Pulmonell arteriell hypertension (PAH) är en allvarlig och progressiv sjukdom som kännetecknas av högt blodtryck i lungartärerna, vilket leder till hjärtsvikt och för tidig död. Dagens behandlingar fokuserar främst på symtomlindring, medan Cereno Scientifics läkemedelskandidat CS1 representerar ett nytt terapeutiskt angreppssätt genom att rikta in sig på de grundläggande sjukdomsmekanismerna via epigenetisk modulering.
Bolaget har nu nått en betydande milstolpe i förberedelserna inför en fas IIb-studie med kandidaten genom att teckna avtal med en kontraktforskningsorganisation (CRO).
Rahul Agrawal, CMO och Head of R&D för Cereno Scientific, kommenterar:
– Vi är nöjda över att ha valt denna välrenommerade CRO som vår partner för fas IIb-studien av CS1. Att samarbeta med en CRO som kombinerar djup expertis om sjukdomen med ett väletablerat nätverk av erfarna prövare är mycket viktigt för framgångsrikt genomförande av kliniska studier. Denna CRO har tidigare erfarenhet av PAH-studier vilket ger tillgång till både erfaren klinisk personal och en relevant, väldefinierad patientpopulation.
Lovande resultat från fas IIa banar väg
Valet av CRO kommer efter framgångsrika resultat från fas IIa-studien som avslutades under 2024. Studien visade lovande effektsignaler, inklusive tillbakabildning av kärlförändringar och förbättring av högerkammarfunktion hos PAH-patienter. Dessa resultat har lagt grunden för den kommande fas IIb-studien.
Den planerade fas IIb-studien kommer att vara en global, multicenter, placebokontrollerad studie utformad för att vidare utvärdera de lovande effektsignaler som observerades i fas IIa-studien. I maj 2025 gav den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA sitt stöd för planerna genom ett Type C-möte, vilket är ett viktigt steg mot studiestart.
Sten R. Sörensen, vd för Cereno Scientific, kommenterar
– Jag är mycket glad över att vårt team på Cereno har genomfört en gedigen upphandlingsprocess som lett fram till vårt val av CRO för vår ledande läkemedelskandidat CS1 och dess kommande kliniska fas IIb-program inom den sällsynta sjukdomen PAH. Denna ledande globala CRO har ett starkt anseende inom både industrin och det vetenskapliga samfundet, vilket gör dem till ett utmärkt val av partner för Cereno Scientific i vårt fortsatta banbrytande arbete att föra epigenetisk modulering via HDAC-hämning till patienter som drabbats av den allvarliga sjukdomen PAH.
Förberedelserna för IND-ansökan till FDA pågår nu för fullt, med målsättningen att initiera fas IIb-studien under första halvåret 2026.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
