Pila Pharma förbereder sig nu för att ta sin utvecklingskandidat XEN-D0501 in i en klinisk dosbestämningsstudie inom fetma och bolaget har nu ingått avtal med en ny klinisk CRO. Målet att förbereda och skicka in en ansökan om klinisk prövning (CTA), vilket man räknar med att kunna göra vid slutet av det första kvartalet 2026.
Skiftar fokus till humandata
Beslutet att gå vidare till kliniska prövningar följer efter slutförandet av två prekliniska studier på råttor, utformade för att utvärdera kandidatens effekt på fetma. Bolaget rapporterar dock att resultaten från dessa studier inte visade någon effekt. Dessa resultat är, enligt bolaget, i bästa fall inkonklusiva på grund av avsaknad av farmakokinetiska data.
Pila Pharma härleder detta till potentiella problem med den specifika läkemedelsformulering som rekommenderades av partnern Gubra. Detta var en följd av att Gubra hade problem med Pila Pharmas befintliga och beprövade formulering för råttor. För att hålla tidsplanerna ställdes man inför ett ultimatum: att välja en annan formulering från Gubras katalog.
Som noterades redan i pressmeddelandet i december var formuleringen som valdes för djurmodellerna okänd för Pila Pharma, och därmed var även den farmakokinetiska profilen okänd. Detta kan ha resulterat i att läkemedlet inte togs upp i blodomloppet (”bristande exponering”) snarare än att det saknade effekt. Bolaget inväntar nu de farmakokinetiska analyserna för att kunna dra en slutsats med tillräcklig vetenskaplig säkerhet.
Vägen framåt
Även om det inte finns några nyheter om att eventuellt upprepa djurstudierna med deras kända formulering, har bolaget beslutat att gå direkt till kliniska prövningar på människor. I den miljön vet de redan att deras nuvarande tablettformulering fungerar och ger god exponering.
Grundare och CSO Dorte X. Gram kommenterar strategin:
– I’m pleased that we’re now moving back to clinical testing of XEN-D0501 where we know we have good exposure of XEN-D0501 with the current tablet formulation. […] The results so far don’t show an effect on bodyweight, but we are now awaiting the data to see if the rats got exposed to XEN-D0501 or not. If the rats didn’t get XEN-D0501 into the bloodstream, then no effects on body weight or any other endpoints would be expected.
Förbereder för nästa steg
Nu när det nya CRO-partnerskapet är på plats är arbetet med att utforma dosbestämningsstudien och förbereda ansökan redan i full gång. Vd Gustav H. Gram lyfter fram det stora intresset för bolaget efter en stark kapitalanskaffning förra sommaren, men betonar också att det verkliga värdet ligger i att få fram kliniska data. Även om kassanivån är okänd kan detta ses som ett tecken på förtroende från ledningen att nu ta steget in i en klinisk miljö.
– We’re delighted to now move into clinical preparations in obesity as promised. Our overwhelmingly successful fundraise this past summer, which was subscribed to 293,5 per cent, provided us with more funds than projected. This now allows us to accelerate the development in obesity, and thus we expect the true value of our molecule can be unlocked, says Gram.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
