Den kommande fas IIb-studien ska utvärdera både säkerhet, tolerabilitet och effekt av CS1 – en oral histondeacetylashämmare (HDAC-hämmare) som påverkar genuttrycket genom epigenetisk modulering. Till skillnad från nuvarande behandlingar som framför allt lindrar symtom, är målet med CS1 att påverka de grundläggande mekanismerna bakom sjukdomen.
Lovande kliniska resultat från fas IIa-studien
Tidigare kliniska data från bolagets fas IIa-studie visade tecken på att behandlingen kan förbättra hjärtats funktion och bidra till att kärlförändringar delvis kan återbildas. Den kommande studien, som blir global, multicenter och placebokontrollerad, genomförs i samarbete med en ledande internationell kontraktsforskningsorganisation (CRO). Som en del av förberedelserna kommer även regulatoriska processer i andra viktiga regioner att följa.
– Inlämningen av studieprotokollet markerar en viktig milstolpe och understryker det fokus, engagemang och starka samarbete som finns i vårt team och med vår globala CRO-partner, säger Rahul Agrawal, CMO och Head of R&D på Cereno Scientific. Protokollet har utvecklats i linje med den återkoppling vi fick från FDA vid vårt senaste Typ C-möte, och vi ser nu fram emot myndighetens granskning inför att studien kan inledas.
Fast Track-status stärker utvecklingen
CS1 har beviljats Fast Track-status av FDA, vilket ger bolaget möjlighet till tätare dialog med myndigheten och en snabbare regulatorisk process. Programmet är avsett för läkemedel som riktar sig mot allvarliga sjukdomar med stora medicinska behov, och beslutet understryker FDA:s erkännande av CS1:s potential som framtida behandlingsalternativ.
– Denna milstolpe tar oss närmare målet att kunna utveckla en ’first in class’-behandling som angriper de grundläggande sjukdomsmekanismerna vid PAH genom epigenetisk modulering, säger Sten R. Sörensen, vd för Cereno Scientific. Med CS1 har vi möjlighet att förändra behandlingsparadigmet för patienter som lever med denna allvarliga sjukdom och samtidigt skapa långsiktigt värde för både patienter och aktieägare.
Efter FDA:s sedvanliga 30-dagarsgranskning väntas Cereno få klartecken att starta studien under första halvåret 2026.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
