Saniona fokuserar på att utveckla innovativa terapier för neurologiska och psykiatriska sjukdomar. Bolagets pipeline omfattar SAN2219 för epilepsi och SAN2465 för svår depression, i linje med strategin att driva first-in-class-program med hög klinisk och kommersiell potential.
Nu har SAN2668 adderats till i pipelinen – en kandidat som är designad för att möta de akuta medicinska behoven hos barn som lever med svåra epilepsisyndrom.
SAN2668 tar form som en potentiell behandling
Med fokus på pediatriska epilepsier, där få riktade terapier finns tillgängliga, positioneras SAN2668 som ett alternativ till behandlingar som ursprungligen utvecklats för vuxna men ofta förskrivs off-label till barn.
Genom att kombinera selektiv farmakologi med biomarkörvalidering är substansen utformad för att snabbt kunna avancera till tidiga kliniska proof-of-concept-studier. Saniona har inlett preklinisk utveckling och siktar på att starta fas I-studier i slutet av 2026.
Parallell pipeline och strategiska framsteg
Det senaste framsteget för SAN2668 sammanfaller med en period av medvind för Saniona. Miljardavtalet med Jazz Pharmaceuticals tidigare i år bekräftade inte bara bolagets expertis inom jonkanaler, utan säkrade också resurser för att stödja de interna utvecklingsprogrammen. Parallellt med SAN2668 förbereder Saniona för att gå vidare med SAN2219 för epilepsi och SAN2465 i svår depression mot fas II proof-of-concept-studier.
Sanionas vd Thomas Feldthus har i en tidigare intervju med BioStock framhållit betydelsen av avtalet med Jazz:
– We may receive significant income through milestones in the coming years if our partners, Acadia and Jazz, are developing their respective programs successfully. It may enable Saniona to independently advance several other pipeline programs, strengthening our overall strategic position. Once commercialized, we will be a different company.
Medvind inom sällsynta epilepsier
Sanionas satsning med SAN2668 sker samtidigt som intresset för utvecklings- och epileptiska encefalopatier (DEEs) växer. I oktober 2024 förvärvade Lundbeck Longboard Pharmaceuticals i en affär värd 2,6 miljarder USD och adderade därmed fas III-kandidaten bexicaserin till sin pipeline. Läs mer här.
Båda programmen syftar till att behandla svåra barnepilepsier med begränsade behandlingsalternativ. SAN2668 befinner sig fortfarande i preklinisk fas, men har redan visat mycket lovande data i djurmodeller för epilepsi och krampanfall. Dessa data, tillsammans med Sanionas samlade kunskap om verkningsmekanismen, indikerar att SAN2668 kan bli en ny typ av behandling för pediatrisk epilepsi och på sikt skapa intresse för partnerskap – precis som Saniona visade i avtalet med Jazz.
Kommentar från CMO
För att få veta mer om SAN2668:s potential och Sanionas kommande steg inom epilepsiforskningen kontaktade vi Pierandrea Muglia, CMO på Saniona, för en kommentar.
What were the decisive factors in selecting SAN2668 as a clinical candidate?
– Differentiation is key. We want to be confident that our candidates can offer a clear advantage over current treatments and ultimately provide patients with a superior option.
How does SAN2668’s pharmacology compare with current benzodiazepine-based therapies used in pediatric epilepsy?
– Benzodiazepines are among the most potent drugs for seizure control, but their use is limited. Over time, patients often develop tolerance, which reduces effectiveness. Side effects such as sedation, cognitive impairment, and motor or balance issues are particularly problematic in children, who are already vulnerable in these areas.
– SAN2668’s selective pharmacology is designed to overcome these challenges. In preclinical studies, it has shown a lower risk of tolerance and fewer motor and cognitive side effects compared to standard benzodiazepines.
Which developmental and epileptic encephalopathies do you see as the most relevant first indications?
– SAN2668 has potential across a broad range of epileptic encephalopathies and other childhood-onset epilepsies. One particularly relevant target is Continuous Spike and Waves during Slow Sleep (CSWS), a severe epilepsy syndrome with no approved treatments. If untreated, CSWS can lead to lifelong cognitive consequences. SAN2668 may also benefit children with other epilepsies characterized by Spike-Wave Discharges.
What steps remain before you can initiate phase I trials in 2026?
– Two main activities are needed: first, the production of clinical-grade drug substance and formulation for clinical use; and second, the completion of standard four-week toxicology studies.
What aspects in developing a pediatric drug should investors be aware of to fully value the project?
– Success in pediatrics depends on planning early for the unique requirements of this population. You need to design child-appropriate formulations, run toxicology studies in younger animals, and carefully calculate doses rather than simply scaling down from adults.
– Children are not small adults – developing paediatric drugs requires specialized planning from day one.
How do you see SAN2668 complementing SAN2219 and the broader epilepsy portfolio?
– The data indicate SAN2668 is particularly suited for difficult-to-treat epileptic syndromes, while SAN2219 has the potential to address a much broader population of patients with focal seizures. Together, they strengthen our portfolio across both complex and more common forms of epilepsy.
How would you describe the current competitive landscape for novel therapies in pediatric epilepsies?
– There is growing interest and investment in pediatric epilepsy. We now know over 200 genes linked to these syndromes, which has enabled the development of advanced therapies like antisense oligonucleotides and gene therapies, though these remain limited to very specific cases.
– For the vast majority of pediatric patients, small molecule therapies remain the most promising and scalable option. The need is enormous — these conditions profoundly affect not only the child but also entire families. While several players are active, the unmet medical need remains very large.
Looking ahead, how might SAN2668 contribute to Saniona’s positioning as a key player in rare neurological disorders?
– Meaningful data and specialized expertise will be the foundation of Saniona’s role as a leader in rare neurological disorders.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
