BEXMAB-studien, en öppen fas I/II-prövning, undersöker bexmarilimab, en antikropp som blockerar Clever-1-receptorn på makrofager, tillsammans med standardbehandlingen azacitidin. Genom att omvandla makrofager från immunhämmande till immunstimulerande aktiverar behandlingen immunförsvaret och gör cancerceller mer mottagliga för terapi. Studien omfattade 33 patienter vid sex center i USA och Finland: fem behandlingsnaiva HR-MDS-patienter, nio HMA-misslyckade HR-MDS-patienter och 19 AML-patienter.
Behandlingen gav en objektiv responsfrekvens (ORR) på 100 procent hos behandlingsnaiva HR-MDS-patienter och 89 procent hos HMA-misslyckade HR-MDS-patienter, med en total respons på 45 procent över alla grupper. Medianöverlevnaden nådde 13,4 månader för HMA-misslyckade MDS-patienter och 8,1 månader för AML-patienter, jämfört med förväntade 5–6 månader med standardbehandling. Två HMA-misslyckade MDS-patienter kunde genomgå stamcellstransplantation efter behandlingen.
Stärker projektet
– Treating patients with high-risk MDS who don’t respond to current therapies remains a serious challenge. That’s why the promising results seen with bexmarilimab that show strong response rates and manageable side effects genuine real hope for patients in urgent need of better treatment options, säger Mika Kontro, docent vid Helsingfors universitetssjukhus och studiens huvudprövare.
Behandlingen var väl tolererad, utan dosbegränsande toxicitet. Endast 6 procent av biverkningarna kopplades till bexmarilimab, och de flesta var milda till måttliga. Benmärgsblastceller minskade hos 64 procent av patienterna. Studien visade en kraftig immunrespons, med biomarkörer som HLA-DR-molekyler och CD4+ T-celler ökande trefaldigt i benmärgen. Hos 67 procent av HMA-misslyckade MDS-patienter noterades ökad HLA-DR, vilket bekräftar bexmarilimabs förmåga att förstärka antigenpresentation.
– The encouraging immune response observed even in patients unresponsive to standard treatments reinforces our belief in the unique mode of action of bexmarilimab. It gives us a strong reason and responsibility to stay committed to its continued development and exploration in future studies of both MDS and AML, säger Juho Jalkanen, vd för Faron Pharmaceuticals.
