Isofol utvecklar arfolitixorin, den aktiva metaboliten av folat, som tillägg till standardkemoterapi vid metastaserad kolorektalcancer. Till skillnad från dagens folater, som kräver flera metabola omvandlingssteg i kroppen, ges arfolitixorin i sin aktiva form, vilket kan leda till högre nivåer av aktiv substans i tumörvävnad och därmed en potentiellt effektivare cancerbehandling.
Bakgrunden till att Isofol under 2025 initierade en ny klinisk studie står att finna i bolagets djupgående analyser av utfallet från fas III-studien AGENT, som slutfördes 2022, där de primära effektmålen inte uppnåddes. Analyserna visade att studiens utformning med stora skillnader i administreringen av arfolitixorin och administreringen av kontrollarmens standardbehandling tycks ha gett arfolitixorin betydande nackdelar och skulle kunna förklara studiens utfall. I studien gavs arfolitixorin i betydligt lägre dos än jämförelseprodukten i kontrollarmen; och dessutom gav man dosen efter cytostatikan istället för före – i motsats både till kontrollarmen och klinisk praxis. Detta kan ha begränsat möjligheten att fullt ut utvärdera substansens potential och låg till grund för bolagets beslut att gå vidare med en ny dosregim i ett nytt kliniskt program.
Förstärkt organisation och vetenskapligt stöd
Parallellt etablerades ett advisory board bestående av internationellt ledande experter inom kolorektalcancer och farmakologi, med representation från Europa, USA och Japan. Rådet bistår Isofol med vetenskaplig och klinisk rådgivning i den fortsatta utvecklingen av arfolitixorin.
Klinisk fas Ib/II-studie inledd i Europa
En viktig milstolpe under året var starten av den nya kliniska fas Ib/II-studien med arfolitixorin. I mars erhöll Isofol regulatoriskt godkännande från den tyska läkemedelsmyndigheten för att inleda studien, som initialt genomförs vid Charité – Universitätsmedizin Berlin. Kort därefter inkluderades den första patienten.
Studien är utformad för att utvärdera högre doser i en ny dosregim av arfolitixorin i patienter med metastaserad kolorektalcancer i kombination med etablerad kemoterapi. Under sommaren meddelade Isofol att den första dosnivån hade slutförts och att säkerhetskommittén gett klartecken att gå vidare till nästa dosnivå. Senare under året rapporterade bolaget att även den andra dosnivån slutförts, vilket möjliggjorde fortsatt doseskalering i studien.
Parallellt med den europeiska studien intensifierade Isofol arbetet mot den amerikanska marknaden. Under året beviljades bolaget ett pre-IND-möte med FDA, vilket genomfördes under sommaren. Enligt Isofol gav mötet konstruktiv återkoppling och bekräftade den övergripande kliniska utvecklingsplanen inför en framtida IND-ansökan och potentiella studier i USA.
Fördjupat samarbete med japanska partnern
Samarbetet med den japanska partnern Solasia Pharma K.K. var ett återkommande tema under 2025. Under våren meddelade Isofol att Solasia avser att investera cirka 140 miljoner kronor i kommande kliniska studier av arfolitixorin i Japan, inklusive regulatoriska förberedelser. Ambitionen är att genomföra en japansk fas II-studie som ska inledas under 2026 och löpa parallellt med den studie som genomförs i Europa.
Kapitalanskaffning övertecknades
För att finansiera fas II-studien och planerade aktiviteter beslutade Isofol under våren om en fullt garanterad företrädesemission om cirka 85 miljoner kronor, med möjlighet till övertilldelning. Emissionen blev övertecknad och Isofol valde att utnyttja delar av övertilldelningen för att säkerställa tilldelning till Solasia som i och med det tar en plats på Isofols ägarlista.
Ett år präglat av studiestart
Sammantaget kan 2025 beskrivas som ett år där Isofol tog flera steg för att föra arfolitixorin framåt i klinik. Genom nya analyser, regulatoriska framsteg, inledd fas Ib/II-studie och ett fördjupat partnerskap med Solasia har bolaget lagt grunden för nästa utvecklingsfas.
BioStock tog chansen att tala med vd Petter Segelman Lindqvist för att få hans syn på 2025.
Hur påverkar dialogen med FDA och samarbetet med Solasia bolagets långsiktiga strategi för arfolitixorin?
– Vi känner oss stärkta av dialogen med FDA, som både ser potentialen i och behovet av att förbättra dagens standardbehandling för metastaserad kolorektalcancer. Det har gått många år utan några större innovationer inom området, så det är mycket glädjande att vårt arbete får positivt gehör hos en av världens mest betydelsefulla läkemedelsmyndigheter. FDA bekräftade att vårt kliniska program möter deras krav, och vi kan därmed känna oss trygga i att vägen mot studier och ett regulatoriskt godkännande i USA ligger öppen.
– Solasia har varit en engagerad partner under flera år, och deras förnyade entusiasm samt ökade delaktighet i den kliniska utvecklingen av arfolitixorin ger oss en extra skjuts framåt. De kommer dessutom att finansiera stora delar av de japanska fas II- och III-studierna – till ett värde av cirka 140 miljoner kronor – och ansvara för att dessa kompletterar vårt eget studieprogram. Det innebär att patientunderlaget breddas och att de framtida regulatoriska processerna underlättas både i och utanför Japan.
När ni nu går in i 2026, vilka övergripande mål och prioriteringar ser du som viktigast för Isofol under det kommande året?
– De viktigaste milstolparna vi ser framför oss är först och främst att slutföra den kliniska fas Ib-studien och presentera studieresultaten. Därefter ser vi med stor förväntan fram emot att inleda den efterföljande fas II-studien, som kommer att drivas parallellt med en klinisk fas II-studie i Japan – en mycket viktig och värdeskapande aktivitet för Isofol. Parallellt kommer vi också att föra dialog med regulatoriska myndigheter och upprätthålla kontakten med potentiella partners som visar intresse för vår läkemedelskandidat.
Vilka milstolpar i den pågående fas Ib/II-studien ser du som särskilt viktiga under nästa år?
– Varje genomförd och godkänd dosnivå, eller patientkohort, tar oss ett viktigt steg närmare möjligheten att ge högre doser av arfolitixorin, vilket är vår ambition eftersom substansen i prekliniska studier visat ett tydligt dos‑responssamband. Att kunna höja doserna utan besvärande biverkningar är avgörande för att optimera dosregimen och maximera den potentiella effekten av kemoterapi hos patienter med spridd kolorektalcancer.Vi befinner oss nu på dosnivåer som överstiger tidigare testade och som i prekliniska studier har visat potential att göra verklig skillnad för patienterna. Det gör oss mycket optimistiska inför de kommande stegen. Senare under 2026 ser vi med stor förväntan fram emot att inleda fas II‑delen av studien i Europa och parallellt i Japan – en spännande och värdeskapande milstolpe för Isofol.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
