ELC-301 bygger på Eliceras plattform iTANK, som beväpnar CAR T-celler för att aktivera immunförsvaret på bredare front än konventionell CAR T-behandling. I CARMA-studien, som drivs tillsammans med Uppsala universitet, har fas I-delen granskats av den oberoende säkerhetskommittén (DSMB). Inga dosbegränsande toxiciteter har rapporterats, och kommittén har nu rekommenderat att studien ska fortsätta in i fas IIa på den högsta dosnivån.
Fas IIa är en dosexpansionsdel som ska följa upp behandlingen i ytterligare sex patienter. Innan den kan inledas krävs godkännande från Läkemedelsverket, och först därefter behandlas patienterna på den högsta dosnivån.
Övertygande effektsignaler i botten
Beskedet ska ses ur ljuset av den datarapport som Elicera lämnade den 11 augusti. Där hade samtliga elva utvärderade patienter uppnått sjukdomskontroll en månad efter behandling, 91 procent (10 av 11) objektivt tumörsvar och sex patienter (55 procent) komplett metabol respons. Fyra patienter förblev sjukdomsfria, en i minst 18 månader och en i minst 12 månader.
Tre av de elva hade tidigare fått annan CAR T-behandling men återfallit i sjukdom, och samtliga tre nådde sjukdomskontroll efter ELC-301. En uppdatering med data från alla tolv patienter i fas I väntar när den sista patienten genomgått sin en-månadsutvärdering.
Ett program i en bredare pipeline
ELC-301 är det längst framskridna av fyra läkemedelskandidater som bygger på iTANK-plattformen. Parallellt utvecklar Elicera CAR T-kandidaten ELC-401 mot glioblastom, där bolaget fått positiv återkoppling från Läkemedelsverket och beviljats japanskt patent, samt de onkolytiska virusen ELC-100 och ELC-201. Den företrädesemission som genomfördes under andra kvartalet tillförde 54,6 Mkr före emissionskostnader, vilket enligt bolaget räcker för att fullfölja behandlingen av samtliga 18 patienter i CARMA och förbereda den första kliniska studien med ELC-401.
Q&A med vd Johan Liwing
Vi sökte Johan Liwing för en kommentar kring säkerhetsbeskedet, vägen till fas IIa och de kompletta fas I-data som återstår.
Säkerhetskommittén landade i den högsta dosen. Vad betyder det valet för vad ni vill uppnå i fas IIa?
– Säkerhetskommittén rekommenderade den högsta undersökta dosnivån, vilket visar att ELC-301 tolererades väl genom hela doseskaleringen. Ingen dosbegränsande toxicitet tvingade oss nedåt. Det ger oss två viktiga saker inför fas IIa. Dels en tydlig, motiverad dos att gå vidare med, utan att behöva kompromissa på säkerhet. Dels möjligheten att studera behandlingen vid den nivå där vi har starkast anledning att förvänta oss bäst effekt.
Vad är det ni framför allt vill visa i dosexpansionsdelen?
– Dosexpansionen handlar om att gå från att behandlingen är säker och fungerar hos enstaka patienter till att den fungerar konsekvent i en hel patientgrupp. Vi vill visa att den höga svarsfrekvensen och de kompletta responserna vi såg i doseskaleringen håller i sig när vi behandlar fler patienter. Det här är patienter som saknar återstående, etablerade botande behandlingsalternativ. Det som betyder mest för dem, och för deras läkare, är ett svar som är robust och varar över tid.
Den första patienten som behandlades i CARMA levde med lymfom i 25 år innan cancern var borta en månad efter behandling med ELC-301. Vad betyder ett sådant enskilt utfall för dig och teamet?
– Det är svårt att inte bli berörd av en sådan historia. 25 år med en dödlig sjukdom som inte gått att bli av med och en månad efter behandling är cancern borta. Det är precis den typen av resultat som påminner hela teamet om varför vi gör det här arbetet. Samtidigt vet vi att ett enskilt fall aldrig kan stå som bevis i sig. Det är en signal, inte en slutsats. Det som verkligen gör mig hoppfull är att det inte tycks vara en isolerad händelse i studien, utan ett av flera starka svar vi sett, även hos patienter som redan provat CAR T-behandling. Vi nu tar nästa steg i fas IIa med stor tillförsikt.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
