Respiratorius har utvecklat VAL001 – en oral förbehandling till den etablerade R-CHOP-behandlingen för patienter med DLBCL, eller diffust storcelligt B-cellslymfom. DLBCL är den vanligaste formen av non-Hodgkins lymfom (NHL) som varje år drabbar drygt 52 000 personer i USA, Europa och Japan.
Med en aggressiv sjukdomsprogression och en femårsöverlevnad på cirka 67 procent finns ett stort medicinskt behov, särskilt för patienter som inte svarar på, eller återfaller efter, standardbehandling.
Dagens standardbehandling
Standardbehandlingen i första linjen består av R-CHOP – rituximab i kombination med cyklofosfamid, doxorubicin, vinkristin och prednison. Ungefär 60 procent av patienterna med DLCBL botas av R-CHOP, medan upp till 15 procent är refraktära och 35 procent återfaller i sjukdomen. I efterföljande behandlingar används kostsamma terapier som CAR-T eller HSCT, och även med deras hjälp har båda dessa grupper en mörk prognos och upp till 80 procent avlider i sviterna av sjukdomen. Behovet av nya behandlingsalternativ som kan förbättra överlevnaden utan att öka toxiciteten är alltså betydande.
Det är här Respiratorius och VAL001 kommer in i bilden.
VAL001 och dess väg framåt
Tidig klinisk data visar att VAL001 som förbehandling till R-CHOP förbättrar effekten utan att öka risken för biverkningar. I en fas I/II-studie uppnåddes en 1-årsöverlevnad på 100 procent och en 2-årsöverlevnad på 96,8 procent bland 32 patienter, vilket kan jämföras med 89,6 procent respektive 81,7 procent i en matchad referenspopulation från det svenska lymfomregistret som enbart fått R-CHOP. Skillnaden motsvarar en 80-procentig reduktion i mortalitetsrisken, vilket är en kliniskt relevant förbättring som överträffar den typiska behandlingen med 20-30 procents förbättring.
Resultaten var så pass goda att europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, ansåg att en fas III-studie kan påbörjas utan att först genomgå en sedvanlig fas IIb-studie. Detta tillsammans med särläkemedelsklassificering i såväl USA som Europa – och den marknadsexklusivitet och de regulatoriska fördelar det medför – är VAL001 alltså redo för en sista registreringsgrundande studie.
Välkomnas av förskrivande läkare
Att VAL001 ökar behandlingseffekten av R-CHOP utan att ge någon ökad frekvens av biverkningar gör läkemedelskandidaten attraktiv för den breda patientgruppen. I en större internationell undersökning som bolaget har låtit göra har läkare som behandlar DLCBL angett en hög villighet att förskriva preparatet – motiverat av den fördelaktiga orala administrationen, den goda säkerhetsprofilen och dess goda kliniska effekt.
Eftersom dessa specialistläkare i hög utsträckning kommer att påverka förskrivningen är denna information av stor betydelse för försäljningsprognoser.
Respiratorius för just nu aktiva dialoger med potentiella partners som kan fullfölja utvecklingsplanen och ta kandidaten till marknaden och den kliniska verkligheten. Bolaget har redan nu identifierat en finansiell partner, som sagt sig vara beredd att delfinansiera en fas III-studie och nästa steg blir alltså att landa en strategisk partner som kan vara med på resan och även ha muskler att potentiellt ta projektet hela vägen till marknad.
Bekräftad marknadspotential
Respiratorius tar samtidigt tydligt sikte på den amerikanska marknaden eftersom bolaget bedömer att den stora intäktspotentialen finns där. Den globala marknaden för läkemedel mot DLBCL uppskattades 2024 till 4,7 miljarder USD, och väntas växa till 6,5 miljarder USD 2029. I sammanhanget ska VAL001 positioneras som en kostnadseffektiv, oral tilläggsbehandling.
Respiratorius har låtit analysera bolagets business case (eller affärsmodell) och estimerar en årlig försäljning om maximalt cirka 190 miljoner USD i enbart USA i basscenariot. Utfallet baseras på en prissättning om 87 610 USD per patient och behandling och ett marknadsupptag om 6 procent bland lågriskpatienter, 12 procent i medelriskgruppen och 14 procent i patientgruppen med högst risk. Prissättningen bygger på flera ankarpunkter, alltså de argument som vanligen används vid prissättning i USA och har bekräftats av två av varandra oberoende analyshus.
Det kumulativa intäktsestimatet indikerar därmed på 2,3 miljarder USD från 2029 till 2043, förutsatt lansering 2029 och utgång av patent 2044.
Tar in kapital och blickar framåt
Just nu arbetar bolaget med att optimera designen av den kommande fas III-studien efter att ha erhållit kommentarer från FDA vid det pre-IND-möte som hölls tidigare under månaden.
Parallellt genomför Respiratorius en till 55 procent garanterad företrädesemission, på totalt cirka 19 Mkr. Genom att förbättra bolagets ekonomiska position ger företrädesemissionen ökat manöverutrymme, minskar riskerna i utvecklingsprocessen och möjliggör nästa steg mot en fas III-studie samt framtida kommersialisering av VAL001. Respiratorius målsättning är att kapitalet från emissionen ska finansiera verksamheten fram till positivt kassaflöde, vilket förväntas uppnås via en licensaffär för VAL001.
Användning av emissionslikvid
Nettolikviden om cirka 16 Mkr, efter avdrag för emissionskostnader om cirka 3 Mkr, avses finansiera nedanstående aktiviteter, angivna i prioritetsordning:
- Operationella kostnader 24 månader – 65 procent
- Samarbeten och affärsutveckling – 20 procent
- Regulatorisk utveckling –10 procent
- Säkerställa patentportföljen inför potentiell lansering och licensaffärer – 5 procent
Sammanfattning av erbjudande
| Villkor | Samtliga aktieägare erhåller en teckningsrätt för varje aktie som innehas på avstämningsdagen den 19 augusti 2025 och en teckningsrätt ger rätten att teckna en ny aktie. |
| Teckningsperiod | 21 augusti – 4 september |
| Teckningskurs | 3,70 kronor per aktie. |
| Volym | 18,9 Mkr |
Information & teckning
BioStock är en nyhetstjänst och tillhandahåller inte investeringsrådgivning, förmedlar inga investeringsorder och tar inget ansvar för agerande och/eller eventuell förlust eller skada av något slag som grundar sig på användandet av innehåll som publicerats på BioStock.se. Varje investeringsbeslut fattas istället självständigt av den enskilde investeraren. Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men då BioStocks verksamhet delvis är finansierad av bolag i branschen kan BioStocks webbplats innehålla nyheter om bolag som BioStock erhållit finansiering från. Detta material har upprättats i marknadsföringssyfte och är inte och ska inte anses utgöra ett prospekt enligt gällande lagar och regler. De fullständiga villkoren för företrädesemissionen och mer information om bolaget har redovisats i ett prospekt som offentliggjorts och publicerats på nämnda bolags hemsida.
