Den onoterade uppstickaren Rona Therapeutics grundades så sent som 2021 men har redan lyckats locka till sig en av branschens verkliga bjässar. Avtalet ger bolaget 100 miljoner dollar i förskott och tidiga milstolpsbetalningar. Därtill väntar upp till 1,06 miljarder dollar knutna till framtida utvecklingssteg, regulatoriska beslut och kommersiella framgångar. Ovanpå det utgår även royalty på en framtida global försäljning. Hur långt själva kandidaten har kommit i utvecklingen är dock inte offentliggjort.
Läkemedelskandidaten bygger på RNA-interferens, där korta RNA-molekyler bryter ned budbärar-RNA och effektivt stänger av en specifik gen för att förhindra att ett visst protein bildas. Måltavlan i detta fall är ALK7, en receptor som uttrycks i fettvävnad och reglerar hur cellerna lagrar och bryter ned fett. Genetiska studier har visat att en låg aktivitet av just ALK7 är kopplad till en bättre ämnesomsättning och en mer gynnsam fettfördelning.
Många av dagens RNA-läkemedel är begränsade till att verka i levern eftersom molekylerna lättast samlas där. Ronas plattform är dock skräddarsydd för att navigera förbi levern och leverera substansen till andra vävnader. Genom att blockera ALK7 är förhoppningen att man drastiskt kan reducera det viscerala fettet runt inre organ och ta bort fettansamlingar på fel ställen, samtidigt som viktig muskelmassa bevaras.
Ett komplement till dagens preparat
Dagens snabbväxande fetmamarknad domineras helt av läkemedel som efterliknar tarmhormoner, däribland GLP-1. Dessa preparat verkar primärt via hjärnan för att hämma patientens aptit. Eftersom Ronas kandidat i stället verkar lokalt direkt i fettvävnaden ser bolaget en möjlighet att använda läkemedlet både som fristående behandling och som en kraftfull kombination med existerande aptitdämpare.
– Obesity is a complex chronic disease with significant unmet medical needs for new mechanisms that can improve the quality and durability of weight loss, säger Stella Shi, vd och grundare av Rona Therapeutics.
Affären utgör ett logiskt nästa steg för Roche som under de senaste åren har storsatsat för att slå sig in på fetmamarknaden. Förvärvet av Carmot Therapeutics under 2023 och det nyligen ingångna samarbetet med danska Zealand Pharma 2025 har pekat ut en tydlig strategisk riktning, och detta licensavtal breddar portföljen ytterligare.
– Obesity represents a significant health challenge that requires differentiated treatment options for patients, säger Boris L. Zaïtra, chef för affärsutveckling på Roche.
