Obesitas tar upp mycket av uppmärksamheten just nu, och med viss rätt. Ozempic, Wegovy och Zepbound fanns alla bland de tio mest säljande läkemedlen 2025. Lillys trippelagonist retatrutide levererade 28,3 procents genomsnittlig viktnedgång i fas III, och Novo Nordisks CagriSema missade sitt primära effektmått i en direktjämförelse mot tirzepatide tidigare i år.
Men pipelinen rymmer mer än så. PharmaVoice lyfter fram tre kandidater i sen klinisk fas där behandlingsframsteg och kommersiell potential går hand i hand.
Daraxonrasib – stående ovationer vid ASCO
Det är inte varje dag som kliniska data möts av stående ovationer. Det var dock vad som inträffade när Revolution Medicines presenterade resultaten för daraxonrasib vid ASCO:s årsmöte. Kandidaten är en oral pan-RAS-hämmare som tas en gång dagligen, och i tidigare behandlad metastaserad bukspottkörtelcancer nästan fördubblade den överlevnadstiden jämfört med kemoterapi. Progressionsfri överlevnad förbättrades också, och med färre allvarliga biverkningar. Data publicerades i New England Journal of Medicine.
Bukspottkörtelcancer är en av de mest svårbehandlade cancerformerna, och att kandidaten dessutom administreras oralt gör behandlingen betydligt mer praktisk än intravenös kemoterapi. Vid ett godkännande skulle daraxonrasib kunna bli ny standardbehandling, med försäljningsestimat på upp till 4,3 miljarder dollar årligen till 2032. FDA accepterade registreringsansökan i juli, och kandidaten ingår i FDAs pilotprogram National Priority Voucher, utöver tidigare Breakthrough Therapy- och särläkemedelsstatus.
Cantargia agerade direkt
Betydelsen av resultaten syns inte minst i hur andra bolag lägger om sina planer. Cantargias tidigare kliniska arbete i bukspottkörtelcancer har byggt på att kombinera nadunolimab med cellgifter och det var också utgångspunkten för den planerade fortsättningen. Men när Revolution Medicines fas III-data landade valde bolaget att ompröva både tidpunkt och upplägg. I stället förbereds nu en fas Ib-studie där nadunolimab kombineras med daraxonrasib, med rekryteringsstart planerad till första kvartalet 2027.
Logiken är att angripa tumören från två håll: daraxonrasib inifrån cancercellen via RAS-signalering, nadunolimab via IL1RAP i tumörens mikromiljö. Cantargia pekar på att tidig klinisk erfarenhet av RAS-hämmare antyder att effekten kan begränsas av resistensutveckling, och att en kombination därför kan ge mer varaktiga svar.
Anito-cel – säkerheten som konkurrensfördel
CAR T-cellsterapier har förändrat behandlingen av myelom, men biverkningsprofilen har varit ett återkommande hinder. Det är där Gileads anito-cel ska ta position.
Kandidaten är en BCMA-riktad CAR T-cellsterapi som konkurrerar direkt med Johnson & Johnsons Carvykti. Data som presenterades i december visade 96 procents total responsfrekvens, 74 procent kompletta eller stringenta kompletta svar och 95 procents MRD-negativitet, tillsammans med vad bolaget beskriver som en förutsägbar och hanterbar säkerhetsprofil. Den avgörande detaljen är att inga fall av parkinsonism observerats – en rörelsestörning som setts hos vissa patienter behandlade med Carvykti och som fortsatt uteblivit med längre uppföljning.
Gilead såg tillräcklig potential för att köpa Arcellx i en affär värd upp till 7,8 miljarder dollar och därmed ta full kontroll över kandidaten, som tidigare utvecklades i partnerskap med Gileads Kite Pharma. PDUFA-datum är satt till den 23 december.
Vad som händer i myelom angår i högsta grad Danmark. Marknaden väntas nå 33 miljarder dollar 2030, och danska Genmab har byggt en stor del av sin intjäning kring den – dels genom Darzalex, som utvecklats med Johnson & Johnson och står för merparten av bolagets royaltyintäkter, dels genom bispecifika Tecvayli. När en ny CAR T-terapi med säkerhetsfördel börjar ta plats i tidigare behandlingslinjer förskjuts hela behandlingstrappan, och därmed också frågan om var de bispecifika antikropparna hör hemma.
Remternetug – Lillys nästa steg inom Alzheimers
Amerikanska Eli Lilly fick sitt genombrott inom Alzheimers när Kisunla godkändes 2024. Uppföljaren remternetug är designad för att åtgärda en av de tydligaste begränsningarna: administreringen. Där Kisunla ges som intravenös infusion är remternetug utformad för subkutan injektion, med doseringsintervall som utvärderas från veckovis till kvartalsvis. Tidiga data antyder snabb borttagning av amyloidplack, men slutliga fas III-resultat har ännu inte rapporterats.
Lilly undersöker också om remternetug kan förebygga Alzheimers hos personer med ärftliga mutationer. Efter att studier med gantenerumab visat att behandling i en undergrupp om 22 långtidsbehandlade patienter minskade risken att utveckla symtom från i praktiken 100 procent till omkring 50 procent, utvärderas nu remternetug i deltagare från 18 års ålder.
Men remternetug är långt ifrån det enda Lilly har på gång inom Alzheimers och en av vägarna framåt går via Sverige. I juni licensierade AlzeCure Pharma ut alzheimerprojektet Alzstatin ACD680 till just Lilly, i en affär värd upp till en miljard dollar exklusive royalties. Tre veckor senare gick hela NeuroRestore-plattformen med kandidaten ACD856 till danska QuantumCell, för ett totalt värde över 2,2 miljarder dollar.
Lillys intresse för svensk innovation stannade dock inte vid AlzeCure. Senare samma månad tecknade den amerikanska läkemedelsjätten även ett avtal med BioArctic. Samarbetet går ut på att kombinera BioArctics plattform BrainTransporter med en av Lillys läkemedelskandidater inom neurodegeneration. För detta får BioArctic en initial betalning på 30 miljoner dollar, med möjliga milstolpsbetalningar på upp till 770 miljoner dollar plus royalties.
