AlzeCure utvecklar småmolekylära läkemedelskandidater inom tre forskningsplattformar: NeuroRestore, Alzstatin, och Painless. Givet sitt namn förknippas bolaget främst med Alzheimers sjukdom, en notoriskt svårbehandlad sjukdom som fått mycket uppmärksamhet på senare år tack vare nya behandlingar. Globalt lever över 50 miljoner människor med demensrelaterade sjukdomar, där Alzheimers är den vanligaste formen, och antalet förväntas tredubblas till 2050.
Alzheimers sjukdom uppstår när proteinet amyloid-beta-42 (Aβ-42) ansamlas och bildar plack i hjärnan, vilket skadar nervceller och försämrar hjärnans signalering. Det leder till minnesförlust, kognitiva svårigheter, fysiologiska problem och en gradvist försämrad livskvalitet och mental förändring. Trots framsteg inom området har behandlingar länge varit begränsade till symptomlindring med marginell effekt.
Nya behandlingar banar väg
Vändpunkten kom 2021 när den första Aβ-riktade antikroppsbehandlingen Aduhelm godkändes av FDA – trots debatt om dess effekt och biverkningar. Två år senare följde Leqembi, initialt utvecklad av svenska BioArctic och senare av Eisai, som visade signifikanta effekter på kognition och plackreduktion. Förra året godkändes ytterligare en antikroppsbehandling i USA, Eli Lillys Donanemab.
Framstegen har drivit intresse till fältet, något som även AlzeCure kunnat dra nytta av. Enligt bolaget är deras småmolekylära kandidater kompletterande samt potentiellt mer kostnadseffektiva än godkända konkurrenter. De administreras dessutom oralt, till skillnad från antikroppar som måste ges via intravenös injektion.
Förbättrar kognition och skyddar nervceller
Bolagets ledande kandidat, ACD856, som har sitt ursprung i NeuroRestore-plattformen, är utformad för att stimulera hjärnans signalvägar och förbättra minnes- och inlärningsförmåga hos Alzheimerpatienter. Prekliniska studier visar att kandidaten även skulle kunna ha sjukdomsmodifierande potential, med neuroprotektiva och anti-inflammatoriska effekter. Just nu förbereds ACD856 för en fas IIa-studie som delvis finansieras av ett anslag på 2,5 miljoner euro från European Innovation Council (EIC). Bolaget har också erbjudits ytterligare finansiering genom en potentiell investering från EIC-fonden, som nu utvärderas samt förbereds.
Intressant nog har ACD856, tillsammans med syskonkandidaten ACD857, även visat antidepressiva effekter i prekliniska modeller. Fynden öppnar för en möjlig breddning till andra indikationer som depression, traumatisk hjärnskada och Parkinsons sjukdom.
Tidigare i år publicerades dessutom en artikel om NeuroRestore-plattformen i tidskriften Nature. Här lyftes plattformens inverkan på BDNF-signalering, relevant för metabolism och aptitreglering, vilket öppnar för en potential även mot metabola indikation som övervikt. Det skulle, enligt AlzeCure, kunna skapa synergier med stekheta GLP-1-agonister som exempelvis Ozempic och Wegovy. Bolaget överväger vidare studier på området.
Förebygger Alzheimers progression
Alzstatin-plattformen, å sin sida, har genererat kandidaten ACD680, som verkar genom att minska produktionen av toxiskt Aβ42. Prekliniska data visar att ACD680 inte bara hämmar plackbildning utan även kan minska existerande plack. Därmed har kandidaten ”best-in-class”-potential, då existerande antikroppsbehandlingar enbart lämpar sig i tidiga stadier av Alzheimers innan plackbildningen är för stor och hjärnan allvarligt skadad. ACD680 har alltså en betydligt bredare målpopulation jämfört med de 5 – 8 procent av Alzheimerpatienter som de antikroppsbaserade behandlingarna riktar sig till.
AlzeCure förbereder nu nödvändiga säkerhets- och toxikologistudier med ACD680 inför en första studie i människa, vilken är planerad att inledas nästa år.
