NASP, som står för nanoencapsulated sirolimus plus pegadricase, är en tvåkomponents infusionsbehandling som ges var fjärde vecka. Den ena komponenten är ett urikasenzym, pegadricase, som sänker uratnivåerna i serum. Den andra är en immunmodulerande komponent bestående av tolerogen nanoencapsulated sirolimus, vars syfte är att minska risken för att patienten bildar antikroppar mot läkemedlet – en vanlig orsak till att liknande behandlingar förlorar sin effekt över tid.
Okontrollerad gikt drabbar uppskattningsvis 200 000 personer i USA, med serumuratnivåer över 6 mg/dL och ihållande funktionsnedsättande attacker och/eller tofi trots behandling med orala uratsänkande läkemedel. Gikt är den vanligaste formen av inflammatorisk artrit och drabbar totalt över 12 miljoner amerikaner.
I CRL:et begär FDA kompletterande data primärt avseende kontrollstrategin för tillverkningen av NASP:s biologiska komponent, samt att brister vid kontraktstillverkningsanläggningen åtgärdas. Sobi kommer att begära ett möte med FDA för att diskutera nästa steg inför en ny inlämning, och parallellt samarbeta med kontraktstillverkarna för att hantera bristerna.
– De data som hittills genererats har visat kliniskt relevanta sänkningar av uratnivåerna i serum hos patienter med okontrollerad gikt. FDA:s återkoppling ger en tydlig väg framåt med konkreta åtgärder, och vi kommer att arbeta i nära samråd med myndigheten inför en ny inlämning, säger Lydia Abad-Franch, Chief Medical Officer på Sobi.
