CHMP öppnar dörren till tredje linjen för Oncopeptides

Pepaxti, med den aktiva substansen melflufen, är i dag godkänt i EU för vuxna patienter med multipelt myelom som fått minst tre tidigare behandlingslinjer och vars sjukdom är resistent mot minst en proteasomhämmare, ett immunmodulerande läkemedel och en CD38-riktad antikropp. Det motsvarar fjärde linjen och senare, och kravet på resistens mot alla tre läkemedelsklasser gör patientgruppen smal.

Det CHMP nu rekommenderar är en utvidgning till patienter som fått minst två tidigare behandlingslinjer, alltså tredje linjen och senare, och vars sjukdom är refraktär mot lenalidomid och mot den senaste behandlingslinjen. Kravet på trippelklassrefraktäritet försvinner.

Två effekter, inte en

Beskedet är kommersiellt intressant då förändringen verkar i två riktningarsamtidigt. Den ena är patientunderlaget. Fler patienter blir behandlingsbara när man kan behandla redan från tredje linjen och trippelklasskravet tas bort, bolaget bedömer att den adresserbara populationen fördubblas.

Den andra är behandlingslängden. Patienter som får läkemedlet tidigare i sjukdomsförloppet är i bättre skick och kan därmed stå kvar på behandlingen längre. Oncopeptides räknar med att det genomsnittliga antalet behandlingscykler per patient fördubblas i tredje linjen jämfört med i fjärde.

Rekommendationen vilar på kliniska data från fas III-studien OCEAN, som utvärderade effekt och säkerhet hos patienter med relapserande och refraktärt multipelt myelom.

Var affären står i dag

Beskedet kommer lägligt för ett Oncopeptides i stadig tillväxt. Under det andra kvartalet 2026 uppgick nettoomsättningen till 31,1 miljoner kronor, en ökning med 62 procent jämfört med samma kvartal föregående år. För det första halvåret landade omsättningen på 56,5 miljoner kronor, upp 74 procent. Helåret 2025 slutade på 71,1 miljoner kronor.

Fler än 1 000 patienter har behandlats med Pepaxti sedan lanseringen.

Bilden per marknad är ojämn. Italien har utvecklats långt över bolagets ursprungliga förväntningar. Spanien drabbades av en läkarstrejk som stressade marknaden och dämpade försäljningen i slutet av 2025 och in 2026, men bolaget uppger att det finns tecken på att momentum återtagits och att en ny rekordnivå nåddes i juni. Tyskland, som är den största marknaden, har haft ett långsammare upptag än väntat, vilket i januari fick bolaget att skjuta målet om positivt kassaflöde från slutet av 2026 till 2027.

Som svar omorganiserades det tyska marknadsteamet till att fokusera på färre regioner med högre potential, med målet att nå lönsamhet på landsnivå. I Q2-rapporten uppgav bolaget att den modellen driver verksamheten stadigt mot det utsatta målet.

Tyskland först ut igen

Ett slutgiltigt beslut från EU-kommissionen gällande utvidgad indikation väntas inom 30 till 60 dagar. Därefter inleds lokala pris- och subventionsförhandlingar i Europa med fokus på Oncopeptides nyckelmarknader, Tyskland/Österrike, Italien och Spanien, som första prioritet, en process som normalt tar tid och som skiljer sig åt mellan länder.

Tyskland är undantaget. Det tyska regelverket tillåter kommersiell försäljning under den utvidgade indikationen så snart en ansökan om pris och subvention lämnats in, och bolaget planerar att göra det inom ungefär en månad efter kommissionens beslut. Att den största marknaden också är den snabbaste att öppna är en fördel i sammanhanget, särskilt givet att det är just Tyskland som hittills släpat efter.

Parallellt pågår den tyska real world-studien MARINA, som rekryterade sin första patient under det andra kvartalet och särskilt fokuserar på öppenvårdsmiljön. Bolaget har också tecknat ett distributionsavtal med Salus Group för expansion i Central- och Östeuropa.

Utanför myelomområdet arbetar Oncopeptides med en Window of Opportunity-studie inom glioblastom, efter prekliniska data som indikerar att PDC-plattformen kan passera blod-hjärnbarriären.

Vd kommenterar

BioStock kontaktade Oncopeptides vd Sofia Heigis för att få veta mer.

Ni beskriver att både patientpopulationen och antalet behandlingscykler fördubblas. Hur snabbt räknar ni med att det slår igenom i faktisk försäljning efter ett godkännande?

– Det sker stegvis beroende på respektive marknads regulatoriska processer. Efter ett formellt godkännande från EU-kommissionen kan Tyskland börja sälja omedelbart efter att access-underlaget lämnats in, medan marknader som Italien och Spanien först kräver avslutade nationella pris- och subventionsförhandlingar. Därefter tar det alltid lite tid för klinikerna att etablera nya rutiner och för patienter att nå behandlingsstart. Men i takt med att förskrivarna börjar sätta in Pepaxti redan i tredje linjen – där patienterna står på behandlingen under längre tid – kommer den kliniska och kommersiella multiplikatoreffekten att byggas upp successivt under kommande år.

