Esbobaserade Herantis Pharma utvecklar sjukdomsmodifierande behandlingar för Parkinsons sjukdom. Bolagets ledande kandidat HER-096 är en syntetisk peptidomimetisk molekyl som bygger på den aktiva delen av CDNF-proteinet och administreras subkutant. I en fas Ib-studie visade HER-096 en gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil samt lovande biomarkörfynd.
Vid pre-IND-mötet med FDA hade myndigheten inga invändningar mot bolagets CMC-information eller preklinska datapaket, och bekräftade att Herantis vid en IND-ansökan skulle vara i position att aktivera amerikanska studiecentra. FDA bedömde även fas IIa-studiedesignen som lämplig för det aktuella utvecklingsskedet, och diskussionerna inkluderade även endpointstrategi för framtida studier.
Studiedesign och digital biomarkörmätning
Fas IIa-studien är en randomiserad, dubbelblind och placebokontrollerad studie som planeras inkludera cirka 100 nydiagnosticerade Parkinsonpatienter som inte står på symtomatisk medicinering. Patienterna behandlas vid flera europeiska studiecentra med subkutan dosering av HER-096 eller placebo två gånger per vecka under sex månader, följt av en sex månader lång öppen förlängningsfas.
Som primär endpoint används ett digitalt motorpoängsystem, Digital Motor Score, kompletterat av etablerade kliniska bedömningar, bilddiagnostik och biomarkörer. I studien integreras Indivisens digitala biomarkörplattform, ett samarbete som Herantis kommunicerade i maj. Plattformen, som bygger på smarttelefonbaserade mätningar av motorisk och kognitiv funktion, är utformad för att ge mer känsliga och objektiva mätningar av behandlingseffekter än konventionella kliniska skattningar – vilket potentiellt kan korta studiens duration och minska behovet av ett större patientunderlag.
Som klinisk CRO har Herantis utsett CTC Clinical Trial Consultants, med erfarenhet av kliniska Parkinsonsstudier, för att stödja studiestart, platshantering och operationellt genomförande.
Finansiering
Finansieringssidan ser allt stabilare ut. Det tidigare kommunicerade Horizon Europe-anslaget om 8 miljoner euro, kombinerat med potentiella investeringar från European Innovation Council Fund, innebär att mer än hälften av det finansieringsbehov som krävs för att genomföra fas II-studien är säkrat eller identifierat. Bolaget utvärderar löpande ytterligare finansieringsalternativ, inklusive strategiska partnerskap, nyemission och icke-utspädande finansiering.
– With the study design now finalized and our CRO partner selected, we have taken a significant step towards initiating the Phase IIa proof-of-concept efficacy study. We look forward to initiating the study and generating data that will further evaluate HER-096’s potential as a disease-modifying treatment for Parkinson’s disease, säger vd Antti Vuolanto.
