ELC-301 bygger på Eliceras iTANK-plattform som beväpnar CAR T-celler för att aktivera immunförsvaret på bredare front än konventionell CAR T-behandling. CARMA-studien genomförs i samarbete med Uppsala universitet och undersöker terapin hos patienter med recidiverande eller refraktärt B-cellslymfom, en patientgrupp där de flesta etablerade behandlingsalternativ är uttömda.
Fas I avslutad utan dosbegränsande toxicitet
Fas I-delen av CARMA-studien, som nu är avslutad, bestod av en doseskalering i tolv patienter. Studiens oberoende säkerhetskommitté, DSMB, fann inga dosbegränsande toxiciteter och rekommenderade den högsta undersökta dosnivån som fas II-dos. Det ger en tydlig utgångspunkt utan att säkerhetsskäl krävt kompromisser.
Läkemedelsverkets godkännande öppnar formellt för fas IIa. Sex patienter ska rekryteras och behandlas med den rekommenderade dosen. Data från fas I från samtliga tolv patienter väntar när den sista patienten har genomgått sin utvärdering efter en månad.
Kompletta remissioner håller över tid
Bland tidigare rapporterade data från elva utvärderade patienter i fas I uppnådde samtliga sjukdomskontroll, 91 procent visade en objektiv tumörrespons och 55 procent, sex patienter, en komplett metabol respons som bästa utfall. Fyra av dessa sex hade fortfarande pågående komplett respons vid den senaste uppföljningen, varav två bekräftats sjukdomsfria i minst tolv respektive arton månader.
Dosexpansionen i fas IIa ska visa om svarsfrekvensen och remissionernas varaktighet håller i sig när fler patienter behandlas på den rekommenderade dosen.
Q&A med vd Johan Liwing
Vi sökte Johan Liwing för få veta mer om vad godkännandet innebär för rekryteringsarbetet.
Nu när rekryteringen kan inledas, hur ser tidslinjen ut för att behandla de sex fas IIa-patienterna?
– Vårt fokus nu är att rekrytera patienter så snabbt som möjligt i och med att vi nu fått klartecken från Läkemedelsverket. Vi står fast vid vår tidigare bedömning att samtliga patienter till CARMA-studien kommer att ha behandlats under andra halvåret 2027.
Tre av fas I-patienterna hade tidigare fått annan CAR T-behandling utan bestående effekt, men samtliga tre svarade på ELC-301. Vad säger det dig om ELC-301:s potential i den patientgrupp som redan fått CAR T-behandling?
– Det säger oss att hypotesen bakom ELC-301 är värd att testa vidare. Godkända CAR T-behandlingar riktar sig i huvudsak mot CD19 och hos många av dem som får återfall försvinner den måltavlan. ELC-301 riktar sig mot CD20 och är beväpnad med vår iTANK-plattform för att aktivera ett bredare immunsvar. Att vi ser en signal i den här gruppen är i linje med hur ELC-301 är konstruerad. Det här är fortsatt mycket tidiga resultat från tre patienter, och vi ser fram emot att ta studien vidare in i fas IIa.
Avslutningsvis, hur påverkar beskedet från Läkemedelsverket prioriteringen och tidsplanen för ELC-401 i glioblastom?
– Läkemedelsverkets besked rör specifikt CARMA-studien och ELC-301 och har ingen direkt påverkan på tidsplanen för ELC-401 i glioblastom. Det handlar om två fristående studier med egna godkännandeprocesser. Det som däremot är intressant är att stark utveckling i ett program stärker hela bolaget. Dessutom, när ett projekt går bra frigör det resurser i bolaget och skapar förtroende som kommer hela pipelinen till godo, inklusive glioblastomsatsningen.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
