Oxcias O2-DDR plattform utgör grunden
Två av byggstenarna för livet är DNA och syre och dessa är nyckelspelare i Oxcias O2-DDR-teknologiplattform. Enligt bolaget har plattformen potential att bota sjukdomar och förlänga liv genom omsorgsfull styrning av oxidativ stress, oxidativ DNA-skada och DNA-skaderespons i celler.
Skador på cellens DNA är en bakomliggande orsak till flera allvarliga sjukdomar, såsom cancer, lungfibros och psoriasis – sjukdomsområden som Oxcia fokuserar på i utvecklingen av nya behandlingsmetoder. Bolagets plattform är mångsidig och olika terapeutiska effekter kan uppnås beroende på vilka proteiner man riktar in sig på och hur de modifieras. O2-DDR plattformen möjliggör tillförande av oxidativ stress till cancerceller för att döda dem, samt blockering av oxidativ stress i inflammatoriska tillstånd för att förhindra att kroppen överreagerar och orsakar vävnadsskada.
Bolagets ledande läkemedelskandidat, OXC-101, är en ”first-in class” mitotisk MTH1-hämmare som utnyttjar cancercellernas akilleshäl – den höga oxidativa stressen och DNA-skadorna. OXC-101 har en dubbel verkningsmekanism som både stoppar celldelningen vilket ökar den oxidativa stressen, samt försvårar för cancercellerna att reparera DNA-skadorna.
Orphan Drug Designation ger OXC-101 flera fördelar
I februari beviljades OXC-101 särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation, ODD) av FDA för behandling av AML. Det innebär att OXC-101 erhåller flera fördelar, till exempel regulatoriskt stöd, skattelättnader, kostnadsavdrag och marknadsexklusivitet upp till 7 år i USA.
– Vi är mycket glada över FDA:s beslut att bevilja OXC-101 klassificeringen ODD för AML. Detta är en viktig milstolpe och understryker det stora medicinska behovet av nya läkemedel och det unika tillvägagångssättet med OXC-101, säger Oxcias vd Ulrika Warpman Berglund.
Bolaget planerar även att skicka in en ansökan om ODD till European Medicines Agency (EMA).
Potential för OXC-101 inom AML
Att OXC-101 har erhållit ODD för AML understryker det stora medicinska behovet av nya behandlingsalternativ för denna aggressiva blodcancerform. AML är den vanligaste typen av leukemi hos vuxna och står för cirka 80 procent av fallen. Samtidigt är sjukdomen relativt ovanlig jämfört med andra cancerformer, vilket möjliggör ODD-status för nya läkemedel under utveckling.
AML har en hög dödlighet, med en femårsöverlevnad på endast cirka 20 procent i vissa patientgrupper. Oxcia ser en potential att förbättra prognosen för dessa patienter med läkemedelskandidaten OXC-101 baserat på både prekliniska och kliniska data. Studier i prekliniska AML-modeller visar att OXC-101 signifikant förlänger överlevnaden och minskar tumörtillväxten. Dessutom har kandidaten uppvisat lovande kliniska fas I-data för behandling av avancerade hematologiska cancerformer.
Fokus på expansionsstudie
Oxcia genomför för närvarande en fas I/II-studie på patienter med återfallande eller refraktär AML. I studien kombineras OXC-101 med idarubicin, en av standardbehandlingarna för sjukdomen.
Den kliniska prövningen är en expansionsstudie med syfte att bekräfta den preliminära effekt som tidigare observerats i AML och att lägga grund för den fortsatta kliniska utvecklingen av läkemedelskandidaten.
Adderar kliniska prövningscenter
Hittills har fas I/II-studien i AML genomförts i Sverige, men för att öka patientrekryteringen kommer Oxcia även inkludera Rigshospitalet i Köpenhamn samt bl.a. flera prövarställen i Serbien.
Studien delfinansieras genom ett anslag på 3 Mkr från Swelife och Medtech4Health. Dessutom planerar bolaget att genomföra en kapitalanskaffning under Q2/Q3 för att finansiera den fortsatta utvecklingen av både OXC-101 och bolagets andra läkemedelskandidat OXC-201 för behandling av idiopatisk lungfibros.
Vd berättar om utvecklingsstatus och planen framåt
För att få veta mer om bolagets utveckling hörde vi av oss till vd Ulrika Warpman Berglund.
Ulrika, kan du ge oss en uppdatering om hur bolagets fas I/II-studie med OXC-101 på patienter med AML fortlöper?
– Studien fortlöper enligt plan. En första genomgång med en oberoende säkerhetsdatagrupp visar att kombinationen med OXC-101 och idarubicin är vältolererad. Det är också spännande att Oxcia har blivit kontaktade av MD Anderson, en av de största cancerinstitutionerna i USA, efter att OXC-101 erhållit ODD-status. De uttryckte intresse för projektet och efterfrågade ytterligare information.
– Att OXC-101 har erhållit särläkemedelsstatus visar på innovationshöjd hos projektet, vilket i sin tur kan dra till sig mer uppmärksamhet – något som också blev tydligt när MD Anderson hörde av sig.
Vad blir nästa steg när studien är slutförd?
– Efter studien är målsättningen att initiera en randomiserad fas II-studie för att skapa underlag för ett påskyndat regulatoriskt godkännande. Vi undersöker även möjligheterna att inkludera USA i nästa steg och intensifierar arbetet med att söka samarbetspartner/licenstagare.
Kan du berätta mer om behovet av nya behandlingsalternativ för AML och hur OXC-101 kan bidra till att förbättra behandlingsmöjligheterna?
– Nuvarande behandling består primärt av kemoterapi och mutationsspecifik terapi för ett fåtal subpopulationer. En stor andel får återfall. Kemoterapin har bred effekt men har problem med tolerabilitet, inte minst för äldre patienter, och resistensutveckling. Mutationsspecifik terapi (till exempel för FLT3 eller IDH1/2 mutationer) är bara tillämplig på den patientgrupp som har just den mutationen. För flertalet mutationer finns det ingen behandling.
– Mer effektiva och tolererbara alternativ behövs helt klart. OXC-101 har en unik verkningsmekanism med potential att kunna behandla en stor andel av patienterna, övervinna resistens och förbättra patienternas livskvalité och livslängd. Det är det vi arbetar för!
