VEXAS-syndrom är en systemisk sjukdom som först beskrevs 2020 och som kombinerar hematologiska och inflammatoriska symtom. Sjukdomen kan vara progressiv och funktionsnedsättande, med engagemang i flera organsystem och risk för potentiellt livshotande komplikationer. Behandling är en utmaning eftersom de flesta immunmodulerande läkemedel inte lyckas kontrollera sjukdomen, vilket gör att patienter ofta behöver måttliga till höga doser av glukokortikoider. Det finns i dag inga godkända behandlingar för VEXAS.
Fast Track-status är utformat för att underlätta utvecklingen och påskynda granskningen av läkemedel mot allvarliga tillstånd med ett otillfredsställt medicinskt behov.
Sobi har sedan 2024 utvärderat pacritinib vid VEXAS i studien PAXIS, den första randomiserade studien för tillståndet. PAXIS är en fas II-studie, randomiserad, multicenter, dubbelblind och placebokontrollerad, med en dosfinnande del följt av en öppen period. Studien är utformad för att utvärdera effekt och säkerhet vad gäller att förhindra sjukdomsskov hos patienter med VEXAS-syndrom efter nedtrappning av glukokortikoider.
– Achieving FDA’s Fast Track designation for pacritinib is an important milestone and recognizes its potential as an investigational treatment for people living with VEXAS syndrome. There is a critical need for new treatment options for people living with this debilitating condition, who often face serious complications and limited therapeutic choices. With this designation, we look forward to working even more closely with the FDA as we accelerate the clinical evaluation of pacritinib and continue to work towards approval for patients with VEXAS syndrome, säger Lydia Abad-Franch, chef för R&D och Medical Affairs samt Chief Medical Officer på Sobi.
Pacritinib säljs sedan tidigare under varumärket Vonjo och är godkänt i USA för behandling av vuxna med medelrisk- eller högriskmyelofibros, primär eller sekundär, hos patienter med ett trombocytantal under 50 × 10⁹/L. Den indikationen är godkänd genom ett accelererat förfarande baserat på minskad mjältvolym, och ett fortsatt godkännande kan vara villkorat av att klinisk nytta bekräftas i kompletterande studier.
