Alzinovas fas Ib-studie med vaccinkandidaten ALZ-101 mot Alzheimers sjukdom inleddes under 2021, slutfördes i januari 2025 och i mars rapporterades de slutliga resultaten från studien. ALZ-101 riktar in sig på de giftiga amyloid-beta-oligomererna, som tros spela en nyckelroll i utvecklingen av Alzheimers sjukdom.
Det primära syftet med fas Ib-studien var att utvärdera säkerhet och tolerabilitet vid upprepade doseringar av ALZ-101 hos patienter med tidig Alzheimers sjukdom. Studien omfattade även sekundära och explorativa effektmått kopplade till immunrespons, funktion och kognition samt biomarkörer.
Resultaten visade god säkerhet
Studien omfattade 26 patienter i ett tidigt sjukdomsskede, och resultaten visar att vaccinet är säkert, tolereras väl och ger ett starkt och långvarigt immunsvar hos 95 procent av deltagarna.
Utöver den immunologiska responsen sågs även positiva signaler i kognitiva funktioner och i biomarkören neurofilament light chain (NFL) – en etablerad indikator på nervcellsnedbrytning. Till skillnad från många befintliga läkemedel orsakar ALZ-101 inte neuroinflammation, vilket gör det till en potentiellt säkrare behandlingsform. Sammantaget stärker resultaten Alzinovas övertygelse om att ALZ-101 har förutsättningar att bli ett banbrytande tillskott i framtidens Alzheimerbehandlingar.
Förberedelserna inför fas II intensifieras
Med fas Ib i ryggen riktar Alzinova nu blicken mot fas II, med planerad start under andra halvåret 2025. Bolaget arbetar aktivt med regulatoriska ansökningar såsom IND (Investigational New Drug) i USA och PRiME-status i EU – två viktiga steg för att snabba på utvecklingen. Tillverkningen av vaccinsubstansen är redan klar, i samarbete med Polypeptide Laboratories i Frankrike, och uppfyller GMP-krav för kliniska prövningar.
För att finansiera de sista förberedelserna inför fas II genomförs just nu en företrädesemission om 35,7 Mkr som pågår till den 6 maj. Läs mer här.
Emissionslikviden avses användas för att finansiera dessa förberedelser, inklusive prekliniska säkerhetsstudier, regulatoriskt arbete och uppskalning inför fas II. Målet är att ha allt på plats för att snabbt kunna inleda studien när tillstånd ges.
Strategiska partners och fortsatt finansiering
Samtidigt som det vetenskapliga arbetet fortskrider intensifierar Alzinova sina dialoger med potentiella globala läkemedelspartners. Ett strategiskt samarbete skulle kunna ge tillgång till både finansiering och klinisk/regulatorisk expertis – avgörande faktorer för att ta ALZ-101 till marknad. Enligt bolaget pågår ett aktivt urval av möjliga partners, med fokus på att maximera vaccinets långsiktiga värde.
Vd kommenterar
För att få en tydligare bild av Alzinovas strategi, prioriteringar och nästa steg kontaktade BioStock bolagets vd Tord Labuda.
Tord, hur kommer emissionslikviden konkret att föra Alzinova närmare fas II-studier?
– Under det närmaste halvåret har vi flertalet milstolpar att uppnå innan vi kan starta vår studie, vi har gjort en release på läkemedelsubstansen och nästa steg är att förbereda en läkemedelsprodukt, vi har bokat in “slottid” för detta hos vår partner till sommaren och beräknar vara klara med läkemedelsprodukten i tid till de regulatoriska ansökningarna ska skickas in både i EU och USA. Samtidigt jobbar vi vidare med uppskalning av substansen hos PPL mot marknaden. Utöver detta är vi i full gång med att färdigställa protokollet och utvärdera CROs där nästa steg är “bid defence meetings”.
Hur långt bedömer du att en fulltecknad emission skulle finansiera bolaget?
– Vi räknar med att en fullt tecknad emission om 35,7 Mkr täcker kostnaderna för de viktigaste förberedelserna inför fas II, inklusive regulatoriska processer och produktion av studieläkemedel som nämnts ovan men också för driften av bolaget. Med andra ord finansiell uthållighet fram till dess att fas II-studien kan starta.
Hur fortskrider era partnerdiskussioner och hur skulle ett samarbete kunna stärka Alzinovas möjligheter att nå marknaden?
– Partnerdiskussioner är viktiga för få tillgång till spjutspetsexpertis både inom klinisk utveckling, regulatoriskt och på den kommersiella sidan. Ett partnerskap med ett av de stora läkemedelsbolagen kan potentiellt påskynda utvecklingen och öka möjligheterna att nå marknaden globalt, särskilt genom att dra nytta av partners distributionsnätverk och regulatoriska erfarenhet. Ett partnerskap är naturligtvis även viktigt ur ett finansiellt och, inte minst, ägarperspektiv, särskilt på kort sikt.
