– In their analysis, the DMC will review the safety profile of KL1333 and the potential of the study to achieve statistical significance after the full 48 weeks of dosing, säger Ablivas vd Ellen Donnelly.
Abliva utvecklar behandlingar som återställer mitokondriell funktion. Läkemedelskandidaten KL1333 utvärderas i fas II-studien FALCON för behandling av mitokondriell DNA (mtDNA)-relaterad mitokondriell sjukdom hos vuxna patienter som lider av funktionsnedsättande trötthet och muskelsvaghet.
Abliva närmar sig interimsanalys med FALCON-studien
Under Q1 har bolaget gjort betydande framsteg med FALCON-studien. Sedan Abliva uppnådde full rekrytering till den första vågen av 1-delen av studien i slutet av förra året har bolaget arbetat hårt för att nå målet om att kunna genomföra en interimsanalys på ett snabbt men effektivt sätt, i nära samarbete med kliniker för att säkerställa att allt befinner sig på rätt spår.
Ett av de viktigaste stegen mot interimsanalysen är att skicka data till den oberoende dataövervakningskommittén (DMC) när den sista patienten har avslutat sitt 24-veckorsbesök. Kommittén kommer att granska säkerhetsprofilen för KL1333 och utvärdera studiens potential att uppnå statistisk signifikans efter 48 veckors dosering. Om rekommendationen från DMC är att fortsätta studien i våg 2 kommer de också att fatta ett beslut om studiens slutliga storlek, upp till 180 patienter totalt.
Nära band till patientorganisationer inom mitokondriell sjukdom
Som en del av Ablivas långsiktiga mål att bli ett ledande globalt företag med fokus på att upptäcka terapier för mitokondriella sjukdomar, är bolaget också aktivt engagerat i patientorganisationer med fokus på mitokondriell medicin.
I början av februari träffade Abliva till exempel läkare och prövare i FALCON-studien vid ett nationellt möte om mitokondriella sjukdomar i Strasbourg, Frankrike. Därefter deltog teamet i mötet Mitochondrial Medicine – Therapeutic Development i Storbritannien. De förbereder sig nu för Mitochondrial Medicine Conference i USA, ett event som samlar viktiga intressenter inom området.
Att nå ut till investerare är en prioritet
I takt med att interimsanalysen närmar sig har bolaget sett till att nå ut till investerarna för att erbjuda en detaljerad översikt över vad Abliva kan bidra med i form av värde för framtida aktieägare. En del av den uppsökande verksamheten skedde i form av värdskapet för ett virtuellt Key Opinion Leader (KOL) event, med Dr Amel Karaa, specialist inom mitokondriella sjukdomar från Massachusetts General Hospital, och hennes patient med mitokondriell sjukdom. Eventet presenterade en översikt över primär mitokondriell sjukdom, utmaningarna med att utveckla behandlingar och detaljerad information om KL1333.
Teamet har också aktivt träffat investerare vid evenemang som Van Lanschot Kempen Life Sciences Conference och BioEquity. Kommande deltagande kommer att inkludera BioInternational och även BioStock Global Forum, där Ablivas CMO Magnus Hansson kommer att visa upp bolaget.
Lyckad kapitalanskaffning
I februari genomförde Abliva en framgångsrik finansieringsrunda bestående av en företrädesemission och ett konvertibellån. Företrädesemissionen inbringade 46 Mkr före emissionskostnader och många garanter valde att erhålla sina arvoden i aktier, vilket tyder på ett starkt förtroende för bolaget. Konvertibellånet om 42 Mkr (före transaktionskostnader) kommer att konverteras om delårsanalysen är positiv.
»I am confident that we have designed a study that will properly test the safety and efficacy of KL1333 in patients with primary mitochondrial disease«
Vd kommenterar
BioStock kontaktade Ablivas vd Ellen Donnelly för att få hennes syn på Q1 och förväntningarna på interimsanalysen av FALCON.
Ellen, what is the take-home message from Abliva’s Q1?
– The take-home message is that we remain on track for the interim analysis early in the third quarter. The team has worked tirelessly making sure all of the necessary data is being collected and prepared so that the interim analysis can proceed as seamlessly as possible.
Could you tell us more about what needs to be done between the last 24 week visit and the announcement of the outcome?
– The interim analysis involves a review of the data from all Wave 1 patients across 6 different countries and 18 sites. To ensure high quality data, the Abliva team works closely with our Contract Research Organization, ICON, and the clinical sites, to design an optimal process to ensure the data set is correct and complete. The data is collected and recorded in a central database, verified against source data during monitoring visits, and then analyzed and assembled into a clear output for review by the Data Monitoring Committee (DMC).
– The DMC is an independent group of medical and statistical experts who will come together to review the data and give their opinion on the safety profile of KL1333 and recommend the final size of the study. Once Abliva receives the recommendation we will issue a press result detailing the outcome.
How confident are you in a positive decision by the DMC?
– It is impossible to predict the outcome of any interim analysis or clinical trial. What I am confident in, however, is the data package for KL1333 and the design of our currently study. First, the preclinical data package for KL1333 clearly demonstrates that KL1333 has a positive effect on the underlying disease mechanism of primary mitochondrial disease. Second, the results from our phase Ib study in mitochondrial disease patients indicated that KL1333 had an effect on fatigue and myopathy, the two endpoints being evaluated by the DMC. I am also confident that our study was designed in an optimal manner to give KL1333 the best chance to succeed.
– For example, the alternate endpoint approach allows us to independently evaluate both fatigue and myopathy as primary endpoints, giving us two opportunities for a successful study. We also included a long screening period in the study which allowed us to confirm that the patients we dosed were all patients that met our stringent inclusion criteria. And I think the study duration (48 week) will give us time to see the impact of KL1333 on mitochondrial function. And thus, based on our preclinical and clinical data, I am confident that we have designed a study that will properly test the safety and efficacy of KL1333 in patients with primary mitochondrial disease.
Have you experienced good engagement with investors at recent events?
– The team has been very active this year in participating in conferences where we can further spread the word about Abliva and our efforts to develop medicines for primary mitochondrial disease. We are working in a space that is very attractive to both investors and strategic partners as we have a late-stage asset in a rare disease with a relatively uncrowded competitive landscape. So yes, we have been quite busy at the recent meetings. This week Magnus will be attending the BioStock Global Forum in Lund and I will head to BioInternational (San Diego, CA) on Sunday, so we are looking forward to continuing our discussions with biotech and pharma executives as well as life science investors.
How critical is the financial boost you got recently?
– We are thankful for the continued support of our shareholders, who clearly saw the importance of our latest financing round, a novel type of financing that included a preferential rights issue (now completed) and a convertible that will be triggered upon a positive (non-futile) interim readout. This round was crucial as it will allow us to continue moving KL1333 towards the market as we review the data from the interim analysis and progress discussions with potential partners and investors.
