensaffären. I USA har imlifidas ett PDUFA-datum den 19 december, då FDA väntas ge besked om ett godkännande för högsensitiserade patienter som väntar på njurtransplantation. Den amerikanska marknaden behåller Hansa i egen regi.
Q&A med vd Renée Aguiar-Lucander
BioStock bad Renée Aguiar-Lucander utveckla tankarna kring IND-ansökan för HNSA-5487, de utvalda PAES-resultaten och de regulatoriska hållpunkter som väntar fram till årsskiftet.
Vad betyder IND-ansökan konkret för tidsplanen för HNSA-5487, och när hoppas ni kunna inleda fas IIa-studien?
– Det är en viktig milstolpe i utvecklingen av HNSA-5487 och i vårt arbete med att utveckla behandlingar för sällsynta sjukdomar. Vi hoppas inleda studien redan innan årets slut, beroende på potentiella kommentarer från FDA:s granskning.
Varför valde ni Guillain-Barrés syndrom som första indikation för HNSA-5487, och vad tar ni med er från den tidigare studien med imlifidas inom GBS?
– En klar indikation av klinisk nytta från den tidigare imlifida-studien ger oss förtroende för vårt val av GBS som indikation. Det finns ingenting godkänt idag för denna ovanliga sjukdom, vilket ytterligare stärker vårt engagemang för dessa patienter.
Hur ser behandlingslandskapet vid GBS ut i dag, och var kan ett IgG-klyvande enzym göra störst skillnad för patienterna?
– Det finns ingenting direkt godkänt idag för GBS och behandlingsalternativen är begränsade till plasmapheresis och IVIG. Båda dessa alternativ tar realtivt lång tid för att ha en signifikant påverkan på IgG nivåer, vilket vårt IgG- klyvande enzym kan göra på några timmar. Tesen är att denna snabba nedreglering av IgG har en positiv effekt på sjukdoms förloppet och patientens återhämtning från den akuta sjukdom.
Hur ska investerare tolka att PAES-resultaten valts ut till en High-Impact-session vid ASN Kidney Week, utöver den vetenskapliga uppmärksamheten?
– Detta visar på det kliniska nyhetsvärdet och därmed potentiell påverkan på hur dessa patienter behandlas. Vi är mycket glada över att den har blivit utvald till detta vilket förenklar för många läkare att ta del av resultatet.
EMA-ansökan är planerad till det fjärde kvartalet och ett PDUFA-datum är den 19 december. Vad står högst upp på er lista fram till årsskiftet?
– Execution, execution, execution som man säger på engelska. Att organisationen är fokuserad inte bara på att förbereda och leverera i tid, men även att vara redo att utföra allt som krävs för en robust lansering i USA. Det är oerhört många bitar som måste vara på plats och många aktiviteter som måst ko-ordineras. Det känns som om vi är väl förberedda i dagens läge.
Du har följt imlifidas från transplantation in i nya autoimmuna indikationer. Hur ser du på var Hansas enzymplattform står i dag jämfört med för några år sedan?
– Jag tror att den har stått tiden an väldigt väl. Vi fortsätter nu att utveckla den ytterligare och ser fram emot nya genombrott baserat på de idéer vi jobbar med i tidig fas.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
