Expanded access-programmet (EAP) initierades som en förlängning efter bolagets fas IIa-studie med CS1. Syftet var att ge kvalificerade patienter möjlighet till fortsatt behandling med CS1 under läkares tillsyn. Den bakomliggande fas IIa-studien pågick under tre månader och visade lovande resultat gällande säkerhet och tolerabilitet, samt effektsignaler såsom förbättrad högerhjärtfunktion, förbättrad livskvalitet och tecken på så kallad ”reverse vascular remodeling” (tillbakabildning av kärlförändringar).
Programdetaljer och patientbortfall
Programmet omfattade totalt tio patienter som tidigare hade slutfört fas IIa-studien. Resultaten visar att CS1 tolererades väl och att inga oväntade säkerhetsrelaterade observationer gjordes. Vidare rapporterades inga dödsfall under perioden, och inga avbrott i behandlingen bedömdes ha något samband med CS1. Sex av de tio patienterna fullföljde hela den 12 månader långa behandlingen. De övriga fyra patienterna avslutade programmet i förtid. Av dessa avbröt två patienter till följd av episoder av förmaksflimmer, vilket bedömdes vara orelaterat till CS1, medan en patient drog tillbaka sitt samtycke och en patient förlorades till uppföljning.
– Dessa resultat bekräftar att den gynnsamma säkerhets- och tolerabilitetsprofil som observerades i fas IIa-studien kvarstår även vid längre tids behandling. Vid PAH, där befintliga behandlingar kan vara förknippade med säkerhets- och tolerabilitetsutmaningar, kvarstår ett betydande medicinskt behov för säkrare, väl tolererade behandlingsalternativ. Dessa resultat stödjer den fortsatta utvecklingen av CS1 som en potentiellt sjukdomsmodifierande behandling, säger Rahul Agrawal, CMO och Head of R&D på Cereno Scientific.
En brygga till fas IIb
Dessa långtidsdata kompletterar fas IIa-datan inför nästa stora steg i utvecklingen, vilket är en global fas IIb-studie. Förberedelserna för fas IIb pågår för fullt, med start-up-aktiviteter i USA och regulatoriska interaktioner planerade i Europa och Sydamerika. Målsättningen är att inleda patientrekrytering till fas IIb under andra kvartalet 2026. Enligt bolaget stärker dessa långtidsdata bilden av CS1 som en oral, potentiellt sjukdomsmodifierande behandling som administreras en gång dagligen.
– De samlade kliniska fas II-data, som representerar upp till 15 månaders behandling med CS1 hos patienter med PAH, ger oss ytterligare förtroende för vår förmåga att utveckla och tillgängliggöra CS1 som en ny behandling för patienter med PAH. Resultaten från EAP-studien stödjer värdeerbjudandet för CS1 som en oral, en gång dagligen administrerad PAH-behandling med gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil samt potentiellt sjukdomsmodifierande effekter, säger Sten R. Sörensen, vd för Cereno Scientific.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
