Beskedet är det andra i ordningen kring den europeiska studien i år. I maj meddelade Active Biotech att europeiska läkemedelsmyndigheter och etikkommitté ställt sig positiva till protokolltillägget, vilket gav klartecken att återuppta patientrekryteringen.
Nu har alltså den formella regulatoriska processen avslutats och den första patienten har behandlats enligt det uppdaterade schemat.
Doseringen anpassas till tidigare erfarenhet
Enligt bolaget har den nya doseringsregimen utformats för att närmare ansluta till de doseringsscheman som användes i tidigare kliniska studier med tasquinimod, däribland fas III-programmet inom prostatacancer. Tasquinimod har studerats i fler än 1 500 patienter och motsvarande drygt 650 patientår av exponering, vilket enligt Active Biotech ger en väl karakteriserad säkerhetsprofil att utgå ifrån.
Från prövarsidan lyfts den praktiska nyttan fram.
”Den ändrade studiedesignen ger större flexibilitet i doseringsregimen för tasquinimod, vilket vi bedömer kommer att underlätta patienthanteringen och genomförandet av studien”, säger biträdande prövningsledare Dr Martina Crysandt.
Ett liknande resonemang fördes i maj av bolagets CMO Erik Vahtola, som då beskrev myndigheternas besked som ett viktigt steg framåt för proof-of-concept-studien.
Två parallella studier på ömse sidor Atlanten
Tasquinimod utvärderas i två proof-of-concept-studier i myelofibros. Den europeiska studien drivs av forskningsnätverket HOVON vid kliniker i Nederländerna och Tyskland. Här ges tasquinimod som monoterapi till patienter som inte svarar på JAK2-hämmare eller inte kan behandlas med dem. HOVON står som juridisk sponsor och studien finansieras i huvudsak av Oncode Institute. Utöver säkerhet och tolerabilitet mäts förändringar i mjältens storlek, symtomkontroll och benmärgsfibrosgrad.
Parallellt pågår en studie vid MD Anderson Cancer Center i Texas, med en monoterapikohort och en kombinationskohort. Där omfattade protokolländringen även att JAK-hämmaren momelotinib lades till i kombinationskohorten.
Godkännande från FDA och etikprövningsnämnden vid MD Anderson erhölls i februari 2026, varefter rekryteringen återupptogs. I delårsrapporten för Q1 uppgav bolaget att protokollstyrda interimanalyser väntas i slutet av 2026 och att effektdata beräknas mot slutet av 2027.
Begränsade alternativ efter JAK-hämmare
Myelofibros är en sällsynt blodcancer där frisk benmärg ersätts av ärrvävnad. Transplantation, erytropoietin och JAK2-hämmare kan lindra sjukdomen, men ingen godkänd terapi häver själva fibrosen. För patienter som progredierar under eller inte tolererar JAK2-hämmare är alternativen få, och det är den gruppen den europeiska studien riktar in sig på.
Tasquinimod är en oralt aktiv immunmodulator som verkar på benmärgens mikromiljö. I prekliniska modeller har substansen minskat myeloproliferation, mjältförstoring och fibros, samt visat synergi med JAK- och BET-hämmare. Utvecklingen vilar på det globala patentlicensavtal som Active Biotech tecknade med Oncode Institute i februari 2022, och studien stöds genom institutets Clinical Proof-of-Concept-program.
Enligt Q1-rapporten uppgick Active Biotechs likvida medel till drygt 53 Mkr per den 31 mars 2026, vilket bolaget då bedömde finansierar verksamheten under 2026 och 2027.
Q&A med vd
Den första patienten är nu doserad enligt det uppdaterade protokollet i Europa. Vad betyder det för studiens tidplan – ligger ni kvar i den takt ni kommunicerade i samband med Q1-rapporten?
– Studien pågår vid sex kliniker i Nederländerna och Tyskland. Vi utvärderar löpande rekryteringstakten och tidslinjerna för studien och kommer vid behov att återkomma med en uppdatering om eventuella justeringar i tidsplanen.
Protokolländringen beskrivs som en anpassning till doseringen i tidigare fas III-studier inom prostatacancer. Kan du utveckla vad den flexibiliteten innebär rent praktiskt för prövare och patienter?
– Tasquinimod introduceras med en gradvis dosupptrappning till måldosen för att optimera tolerabiliteten. Det uppdaterade protokollet ger behandlande läkare större flexibilitet att anpassa doseringen efter den enskilda patientens behov. Det innebär bland annat möjlighet att förlänga upptrappningsfasen eller tillfälligt sänka dosen vid behov, vilket kan bidra till att fler patienter kan fortsätta behandlingen och få bästa möjliga nytta av terapin
Ni driver två studier med delvis olika upplägg – monoterapi i Europa, monoterapi och kombination i USA. Hur ser ni på hur de två ska läsas tillsammans när data börjar komma in?
– Studierna är utformade för att ge en bred förståelse av tasquinimods potential vid myelofibros, både som monoterapi och i kombination med standardbehandling. Resultaten kommer att analyseras separat eftersom studierna har olika syften och upplägg, men sammantaget kommer de att ge värdefull vägledning för den fortsatta kliniska utvecklingen.
– Patientpopulationerna är jämförbara och befinner sig i liknande sjukdomsfaser enligt protokollens inklusionskriterier. Monoterapistudierna omfattar patienter som inte längre har tillräcklig nytta av eller inte tolererar behandling med en JAK-hämmare. Kombinationsdelen i den amerikanska studien riktar sig till patienter som fortfarande behandlas med en JAK-hämmare men där behandlingssvaret inte är tillräckligt.
Interimanalyser väntas mot slutet av 2026. Vad är det ni framför allt kommer att titta på vid det tillfället?
– Interimsanalyserna kommer primärt att ge viktig information om säkerhet och tolerabilitet, både för tasquinimod som monoterapi och i kombination med standardbehandling. Samtidigt utvärderar vi tidiga effektdata som kan vägleda nästa steg i programmets utveckling.
Vad står högst upp på din agenda för tasquinimod under resten av året?
– Patientrekryteringen och möjligheten att få interims data under året är högsta prioritering. Viktigt är också att fortsätta dialogen med potentiella industriella partners kring tasquinimods fortsatta utveckling. Vi ser ett växande intresse för nya behandlingsalternativ inom myelofibros och arbetar aktivt för att skapa bästa möjliga förutsättningar för programmets långsiktiga utveckling.
– Parallellt med de kliniska studierna fortsätter vi också vårt nära samarbete med forskare vid Erasmus MC i Rotterdam för att fördjupa förståelsen av tasquinimods effekter på fibros och dess potential att påverka de underliggande sjukdomsprocesserna vid myelofibros. Denna forskning ger viktig vägledning för den fortsatta kliniska utvecklingen. Data som presenterats tidigare i år indikerar att tasquinimod har en bred verkningsmekanism med potential att påverka flera centrala delar av sjukdomen.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
