Cereno Scientific fokuserar på att utveckla behandlingar för sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar. Deras ledande kandidat, CS1, är en histondeacetylashämmare (HDAC-hämmare) som verkar genom epigenetisk modulering och adresserar de underliggande mekanismerna vid pulmonell arteriell hypertension (PAH), såsom patologiska kärlförändringar. PAH är en progressiv och livshotande sjukdom med begränsade behandlingsalternativ, där dagens terapier huvudsakligen fokuserar på symtomlindring.
Efter framgångsrika resultat från bolagets fas IIa-studie, som visade god säkerhet, tolerabilitet och positiva effektsignaler, har man nu även presenterat uppföljningsdata från Expanded Access Program (EAP), som inkluderar 10 patienter från fas IIa-studien som fortsatt CS1-behandling under ett FDA-godkänt protokoll.
Överensstämmande resultat stärker CS1:s potential
De nya 4-månadersdata från EAP bekräftar fas IIa-studiens observationer, där CS1 uppvisade en gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil utan allvarliga läkemedelsrelaterade biverkningar. Resultaten är särskilt betydelsefulla eftersom säkerhet och tolerabilitet är stora utmaningar för befintliga PAH-behandlingar, där flera utvecklingsprogram nyligen avbrutits på grund av biverkningar. Rahul Agrawal, Chief Medical Officer och Head of R&D på Cereno Scientific, kommenterade:
– Säkerhets- och tolerabilitetsprofilen för CS1 som observerats under de första fyra månaderna av Expanded Access Program är i linje med resultaten från vår tre månader långa Fas IIa-studie, vilket är ett lovande utfall vid denna progressiva sjukdom. Kombinationen av en gynnsam säkerhetsprofil och tidiga tecken på effekt understryker CS1:s potential vid denna sällsynta och allvarliga sjukdom.
EAP-programmet, även kallat CS-004, är utformat för att samla in långsiktiga säkerhets- och effektdata för CS1-behandling, med uppföljning vid 4, 8 och 12 månader. Inom ramen för programmet ingår en delstudie som använder medicinteknikbolaget Fluidda:s icke-invasiva bilddiagnostik för att visualisera hur långvarig CS1-behandling påverkar strukturella förändringar i lungkärl, vilket kan ge ytterligare insikter om kandidatens sjukdomsmodifierande potential. Programmet löper över 12 månader, med fullständiga resultat förväntade under första kvartalet 2026.
Patientdriven efterfrågan och nästa steg
Sten R. Sörensen, vd för Cereno Scientific, framhåller att EAP initierades på begäran av både patienter och deras läkare efter fas IIa-studien, vilket indikerar ett starkt förtroende för CS1:s potential:
– Jag är nöjd över att vi kunnat möjliggöra fortsatt CS1-behandling genom EAP-programmet för PAH-patienterna som deltog i vår Fas IIa-studie. Detta skedde på begäran från både patienter och deras läkare, vilket är en mycket lovande indikation på CS1:s potential. Nu låter vi EAP-programmet fortsätta till sitt slut, och ser fram emot resultaten som kommer att ge insikter om långtidsanvändning av CS1 efter upp till 12 månaders behandling.
Cereno Scientific förbereder nu en global, placebokontrollerad fas IIb-studie, planerad att starta under första halvåret 2026, för att mer omfattande utvärdera CS1:s kliniska effekt. Studien bygger på fas IIa-resultaten, som visade att 40,9 procent av patienterna förbättrade sin REVEAL Risk Score 2.0, 71 procent rapporterade förbättrad livskvalitet enligt Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire, och 25 procent uppvisade betydande minskningar i pulmonell kärlresistens (>30 procent), i linje med CS1:s verkningsmekanism som syftar till att tillbakabilda kärlförändringar.