Tyskland kan börja sälja under den nya indikationen så snart ansökan om pris och subvention lämnats in. Vad betyder det konkret för tidslinjen, och hur ser processen ut i de övriga marknaderna?

– EU-kommissionens beslut väntas normalt inom 30 till 60 dagar från CHMP-yttrandet. Vår plan är att skicka in access-underlaget i Tyskland inom cirka en månad därefter, vilket möjliggör försäljning i tredje linjen i Tyskland redan i slutet av 2026 eller tidigt 2027 under tiden som prisprocessen pågår. I marknader som Italien och Spanien startar vi processerna omedelbart efter kommissionens godkännande, men där förväntas kommersiell försäljning i den nya indikationen först när de lokala subventionsbesluten är helt i mål.

Tyskland har varit den marknad som släpat efter, samtidigt som det är er största. Förändrar den bredare indikationen förutsättningarna där, eller är det andra faktorer som avgör?

– Den bredare indikationen förändrar förutsättningarna fundamentalt. I Tyskland har det visat sig att det främst är de mest erfarna förskrivarna som navigerar det snäva kravet på trippelklassrefraktäritet i fjärde linjen. Genom att ta bort det kravet sänker vi tröskeln och gör det mycket enklare för en bredare bas av läkare – inte minst inom öppenvården – att sätta in Pepaxti tidigare. Kombinerat med vår fokuserade tyska säljmodell och den nya ”korgmodellen” för prissättning ger detta oss helt nya förutsättningar att över tid växla upp volymerna på vår största marknad.

Hur påverkar den utvidgade indikationen er väg mot positivt kassaflöde under 2027, och vad krävs i övrigt för att nå dit?

– Den utgör en katalysator och ger ytterligare stöd för vår finansiella målsättning att nå ett positivt kassaflöde under 2027. Eftersom vi redan har en etablerad kommersiell organisation i Tyskland och på våra nyckelmarknader kan vi skala försäljningen mycket kostnadseffektivt utan att bygga på oss stora nya kostnader. Vad som krävs i övrigt är fortsatt strikt kostnadskontroll och bibehållet momentum i Italien och Spanien.

I tredje linjen möter Pepaxti delvis andra behandlingsalternativ än i fjärde. Hur ser konkurrenssituationen ut där, och hur positionerar ni er?

– Tredje linjen domineras i dag av olika kombinationsterapier som består av standardklasser av olika läkemedel dvs. verkningsmekanismer som redan har använts vilket ofta är suboptimalt. Under senaste åren har även immunoterapier godkänts från i andra linjen så. Detta innebär att det finns en växande marknad för kompletterande verkningsmekanismer i tredje linjen, då det finns en betydande grupp patienter som inte är lämpliga längre för standardklasser av läkemedel.

– Det finns även en växande grupp patienter som inte lämpas för immunterapi på grund av skörhet och infektionsrisk, eller som behöver ett behandlingsuppehåll för att immunförsvaret ska återhämta sig. Där har Pepaxti en helt unik nisch som ett målstyrt peptid-läkemedelskonjugat (PDC) med en dubbel alkylerande verkningsmekanism som inte är beroende av patientens T-cellsfunktion. Vi ser oss därför inte primärt som en direkt konkurrent, utan som ett nödvändigt och viktigt komplement utan korsresistens.

Ni för sedan en tid diskussioner om ett licensavtal i Japan. Hur ser den processen ut nu, och påverkas den av CHMP-beskedet?

– Vi fortsätter våra aktiva partnerskapsdiskussioner i Japan med oförminskad styrka och träffar potentiella partners löpande, både digitalt och på plats. Även om den japanska regulatoriska processen vilar på egna meriter, är ett europeiskt CHMP-utlåtande för en tidigare behandlingslinje alltid en stark kvalitetsstämpel som ytterligare validerar Pepaxtis kliniska relevans och långsiktiga marknadspotential i dialogen med potentiella partners.

MARINA-studien i Tyskland fokuserar särskilt på öppenvården. Vilken roll spelar real world-data för upptaget, och vad hoppas ni att studien ska visa?

– Real world-data är helt avgörande i dagens snabbrörliga behandlingslandskap. I Tyskland behandlas en stor andel av myelompatienterna i öppenvårdsmiljö och läkare vill se hur läkemedlet presterar i den kliniska vardagen, utanför strikta kliniska prövningar. Real world-data ger robust evidens kring tolerabilitet, dosoptimering och praktisk hantering, vilket bygger trygghet och ”peer-to-peer”-rekommendationer bland förskrivarna och accelererar upptaget.