Sarepta stoppar dosering av Elevidys efter andra dödsfallet

Sarepta Therapeutics rapporterar ett andra dödsfall efter behandling med Elevidys, en genterapi för Duchenne muskeldystrofi (DMD), orsakat av akut leversvikt hos en icke-ambulant patient. Doseringsstopp har införts för icke-ambulanter i USA och globalt, medan Sarepta söker FDA-godkännande för riskreducerande åtgärder med sirolimus. Den kliniska studien Envision har pausats för protokolländringar. Dödsfallen, efter behandling av över 900 patienter, väcker frågor om terapins säkerhet, och Sareptas aktie rasade med cirka 40 procent på måndagen.