Övergången för circRNA från ett lovande akademiskt koncept till en högt värderad kommersiell tillgång har varit anmärkningsvärt snabb. Den rent finansiella skalan av den senaste tidens branschkonsolidering understryker hur viktig teknologin har blivit. I oktober 2025 förvärvade Bristol-Myers Squibb Orbital Therapeutics för 1,5 miljarder USD. Bara månader senare, i februari 2026, åtog sig Eli Lilly upp till 2,4 miljarder USD för att förvärva oRNA Therapeutics. Tidigare hade oRNA också ingått omfattande licensavtal med Merck och Vertex.
Av avgörande betydelse är att båda de förvärvade bolagen befann sig i preklinik, vilket innebär att de ännu inte avancerat sina terapier till prövningar på människa. Dessa enorma värderingar av plattformar i tidig fas belyser en tydlig branschkonsensus: att säkra patentskyddad circRNA-teknologi är nu en brådskande, strategisk prioritet av högt värde för stora läkemedelsbolag för att framtidssäkra sina pipelines för genetiska läkemedel.
Att förstå den biologiska premien
Läkemedelsindustrin är villig att betala en betydande premie för denna teknologi eftersom den löser en fundamental brist i den första generationens RNA-vaccin och genterapier. Traditionellt linjärt mRNA bryts snabbt ner av cellulära enzymer, vilket resulterar i en mycket kort biologisk halveringstid. circRNA saknar de sårbara strukturella ändar som dessa enzymer normalt attackerar. Följaktligen är det mycket motståndskraftigt mot nedbrytning. Prekliniska data från Circio indikerar att circRNA har en halveringstid som är upp till 75 gånger längre än standardiserat linjärt mRNA, vilket leder till ett dramatiskt ökat och ihållande terapeutiskt proteinuttryck från en enda dos.
Att differentiera leveransmekanismerna
I takt med att marknaden mognar blir de specifika leveransmekanismer som används av dessa plattformar en viktig differentieringsfaktor. De nyligen förvärvade plattformarna, oRNA Therapeutics och Orbital Therapeutics, använder i huvudsak lipidnanopartiklar (LNP) för att leverera syntetiskt framställt circRNA direkt till patienten, med stort fokus på in vivo-cellterapi för autoimmuna tillämpningar.
Bioteknikbolaget Circio har ett fundamentalt annorlunda och mycket specialiserat tillvägagångssätt med sin circVec-plattform. Istället för att förlita sig på syntetisk leverans använder Circio modifierade AAV (adenoassocierade virus) och syntetiska DNA-vektorer. Dessa vektorer instruerar patientens egen kropp att kontinuerligt generera circRNA direkt i målcellerna. Denna in vivo-produktionsmetod ger Circio en unik marknadsposition understryker vd Erik Digman Wiklund.
– The versatile circVec platform enables substantially prolonged and increased gene expression and can be deployed for several applications in gene and cell therapy. Our current focus is on developing the technology for next generation enhanced AAV therapies for severe genetic diseases. We are in parallel establishing a novel LNP-delivered DNA-format for in vivo CAR-T therapy in oncology, with unparalleled therapeutic durability compared to existing RNA-based approaches, säger vd Erik Digman Wiklund.
Att lösa toxicitetsflaskhalsen inom genterapi
Circios specifika AAV-drivna tillvägagångssätt är utformat för att lösa en av de allvarligaste flaskhalsarna som för närvarande begränsar genterapiområdet: klinisk toxicitet. För att uppnå en terapeutisk effekt kräver standardiserade AAV-genterapier ofta astronomiska virala doser. Dessa massiva doser utlöser ofta allvarliga, ibland dödliga, immunsvar och levertoxicitet.
Eftersom det circRNA som genereras av circVec-plattformen är mycket stabilt kan det ackumuleras i högre koncentrationer inuti värdcellen och därmed producera väsentligt mer terapeutiskt protein per viral partikel. Nya prekliniska resultat visade att circVec uppnådde upp till 40 gånger högre genuttryck i hjärtvävnad och upp till 50 gånger högre uttryck i ögat, jämfört med standardmässiga AAV-metoder. Denna kraftiga ökning av effektiviteten möjliggör en dramatiskt lägre viral dos, vilket i grunden skulle kunna eliminera de allvarliga toxicitetsriskerna förknippade med nuvarande genterapier.
– Circio’s lead AAV programme has demonstrated up to 50 times enhanced gene expression compared to conventional mRNA-based AAVs in mouse models. This can solve major toxicity and cost challenges currently preventing gene therapy from reaching its full potential. The circVec platform can therefore become a disruptive technology in this space and a future backbone technology for next generation AAV gene therapies, säger vd Erik Digman Wiklund.
Upprepade kapitaltillskott och extern validering
Denna övertygande kombination av marknadsaktivitet till höga värden och robusta prekliniska data har gett Circio ett exceptionellt finansiellt momentum. Under det första kvartalet 2026 slutförde bolaget framgångsrikt en finansieringsrunda på cirka 70 miljoner NOK (ungefär 7 miljoner USD), som blev övertecknad med 50 procent. Denna initiala uppvisning av riktat investerarförtroende följdes snabbt av en ännu mer betydande milstolpe. Den 8 april tillkännagav Circio ett framgångsrikt slutförande av en kraftigt övertecknad finansieringsrunda på totalt 250 miljoner NOK. Att säkra på varandra följande, övertecknade kapitaltillskott av denna magnitud inom en generellt försiktig global bioteknikmarknad speglar en intensiv och ihållande aptit från investerare för validerade circRNA-plattformar.
Vidare har bolaget säkrat viktig extern validering genom ett pågående, fullt finansierat forsknings- och utvecklingssamarbete med ett globalt läkemedelsbolag i topp fem, med fokus på det centrala nervsystemet. När Circio använder denna omfattande och nyligen tillkomna finansiering för att avancera sina kritiska prekliniska data över de kommande 12 till 24 månaderna, positionerar man sig som en mycket differentierad plattform inom en sektor där stora läkemedelsbolag uttryckligen har visat en vilja att investera miljarder.
– The two highly successful fundraisings in 2026 are truly transformational for Circio, and a testament to the major scientific and business development achievements over the past year. We can now substantially scale up our R&D activities with financial visibility well into 2030. We already have an exciting pipeline of upcoming R&D milestones, including data from our big pharma collaboration, which can now be accelerated with the aim of validating the circVec platform in new areas and creating novel business opportunities, säger vd Erik Digman Wiklund.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
