Cereno Scientifics ledande läkemedelskandidat, CS1, är en HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering. CS1 utvecklas som en First-in-Class-behandling för den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH).
Bolaget har slutfört en fas IIa-studie med CS1 i PAH som visar en gynnsam säkerhetsprofil och signaler på sjukdomsmodifierande effekter. Under första kvartalet delades ytterligare data från fas IIa-studien med CS1 efter att den kliniska studierapporten hade färdigställts. Resultaten visade varaktiga förbättringar i REVEAL 2.0-riskpoäng, funktionsnivå och patientrapporterad livskvalitet – alltså tidiga signaler på långvarig terapeutisk effekt. Därtill visade ytterligare dataanalys även tidiga tecken på förbättrad högerkammarfunktion i hjärtat, vilket är en förutsägande faktor för överlevnad vid PAH.
Fokus på Expanded Access Program och förberedelser för fas IIb
CS1 har godkänts av FDA för ett Expanded Access Program (EAP) som en förlängning av fas IIa-studien, vilket ger patienter som har slutfört studien möjlighet att få tillgång till CS1. Expanded Access-programmet har fortsatt enligt plan och i februari påbörjades en delstudie där Fluiddas bilddiagnostiska teknik används för att analysera strukturella förändringar i lungornas blodkärl vid långtidsbehandling med CS1.
Samtidigt pågår förberedelser för nästa utvecklingssteg. I april genomfördes ett Type C-möte med FDA, där enighet uppnåddes kring designen av en kommande fas IIb-studie – ett avgörande steg för att ta CS1 vidare mot bredare klinisk validering.
Milstolpe med CS014
Parallellt har Cereno Scientific gjort kliniska framsteg med sin andra HDAC-hämmare, CS014. Den första delen av fas I-studien med kandidaten slutfördes i februari utan säkerhetsproblem. Den andra delen (multiple ascending dose, MAD) fortlöpte enligt plan. Den 16 april kunde bolaget meddela att hela fas I-studien är avslutad och att top-line-resultat väntas i juni 2025. Enligt bolaget har CS014 en multimodal verkningsmekanism med potential att adressera den underliggande patofysiologin hos sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar med stora medicinska behov. Initialt fokus är den sällsynta sjukdomen idiopatisk lungfibros (IPF).
Stärkt patentskydd
Under årets första kvartal stärktes även IP-skyddet för CS1. Den 17 mars beviljades ett nytt patent i USA för CS1:s andra patentfamilj. Ytterligare två patentansökningar har skickats in, med syfte att utöka det immateriella skyddet kring läkemedelskandidaten. Dessa nya ansökningar stärker förutsättningarna för långsiktig marknadsexklusivitet för CS1 inom PAH, potentiellt fram till 2045.
Bolagets kassa
Enligt Q1-rapporten har bolaget i huvudsak investerat i det pågående Expanded Access-programmet med CS1, fas I-studien som utvärderar säkerhet och tolerabilitet av CS014, toxikologistudier för CS014 i förberedelse för fas II samt det prekliniska programmet med bolagets tredje kandidat, CS585.
Kassaflödet från den löpande verksamheten var -24,3 Mkr under kvartalet, och vid dess utgång uppgick bolagets kassa till 77,0 Mkr.
– Med två HDAC-hämmarprogram i klinisk utveckling, en preklinisk kandidat som tas framåt i programmet, en växande patentportfölj samt starkt vetenskapligt och regulatoriskt momentum, är Cereno Scientific väl positionerat för att fortsätta sin resa mot att bli en ledande aktör inom epigenetiskt modulerande terapier för sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar, avslutar Sten R. Sörensen sitt vd-ord i rapporten.
