Det prekliniska forskningsbolaget Sprint Bioscience utvecklar innovativa småmolekylära läkemedelsprogram för onkologiområdet. Ett av de primära spåren är DCPS-programmet, som riktar sig mot ett enzym som spelar en central roll i cancercellernas RNA-hantering.
Nu bekräftar en ny preklinisk studie potentialen för DCPS-hämning vid akut myeloisk leukemi (AML). Forskningen, baserad på prover från 24 patienter med AML, visar att låga nivåer av proteinet FHIT fungerar som en stark biomarkör för att identifiera extra goda behandlingssvar. Resultaten påvisar även en direkt koppling mellan FHIT och den redan kliniskt etablerade biomarkören IDH2. Patienter med mutationer i IDH2 uppvisar ofta låga FHIT-nivåer, vilket i sin tur innebär en förhöjd känslighet för DCPS-hämmare.
– De nya resultaten ger ett starkt stöd för DCPS-hämning och visar tydligt hur FHIT och IDH2 kan användas för att identifiera de patienter som har störst nytta av behandlingen, säger Martin Andersson, i en kommentar till resultaten.
Möjligheten att använda biomarkörer för patientselektion kan utgöra en betydande fördel vid klinisk läkemedelsutveckling, då det gör det möjligt att rikta behandlingen exakt till den patientgrupp som har störst chans att bli hjälpt.
Bygger på tidigare vetenskaplig validering
De aktuella rönen publicerades nyligen i Discover Oncology och bygger vidare på de resultat som Sprint Bioscience presenterade för knappt ett år sedan. I juni 2025 publicerades omfattande data i den ansedda tidskriften Leukemia. Resultaten validerade DCPS som ett högintressant målprotein och påvisade en potent effekt mot AML-celler. Lika viktig var observationen att den friska blodbildningen bevarades intakt, vilket indikerar en mycket gynnsam säkerhetsprofil och minimerad risk för allvarliga biverkningar.
Behovet av nya, tolerabla behandlingsalternativ för AML är akut. Standardbehandlingen utgörs i dag primärt av intensiv kemoterapi. Behandlingsformen är förknippad med svåra biverkningar och många äldre patienter saknar förutsättningar att fullfölja kuren. Risken för återfall är dessutom överhängande, varför riktade och skonsammare terapier efterfrågas starkt av sjukvården.
Forskningen bakom de båda vetenskapliga artiklarna har genomförts i tätt samarbete med forskargrupper vid Karolinska Institutet samt bolagen NeoTargets och BioReperia.
Forskningschefen kommenterar
För att sätta forskningsframstegen i ett bredare perspektiv kontaktade BioStock Sprint Biosciences forskningschef Martin Andersson.
Rent övergripande, vad innebär de nya resultaten för utvecklingen av DCPS-programmet?
– De nya resultaten innebär ett genombrott i valideringen av DCPS som mål och stärker programmets potential att gå vidare mot klinisk utveckling. Studien visar att låga nivåer av FHIT fungerar som en biomarkör för att identifiera AML‑patienter som har särskilt god behandlingsrespons på DCPS‑hämmare.
– Dessutom finns ett tydligt samband mellan FHIT och den kliniskt etablerade biomarkören IDH2, där IDH2‑mutationer ofta sammanfaller med låga FHIT‑nivåer och därmed ökad känslighet för DCPS‑hämning. Tillsammans utgör fynden ett viktigt steg eftersom de stärker möjligheten till precis patientselektion, vilket är centralt för framgångsrik klinisk läkemedelsutveckling.
Hur tungt väger möjligheten den här typen av till patientstratifiering när ni för diskussioner med potentiella licenspartners?
– Möjligheten att använda biomarkörer som FHIT och IDH2 för att selektera rätt patientgrupper är ett mycket starkt argument i dialoger med möjliga licenspartners eftersom biomarkördriven patientselektion ökar sannolikheten att lyckas i kliniska studier när behandlingen kan riktas till de patienter som har störst chans att svara.
– Resultaten stödjer DCPS‑programmets ”first‑in‑class”-profil, något som ofta efterfrågas av större läkemedelsbolag. I praktiken innebär det att DCPS‑programmet nu framstår som mer kommersiellt attraktivt, eftersom den förbättrade patientstratifieringen kan minska utvecklingsrisk och kostnader för framtida partners.
IDH2-mutationer är redan ett etablerat mål inom AML-vården med befintliga läkemedel på marknaden. På vilket sätt erbjuder en DCPS-hämmare en unik fördel för just dessa patienter jämfört med dagens standardbehandlingar?
– De nya resultaten visar att IDH2‑mutationer ofta, men inte alltid, sammanfaller med låga FHIT‑nivåer. I studien såg vi även effekt av DCPS-hämmare i flera patientprover som hade låga nivåer av FHIT utan att ha IDH2-mutationer, något som indikerar att DCPS-hämmare skulle kunna ha god effekt i en större patientgrupp. Dessutom kan DCPS‑hämmare användas för patienter som inte svarar tillräckligt på nuvarande IDH2‑hämmare, vilket innebär att DCPS‑hämmare skulle kunna vara ett komplement eller ett alternativ för patienter som inte svarar tillräckligt på nuvarande IDH2‑hämmare.
– Tidigare publicerade data (Leukemia 2025) visar dessutom att DCPS‑hämning inte stör friska blodbildande celler, vilket tyder på en gynnsam säkerhetsprofil. Det stärker programmets potential även för mer sköra eller äldre patienter. Sammantaget kan DCPS‑hämmare innebära ett helt nytt och mer selektivt behandlingsalternativ för en större grupp AML‑patienter.
Vilka är de nästa stegen för att ta programmet vidare?
– De nya biomarkörfynden förstärker programmets kliniska potential, vilket innebär att programmet nu kan förflyttas närmare en första klinisk studie. Eftersom vår affärsmodell bygger på licensavtal i preklinisk fas, är nästa steg att bibehålla och intensifiera dialogen med internationella läkemedelsbolag. Vi kommer presentera dessa nya data från DCPS‑programmet vid AACR‑kongressen 17 april 2026, vilket blir ett viktigt steg i att öka internationell synlighet och attrahera potentiella partners.
