ATTR-CM är en systemisk, progressiv och potentiellt dödlig sjukdom som uppstår när felveckat transtyretinprotein bildar amyloida fibriller som byggs upp i hjärtat, vilket stör hjärtats struktur och pumpförmåga. Sjukdomen kan vara ärftlig eller åldersrelaterad. Den ärftliga formen är i Sverige mer känd som Skelleftesjukan, uppkallad efter det område i Västerbotten där sjukdomen historiskt förekommit i särskilt hög utsträckning.
CARDIO-TTRansform är den hittills största studien som genomförts inom ATTR-CM räknat i antal inkluderade patienter. Studien jämförde eplontersen mot placebo hos patienter som samtidigt fick tillgänglig standardbehandling, där en majoritet redan behandlades med en så kallad stabilisator. Det sammansatta primära effektmåttet omfattade kardiovaskulär dödlighet och återkommande kardiovaskulära händelser fram till vecka 140.
I en i förväg specificerad subgruppsanalys av patienter som endast fick Wainua utan stabilisator sågs färre primära händelser, ett resultat som var nominellt signifikant. Hos patienter som redan stod på stabilisatorbehandling vid studiestart sågs däremot ingen behandlingseffekt.
– The CARDIO-TTRansform trial was designed to examine the role of Wainua, a gene silencer treatment, on top of today’s standard of care in reducing recurring cardiovascular events and mortality. Although the trial did not meet its primary objective, we believe the results support greater scientific understanding of treatment approaches for the hundreds of thousands of patients worldwide suffering from this progressive and often fatal condition, säger Sharon Barr, Executive Vice President för BioPharmaceuticals R&D på AstraZeneca i ett pressmeddelandes.
AstraZeneca och Ionis kommer nu att analysera det fullständiga datamaterialet vidare, och resultaten väntas presenteras vid European Society of Cardiology (ESC)-kongressen i augusti i år.