Vilka framsteg under 2025 ser du som mest avgörande för att stärka er position i det globala Alzheimerlandskapet?
– De mest avgörande framstegen är de positiva resultaten från fas Ib-studien, som visar god säkerhet, tolerabilitet och ett robust immunsvar. Därtill stärker kognitiva data som indikerar en avstannande sjukdomsprogression vår position ytterligare. Särskilt anmärkningsvärt är den observerade effekten på NFL, en biomarkör för neurodegeneration där inga andra terapier hittills visat en effekt. Att vi nu snabbt går vidare mot fas II och att vi uppfyller de regulatoriska kraven är viktigt för att säkerställa fortsatt utveckling samt skapa förtroende hos investerare och partners.
Vad gör ALZ-101 till en potentiellt banbrytande behandling – även ur ett affärsperspektiv?
– ALZ-101 riktar sig specifikt mot de toxiska amyloid-beta-oligomerer, vilket är en ny och lovande angreppspunkt vid Alzheimers sjukdom. Nuvarande behandlingar har en bredare mer ospecifik profil mot alla former av ameloyid- beta och avlägsnar i huvudsak plack, vilket visat sig inte leda till en inbromsning av sjukdomsförloppet i linje med förväntningarna. Dessutom är dessa behandlingar förknippade med allvarliga biverkningar, är kraftigt begränsade till vissa patientgrupper, är kostsamma för vårdsystemet och kräver dessutom frekventa doseringar vilket är besvärligt för patienter och vårdgivare. ALZ-101 har potential att vara bättre på alla dessa punkter. Om fas II-studierna bekräftar den effekt och säkerhet som våra fas Ib data indikerar, kan ALZ-101 bli den första i sitt slag, ett specifikt terapeutiskt vaccin med ca 3-4 doser per år vilket ger stora kommersiella möjligheter.
Vilka är de viktigaste målen med fas II-studien, och hur knyter de an till Alzinovas långsiktiga strategi?
– De viktigaste målen är att visa signifikant klinisk effekt på sjukdomsprogression och att ytterligare bekräfta säkerhetsprofilen. Dessa mål är direkt kopplade till Alzinovas strategi att utveckla sjukdomsmodifierande behandlingar mot Alzheimers sjukdom och att positionera bolaget som en ledande aktör inom området. Övertygande data från en fas 2 studie underlättar naturligtvis också ytterligare möjligheterna för större licensavatal och samarbeten framåt mot marknaden.
Hur arbetar ni för att uppfylla regulatoriska krav, exempelvis för IND i USA och PRIME i EU?
– Margareth Jorvid, vår regulatoriska expert, har organiserat ett team av regulatoriska rådgivare för att säkerställa att all dokumentation, alla processer och tidslinjer hålls och uppfyller kraven för IND-ansökan samt för Fast Track i USA och PRIME-status i EU. Vårt övriga team och samarbetspartners är dessutom djupt involverade i att sammanställa alla dokument som krävs för ansökan, vilket inkluderar GMP-produktion, toxikologiska studier och klinisk studiedesign enligt myndigheternas riktlinjer.
Vilka utmaningar ser du inför fas II, och hur förbereder ni er för att hantera dem?
– De främsta utmaningarna inkluderar att säkerställa tillräcklig finansiering, att lyckas med rekrytering av patienter samt att hantera regulatoriska och logistiska krav. Förberedelserna innefattar noggrann planering, samarbete med erfarna kontraktstillverkare och regulatoriska experter samt att bygga upp ett starkt nätverk av kliniska prövningscenter. Vi jobbar vidare med tillförsikt och räknar med att ha fas II-studien igång i år.
Se även Tord Labuda berätta mer om den pågående företrädesemissionen i BioStocks studio: ”Potentialen och behovet är enormt”
BioStock är en nyhetstjänst och tillhandahåller inte investeringsrådgivning, förmedlar inga investeringsorder och tar inget ansvar för agerande och/eller eventuell förlust eller skada av något slag som grundar sig på användandet av innehåll som publicerats på BioStock.se. Varje investeringsbeslut fattas istället självständigt av den enskilde investeraren. Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men då BioStocks verksamhet delvis är finansierad av bolag i branschen kan BioStocks webbplats innehålla nyheter om bolag som BioStock erhållit finansiering från.
Detta material har upprättats i marknadsföringssyfte och är inte, och ska inte anses utgöra, ett prospekt enligt gällande lagar och regler. De fullständiga villkoren för företrädesemissionen och mer information om bolaget har redovisats i ett prospekt som offentliggjorts och publicerats på ovan nämnda bolags hemsida.
