Bakgrunden är konkurrens. En studie i människa kan i dag ta upp till två år att få igång i USA, medan motsvarande processer går betydligt snabbare i Kina och Australien. Det är den skillnaden programmet ska adressera.
Piloten ingår i Operation TrialBlazer, ett initiativ från det amerikanska hälsodepartementet som lanserades i juni med det uttalade målet att korta tidslinjerna för fas I-studier med sex till tolv månader.
Så är det tänkt att fungera
Kärnan i upplägget är rollen som qualified research institution, QRI. Det kan vara en kontraktsforskningsorganisation, ett akademiskt medicinskt center, en regulatorisk rådgivare eller motsvarande aktör med dokumenterad kompetens inom farmakologi och toxikologi, CMC, klinisk säkerhetsövervakning och patientrekrytering, klinisk farmakologi eller regulatoriska frågor.
Läkemedelsutvecklare och QRI ansöker tillsammans som ett par, med utvecklaren som formell sökande. Antas paret får FDA granska och godkänna enskilda delar av IND-ansökan löpande under pre-IND-fasen, i stället för att vänta tills allt material är på plats.
Poängen är att problem ska kunna identifieras och lösas i realtid. Därmed minskar risken för att myndigheten lägger ett kliniskt hold på studieprotokollet under den trettiodagarsperiod som följer efter inlämnad ansökan, vilket i dag är en vanlig orsak till förseningar.
Programmet uppmuntrar också till att aktiviteter som normalt sker i tur och ordning i stället körs parallellt, exempelvis etikprövning och aktivering av studiecentra.
FDA behåller hela sin regulatoriska befogenhet genom programmet, inklusive beslut om huruvida en studie får inledas och om ett kliniskt hold ska utfärdas.
– The pilot not only pairs industry innovators with top research institutions to accelerate high-quality data being submitted to the FDA, it also tests if the partnership can accelerate what happens after the FDA allows a clinical trial to proceed, säger tillförordnade FDA-chefen Kyle Diamantas.
Vilka som prioriteras
Vid urvalet kommer FDA att prioritera utvecklare med nya kandidater mot sjukdomar med svårt otillfredsställt medicinskt behov, och som redan genererat tillräckligt med preklinisk data för att myndigheten ska kunna bedöma förutsättningarna för en IND-ansökan.
Ansökningsperioden är öppen till den 30 oktober, och ansökningarna granskas av FDA:s vetenskapliga experter.
På längre sikt är ambitionen större än själva piloten. FDA skriver att erfarenheterna kan ligga till grund för en formell ackrediteringsmodell, där institutioner som visat stark vetenskaplig och regulatorisk bedömningsförmåga får en erkänd status. Tanken är att bygga ett nätverk av kvalificerade institutioner som kan stötta läkemedelsutveckling brett.
– The FDA is doing our part to ensure American patients continue to receive access to therapies first, while keeping scientific innovation and investment in America, säger Karim Mikhail, chef för FDA:s center för biologiska läkemedel.
