UCLA-studie ger OncoZenge patientperspektiv inför fas III-start

Patient engagement-studien genomförs vid University of California, Los Angeles (UCLA), och omfattar upp till 45 patienter som ska bidra med insikter om smärtupplevelse och vårdbehov vid oral mukosit. Resultaten ska användas för att ytterligare finjustera studiedesignen i OncoZenges Clinical Trial Application (CTA) som planeras lämnas in till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA innan årsskiftet. En sådan ansökan krävs för att få tillstånd att starta kliniska prövningar i EU. Studien kan även utgöra underlag för en framtida IND-ansökan i USA.

Studiestarten markerar bolagets första aktivitet i USA och stärker samtidigt grunden för fas III-programmet, som kommer att genomföras i Europa. Samarbetet är också en del av OncoZenges långsiktiga plan att bygga ett internationellt nätverk av kliniska och vetenskapliga partners.

Parallella EU- och USA-studier?

Till skillnad från en klinisk prövning rör det sig om en så kallad patient engagement-studie – en explorativ studie som drivs av UCLA. Studieformen går ut på att samla in självrapporterad data från patienter och kliniker snarare än att utvärdera behandlingseffekt. OncoZenge bidrar med expertstöd och insikter kring studiedesign, med fokus på att bättre förstå patienternas perspektiv och optimera upplägget inför kommande fas III.

Eftersom studien inte är direkt kopplad till bolagets regulatoriska utvecklingsprogram ligger den utanför den registreringsgrundande processen och kräver därför inget godkännande från EMA eller MPA. Det gör att OncoZenge parallellt kan avancera sitt program i Europa, där fas III planeras att starta under 2026.

En mycket smärtsam biverkan vid cancerbehandling

Oral mukosit orsakas av skador på munnens slemhinnor vid strålning eller cellgiftsbehandling och leder ofta till svåra sår, sväljsvårigheter och risk för infektioner. Vid svåra fall av oral mukosit tvingas patienter pausa sin cancerbehandling. Trots problemet saknas i dag effektiva behandlingar.

BupiZenge är utvecklad för att erbjuda lokal och långverkande smärtlindring utan opioider, direkt där smärtan uppstår. I den kommande fas III-studien kommer bolaget även att mäta opioidförbrukning och patienternas vikt som indikatorer på livskvalitet och näringsintag – två nyckelfaktorer i behandlingsresultatet vid oral mukosit.

Q&A med vd Stian Kildal

För att få veta mer om betydelsen av UCLA-studien och hur resultaten ska användas i den europeiska fas III-designen, kontaktade vi OncoZenges vd Stian Kildal.

Vad betyder det för OncoZenge och BupiZenge-projektet att den första patienten nu är inkluderad i UCLA-studien?

– Först skulle jag vilja säga att vi är hedrade och tycker det är väldigt roligt att en så respekterad organisation som UCLA Health ser potentialen, behovet och aktivt vill stötta vårt projekt med mål om att ta BupiZenge till marknaden. Vi har haft samtal under en längre tid där de uttryckt stort intresse att bidra, även med kliniska aktiviteter. Nu blir patientstudien ett första konkret steg, och timingen för detta är väldigt bra. GCP guidelines uppmuntrar läkemedelsutvecklande företag att beakta patientperspektivet i allt större grad inför kliniska prövningar. Givet att syftet med BupiZenge till stor del är att hjälpa cancerpatienter med just livskvalitén är det naturligt att denna typ av återkoppling från patienterna speglas i hur studien skall drivas och som stöd till vår regulatoriska ansökan.

Vad, mer exakt, är det för parametrar som studien kommer att undersöka?

– I enkäter och studiegrupper kommer cancerpatienter under behandling få svara på frågor runt hur de upplever oral mukosit och de behandlingsalternativ de erbjuds i dag, vilka biverknader som är svårast och vad som är viktigast att förbättra med nya behandlingsmetoder. Detta kan ge stöd till vår positionering och värdeargumentation för BupiZenge i framtiden. Andra frågor syftar till att fånga insikter om hur vår kliniska studie skall genomföras.

Hur kommer studieresultaten att användas i CTA-ansökan och fas III-designen, och hinner ni få dem i tid?

– Svaren kommer användas i vår CTA-ansökan och kontexten till detta är att vi i vår trial kommer erbjuda BupiZenge till patienter som genomgår svåra cancerbehandlingar. För OncoZenge är det väldigt viktigt att vi får alla data vi behöver som grund för vår ansökan om marknadsgodkännande, sen. Men det är också viktigt att vi sätter upp patientbesök och begär smärtrapportering i studien med en frekvens patienterna faktiskt orkar med. Således kommer svaren i patientstudien validera antaganden vi gjort i vårt studieprotokoll, och det ger oss möjlighet att göra justeringar för att minimera risken för drop-outs, exempelvis. Projektet hos UCLA är upplagd för att leverera resultat i tid för vårt CTA-inskick.

Ni genomför nu en feasibility-studie tillsammans med Link Medical, som är den CRO som kommer att utföra er fas III-studie. Hur ser intresset ut från de sjukhus tillfrågats för att delta i fas III-studien?

– Responsen har varit väldigt positiv, och vi har bekräftat intresse och lovande återkoppling om patientrekrytering från flera sjukhus i Norge, Sverige, Danmark och Tyskland. CRO arbetar nu genom aktuella frågor, med site besök och återkoppling på studien. Extra roligt är att sjukhus och prövare i Danmark som var med i fas-II studien kommer vara med i fas-III, och det har gett ytterligare motivation till siterna i de andra länderna att höra erfarenheterna från förra trial’et, när de haft gemensamma möten.

Ni har tidigare kommunicerat att ni ämnar lämna in en ansökan om tillstånd för er fas III-studie i Europa innan årets slut. Hur ligger ni till mot den lagda tidsplanen och vad mer behöver falla på plats för att möjliggöra att ansökan lämnas in?

– Arbetet med CTA är intensivt men vårt mål om att skicka in senare i år kvarstår. Vi är väl förberedda, men det många frågor – både stora och små – som behöver verifieras och dokumenteras med tydliga beslutsunderlag innan ansökan kan lämnas in.  Förutom underlag om studiens design, relevanta historiska data och produkten i sig behöver leverantörsval göras på flertal områden, som exempelvis hantering av vår ’comparator’ lidokain, tjänsteleverantör för PK analys, etikettering och distribution, försäkringar mm mm. Dessutom skall vår PIP, Pediatric Investigative Plan, lämnas in innan CTA. Det är mycket, men vi har ett fantastiskt team och vi är on-track.