CS1 är en epigenetiskt modulerande HDAC-hämmare med antiproliferativa, antiinflammatoriska och antifibrotiska egenskaper, som utvecklas som en potentiellt sjukdomsmodifierande behandling för pulmonell arteriell hypertension (PAH). PAH är en sällsynt och progressiv sjukdom som påverkar lungkärlen och kan leda till högersidig hjärtsvikt.
Kandidaten har tidigare visat upp en gynnsam säkerhetsprofil, god tolerabilitet samt tidiga tecken på effekt i en genomförd fas IIa-studie. Cereno Scientific förbereder nu nästa fas i utvecklingen.
Strategisk dialog med FDA
För att säkerställa att regulatoriska förväntningar möts genomförde bolaget ett Typ C-möte med FDA för att diskutera strategi och upplägg inför den planerade fas IIb-studien. Mötet utgjorde en del av en bredare regulatorisk dialog.
– Det är en lämplig strategi att söka vägledning från myndigheterna flera gånger under den kliniska utvecklingen av en läkemedelskandidat för att säkerställa att förväntningarna stämmer överens från båda parter, säger Sten R. Sörensen, vd för Cereno Scientific. Våra interaktioner med FDA om det mest framskridna programmet CS1 har varit insiktsfulla, från och med mötena inför fas IIa-studien, särläkemedelsbeteckningen (eng. ODD), EAP-programmet (eng. Expanded Access Program) och nu Typ C-mötet i förberedelse för vår fas IIb-studie. Vi ser fram emot att fortsätta utveckla en innovativ behandling för personer med den svåra sällsynta sjukdomen PAH.
Samsyn med FDA
Dialogen med FDA gav insikter som kan bidra till att forma den fortsatta kliniska utvecklingen av CS1. FDA:s feedback förväntas vara till stöd i bolagets interna överväganden inför nästa utvecklingssteg.
– Vi hade en produktiv diskussion med FDA gällande den fortsatta kliniska utvecklingen av vår lovande HDAC-hämmare CS1, sa Rahul Agrawal, CMO och Head of R&D på Cereno Scientific. Teamet på FDA har lång erfarenhet av kliniska studier och vad som behövs för marknadsgodkännande så det är mycket viktigt att utnyttja mötestiden optimalt för att säkerställa att våra frågor besvaras. Jag är mycket nöjd med diskussionerna och ser fram emot att få det officiella mötesprotokollet som ett omedelbart nästa steg för utvecklingsprogrammet.
Blickar framåt
Stärkta av dialogen med FDA fortsätter Cereno nu förberedelserna inför en större, placebokontrollerad fas IIb-studie med målet att ytterligare bekräfta CS1:s terapeutiska potential i PAH. Bolaget planerar att ge en uppdatering om utvecklingsprogrammet för CS1 när de officiella mötesprotokollen från FDA har mottagits, vilket förväntas ske inom en månad.
