Den amerikanska statusen väger tyngst kommersiellt. USA utgör i dag omkring 80 procent av den globala marknaden för idiopatisk lungfibros (IPF), vilket gör det till den avgörande marknaden för en framtida produkt.
FDA:s särläkemedelsstatus skiljer sig också något från den europeiska i vad den faktiskt ger. Utöver regulatoriskt stöd och avgiftsreduktioner, som EMA-statusen också innebär, tillkommer skattelättnader för kvalificerade kliniska studiekostnader och upp till sju års marknadsexklusivitet i USA vid ett eventuellt godkännande. Skattelättnaderna är den mest konkreta skillnaden för ett bolag i Oxcias storlek, eftersom de påverkar kassaflödet under själva utvecklingen snarare än först efter ett godkännande.
– Att OXC-201 nu har erhållit Orphan Drug Designation även från FDA är ett mycket viktigt erkännande av programmets potential. Den amerikanska marknaden är den i särklass största marknaden för IPF. ODD-statusen stärker vår möjlighet att utveckla OXC-201 effektivt och positionerar kandidaten som en potentiellt differentierad behandling inom ett område med betydande medicinskt behov, säger Ulrika Warpman Berglund, vd för Oxcia.
Ett nytt angrepssätt
Idiopatisk lungfibros är en kronisk och progressiv sjukdom där lungvävnaden gradvis ersätts av ärrvävnad. Dagens behandlingar bromsar förloppet men botar inte sjukdomen och återställer inte lungfunktion, och tolerabiliteten är ett återkommande problem.
OXC-201 är en oral OGG1-hämmare. Vid inflammation och fibros binder reparationsproteinet OGG1 till oxidativt skadat DNA och startar ett proinflammatoriskt svar som i sin tur driver på ärrbildningen. Genom att hämma OGG1 stoppas det svaret innan det kommer igång.
Prekliniskt har kandidaten enligt bolaget påverkat både inflammatoriska och fibrotiska sjukdomsmarkörer, gett tydliga vävnadseffekter och förbättrat lungfunktionen i sjukdomsmodeller. Tidiga data indikerar också en möjlig effekt på hosta, ett av de mest besvärande symtomen vid sjukdomen, tillsammans med en god tolerabilitet.
Kliniken väntar 2027
Kliniska studier med OXC-201 planeras inledas under 2027, med målet att etablera säkerhet, biomarkörrespons och tidiga kliniska signaler som kan stödja fortsatt utveckling och framtida partnerskap.
Oxcia bygger sin verksamhet på plattformen O2-DDR, som utnyttjar att sjuka celler hanterar oxidativ stress annorlunda än friska. Samma grundinsikt används i två riktningar: för att döda cancerceller i OXC-101, som befinner sig i klinisk utveckling mot akut myeloisk leukemi, och för att dämpa inflammation i OXC-201. Med dagens besked har båda kandidaterna särläkemedelsstatus från både FDA och EMA.
Vd kommenterar
BioStock kontaktade Oxcias vd Ulrika Warpman Berglund för att få veta mer.
Ni lyfter fram skattelättnader för kvalificerade kliniska studiekostnader som en del av FDA-statusen. Vad innebär det i praktiken för ett bolag i er storlek, och påverkar det hur ni planerar det kliniska programmet?
– För ett mindre utvecklingsbolag kan skattelättnaden innebära att en del av de kvalificerade kostnaderna för amerikanska kliniska studier kan återvinnas genom det amerikanska skattesystemet, förutsatt att kraven är uppfyllda. Det kan minska den effektiva utvecklingskostnaden och ge oss större finansiell uthållighet. Samtidigt är det inte skattelättnaden som styr den kliniska strategin. Studiedesign, patientrekrytering, datakvalitet och regulatoriska krav kommer alltid först. Däremot kan förmånen påverka hur vi finansierar och tidsätter aktiviteter samt göra det mer attraktivt att förlägga relevanta delar av programmet till USA
Nu när ni har särläkemedelsstatus i båda regionerna, hur påverkar det de kliniska planerna framöver? Förändras exempelvis var studierna ska genomföras?
– Särläkemedelsstatusen i både USA och Europa ger oss bättre förutsättningar att föra en tidig och löpande dialog med båda myndigheterna om utvecklingsplanen. Det minskar den regulatoriska risken och hjälper oss att utforma ett program som kan stödja en framtida registrering i båda regionerna. Att vi nu erhållit ODD från FDA kommer inte ändra våra planer att utföra den kliniska fas I-studien i Europa. Däremot kan det påverka hur det fortsatta utvecklingsprogrammet kommer se ut. USA är den i särklass största marknaden och ODD statusen ger oss större möjligheter till att rådfråga FDA om hur vi bäst utformar den kliniska planen. Fas II kommer vara ett internationellt program med studiecentra både i USA och Europa.
Den amerikanska marknaden står för omkring 80 procent av den globala IPF-marknaden. Hur förändrar FDA-statusen era samtal med potentiella partners?
– FDA:s särläkemedelsstatus stärker OXC-201:s profil på den kommersiellt viktigaste marknaden och ger en extern regulatorisk validering av det medicinska behovet och programmets relevans. I partnerdiskussioner innebär det att flera centrala frågor kring den amerikanska utvecklingsvägen redan har fått en tydligare ram. Tillsammans med möjligheten till regulatoriskt stöd, kostnadsfördelar och marknadsexklusivitet vid ett framtida godkännande kan det minska den upplevda utvecklingsrisken och göra programmet mer attraktivt. Det ger oss därmed ett starkare utgångsläge i samtal med potentiella partners, även om det ytterst är kvaliteten på de kliniska data som kommer att avgöra programmets värde
Både OXC-101 och OXC-201 har nu ODD från både FDA och EMA. Hur mycket väger den samlade regulatoriska positionen när ni för partnerdiskussioner om plattformen som helhet?
– Det ger en extern validering av både kandidaternas medicinska relevans och vår förmåga att omsätta O2-DDR-plattformen till utvecklingsbara läkemedelsprogram inom två helt olika sjukdomsområden. Det skapar trovärdighet både för Oxcia och plattformen, vilket är viktigt både för partners och investerare. Samtidigt är det de kliniska resultaten från respektive program som ytterst kommer att avgöra plattformens och kandidaternas värde.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
