Pulmonell arteriell hypertension (PAH) är en sällsynt och allvarlig sjukdom där blodkärlen i lungorna blir förträngda och stela. Motståndet i lungkretsloppet ökar, och hjärtats högra sida får arbeta allt hårdare för att pumpa blodet vidare. De flesta behandlingar i dag vidgar blodkärlen och lindrar symtomen, men påverkar i mindre grad de underliggande förändringarna i kärlväggarna.
Det är där Cereno Scientific vill göra skillnad. Den ledande läkemedelskandidaten CS1 hämmar enzymer som kallas histondeacetylaser (HDAC), vilket påverkar vilka gener som är aktiva i cellerna, en process som kallas epigenetisk modulering. Målet är att påverka de underliggande sjukdomsmekanismerna och på sikt kunna få kärlförändringarna att gå tillbaka. I en fas IIa-studie visade CS1 enligt bolaget lovande signaler, bland annat förbättrad funktion i hjärtats högra kammare och bättre livskvalitet.
Kraftsamlar och säkrar samsyn
Nästa steg på resan är fas IIb-studien EPIMODE och den 2 december samlas läkare och studiekoordinatorer från de amerikanska klinikerna till ett fysiskt prövarmöte. Målet är att säkra en samsyn kring studieprotokollet och fördjupa kunskapen om den ledande läkemedelskandidaten CS1. Cereno uppmanar samtidigt klinikerna att redan nu identifiera lämpliga patienter i sina rullor, för att möjliggöra en snabb och effektiv rekryteringsprocess så fort respektive sajt aktiveras.
– EPIMODE är vårt viktigaste kliniska utvecklingsprogram och en central drivkraft för Cereno Scientifics långsiktiga värdeskapande, konstaterar vd Sten R. Sörensen.
Håller fast vid tidsplanen
Kraftsamlingen i Boston sker i ljuset av en utdragen inledande fas. Cereno understryker dock att det rent strategiskt inte är tidpunkten för den första patienten som styr när studien blir klar, utan hur snabbt den breda rekryteringen rullar på när nätverket väl är i gång. Det primära fokuset ligger därför nu helt på att skala upp antalet aktiva kliniker.
Totalt ska EPIMODE omfatta omkring 126 patienter fördelade på cirka 68 kliniker i tolv länder i Nordamerika, Europa och Sydamerika. Målet är att ha upp emot 15 kliniker aktiverade vid årets slut och över hälften i gång vid utgången av det första kvartalet 2027. Parallellt väntas uppstarten i Europa och Sydamerika inledas under det fjärde kvartalet i år, förutsatt att lokala myndigheter ger klartecken.
Trots förseningarna i uppstarten ligger målbilden därmed fast. Samtliga patienter ska vara rekryterade under 2027 och de första övergripande resultaten väntas presenteras under det fjärde kvartalet 2028.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
