Ansökan är en så kallad Investigational New Drug-ansökan (IND), som krävs för att få pröva ett nytt läkemedel på patienter i USA. Om FDA:s granskning medger studiestart planerar Hansa att först genomföra en mindre fas IIa-studie, där patienterna får en enstaka dos och doserna stegvis ökas mellan grupperna. Därefter ska en registreringsgrundande studie följa.
Enligt vd Renée Aguiar-Lucander har FDA efterfrågat data från patienter innan Hansa kan gå vidare till den registreringsgrundande studien.
– HNSA-5487 har visat snabb och effektiv reduktion av IgG, och vi bedömer att läkemedelskandidaten har potential att erbjuda kliniskt betydelsefull nytta vid behandling av IgG-medierade autoimmuna sjukdomar, säger Renée Aguiar-Lucander, vd för Hansa Biopharma.
Klyver antikroppar som angriper nerverna
Guillain-Barrés syndrom (GBS) är en sällsynt sjukdom där immunförsvaret angriper de perifera nerverna, alltså nerverna utanför hjärnan och ryggmärgen. Sjukdomen debuterar snabbt och leder till tilltagande muskelsvaghet, som kan utvecklas till svår förlamning i armar och ben. Många patienter får också stickningar, domningar, koordinationsstörningar och smärta, och vissa drabbas av dubbelseende eller svårigheter att svälja. Tidig behandling är avgörande.
Hos många patienter drivs sjukdomen av antikroppar av typen immunglobulin G (IgG). HNSA-5487 är ett enzym som klyver IgG-antikroppar och därmed snabbt kan minska mängden sjukdomsframkallande antikroppar i blodet.
I en fas I-studie fick 36 friska frivilliga enstaka, stigande doser av HNSA-5487 som dropp. Studien var dubbelblind, randomiserad och placebokontrollerad, och utvärderade bland annat säkerhet och hur läkemedlet tas upp och verkar i kroppen. Mängden IgG minskade med mer än 95 procent inom några timmar.
Bygger vidare på Idefirix
HNSA-5487 bygger vidare på samma princip som Hansas första läkemedel, imlifidas, som säljs under namnet Idefirix. Det är godkänt i EU för att möjliggöra njurtransplantation hos högsensitiserade patienter, det vill säga patienter som har så höga nivåer av antikroppar mot donatorns vävnad att en transplantation annars inte är möjlig.
Imlifidas har också prövats i en klinisk studie i GBS. Enligt Hansa gav den kliniska belägg för att det är en framkomlig väg att rikta behandlingen mot sjukdomsframkallande IgG, och den studien ligger till grund för utvecklingsprogrammet för HNSA-5487.
Det som skiljer den nya molekylen åt är att den utvecklas med sikte på att kunna ges upprepade gånger. Enligt bolaget skulle det kunna göra tekniken användbar vid fler sjukdomar som drivs av IgG-antikroppar.