Icke-opioid smärtlindring
Alzheimers är dock inte det enda esset i AlzeCures rockärm, man har även en pipeline inom smärtfältet. Den globala opioidkrisen – med utbrett opioidberoende, frekventa överdoser och sekundära skador – har lyft behovet av säker och effektiv icke-opioid smärtlindring. Enbart i USA bedöms cirka 50 miljoner vuxna leva med kronisk smärta, ofta utan adekvat lindring. I Europa estimeras hälso- och samhällsekonomiska kostnaderna för smärttillstånd till 3-10 procent av BNP. Sammantaget väntas den globala marknaden uppgå till 25 miljarder USD 2027 – här vill AlzeCures vara en del av lösningen genom sin Painless-plattform.
Plattformens primära projekt, ACD440, är en lokalt applicerad gel som hämmar TRPV1-receptorn – en mekanism vars upptäckare belönades med Nobelpriset i medicin 2021 – och riktas mot neuropatisk smärta. Enbart 20-30 procent av patienterna upplever tillräcklig smärtlindring med befintliga behandlingar, som dessutom ofta är opioidbaserade. Fas II-data visar signifikant smärtlindring med ADC440 och bolaget fick nyligen positiv feedback från FDA för en registreringsgrundande fas IIb/III-studie. Både data och marknadsvillkoren bidrar till ett attraktivt case, och enligt bolaget är kandidaten föremål för aktiva utlicensieringsdiskussioner.
Uppdaterad med ny info 15 juli:
AlzeCure Pharma meddelade den 15 juli att FDA har beviljat bolagets ansökan om särläkemedelstatus för det kliniska smärtpreparatet ACD440.
I ett pressmeddelande sa vd Martin Jönsson:
– Särläkemedelsstatus innebär ett antal mycket viktiga fördelar, med möjlighet att få en snabbare väg till godkännande via processer, som accelererat eller villkorat godkännande, samt prioriterad granskning. Dessutom ges starkare och förlängd marknadsexklusivitet som stärker våra konkurrensfördelar och förutsättningar för utlicensiering av detta viktiga och lovande projekt. Därtill är priset på särläkemedel i USA mycket högt, med ett medianpris på omkring 2 MSEK för en årsbehandling. Läs mer här.
Plattformens andra projekt utgörs av den prekliniska kandidaten TrkA-NAM ACD137. Fokusindikationen är smärta vid knäledsartros, ett tillstånd som drabbar över 300 miljoner människor globalt. Prekliniska modeller visar att ACD137 har smärtlindrande effekter jämförbara med anti-NGF-antikroppen Tanezumab, men utan dess biverkningar, samt med antiinflammatoriska effekter. Dessutom har ACD137 uppvisat skyddande effekter på ledbrosk, vilket kan bredda dess tillämpning. Kandidaten förbereds just nu för klinisk fas I.
Strategisk finansiering för framtida milstolpar
För att driva sin pipeline vidare genomför AlzeCure nu en företrädesemission om 48,5 miljoner kronor, med en övertilldelningsoption om ytterligare 10 miljoner kronor. Emissionen omfattas till cirka 52 procent av teckningsförbindelser, som dels kommer från existerande huvudaktieägare inklusive ledning och styrelse, dels från Max Mitteregger Kapitalförvaltning, som åtagit sig att gå in med 5 miljoner kronor, dvs ca 10 procent av emissionskapitalet. Emissionen omfattas inte av några garantier, vilket tillsammans med den eventuella övertilldelningen vittnar om ett högt förtroende för kapitalanskaffningen.
Likviden kommer att användas till förberedelser för en fas IIa-studie med ACD856, säkerhets- och toxikologistudier samt förberedelser för fas I-studier med ACD680 och ACD137, samt intensifierade affärsutvecklingsinsatser, för utlicensiering av ACD440 som primärt mål.
Information & teckning
BioStock är en nyhetstjänst och tillhandahåller inte investeringsrådgivning, förmedlar inga investeringsorder och tar inget ansvar för agerande och/eller eventuell förlust eller skada av något slag som grundar sig på användandet av innehåll som publicerats på BioStock.se. Varje investeringsbeslut fattas istället självständigt av den enskilde investeraren. Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men då BioStocks verksamhet delvis är finansierad av bolag i branschen kan BioStocks webbplats innehålla nyheter om bolag som BioStock erhållit finansiering från. Detta material har upprättats i marknadsföringssyfte och är inte och ska inte anses utgöra ett prospekt enligt gällande lagar och regler. De fullständiga villkoren för företrädesemissionen och mer information om bolaget har redovisats i ett prospekt som offentliggjorts och publicerats på nämnda bolags hemsida.
