Första patienten doserad i Gesynta Pharmas fas II-studie inom endometrios

Endometrios är en kronisk och ofta handikappande inflammatorisk sjukdom som drabbar cirka 10 procent av alla kvinnor i fertil ålder, vilket motsvarar drygt 190 miljoner världen över. Sjukdomen uppstår när vävnad som liknar livmoderslemhinnan växer utanför livmodern, vilket leder till att så kallade endometrioshärdar bildas, främst i bäckenhålan.

Detta orsakar lokal inflammation, sammanväxningar och svår bäckensmärta. Trots att sjukdomen är så pass vanlig tar det ofta mellan fyra och elva år att få en diagnos. Utöver denna fördröjning innebär tillståndet en omfattande påverkan på patientens liv som sträcker sig långt bortom de fysiska symtomen. Livskvaliteten försämras ofta under årtionden på grund av att utbildning, karriär, psykisk hälsa och sociala relationer hämmas.

Brister i dagens standardbehandling

När diagnosen väl är fastställd utgörs dagens standardbehandling främst av hormonbaserade läkemedel, kirurgi eller smärtstillande preparat. Eftersom endometrioshärdar är beroende av östrogen för att tillväxa är behandlingar som dämpar östrogennivåerna vanliga. Att påverka de kvinnliga hormonnivåerna resulterar dock ofta i betydande biverkningar, såsom värmevallningar och humörsvängningar, samtidigt som starkare antiöstrogener kan minska bentätheten.

Vidare medför långvarig användning av traditionella smärtstillande medel, såsom NSAID-preparat, risker för mag-tarmkanalen och hjärt-kärlsystemet, medan opioider innebär en hög risk för beroendeutveckling. Följaktligen finns ett stort medicinskt behov av riktade, icke-hormonella behandlingar som kan erbjuda lindring utan de systemiska biverkningar som dagens behandlingsalternativ för med sig.

Precision genom mPGES-1-hämning

För att överkomma dessa begränsningar har Gesynta Pharma utvecklat vipoglanstat. Läkemedelskandidaten erbjuder en ny, målinriktad mekanism genom att selektivt hämma enzymet mPGES-1, som är kraftigt uppreglerat i endometrioshärdar. Enzymet ansvarar för produktionen av den proinflammatoriska mediatorn prostaglandin E2 (PGE2), en nyckelfaktor för både smärta och härdarnas tillväxt. Genom att blockera mPGES-1 strävar bolaget efter att dämpa inflammationen med betydligt högre precision än befintliga läkemedel, vilka ofta påverkar bredare system som är nödvändiga för kroppens normala funktioner.

Detta riktade tillvägagångssätt har resulterat i lovande prekliniska data som visar att vipoglanstat markant minskar antalet endometrioshärdar och lindrar smärtrelaterade beteenden, vilket tyder på en god smärtstillande effekt. Resultaten indikerar därmed en potentiell sjukdomsmodifierande effekt som sträcker sig längre än enbart symtomlindring. Efter att ha uppvisat en fördelaktig säkerhetsprofil i tidigare kliniska studier utvärderas kandidaten nu i NOVA-studien.

NOVA-studien och stark finansiell uppbackning

Den randomiserade, dubbelblinda och placebokontrollerade NOVA-studien kommer att rekrytera cirka 190 kvinnor runt om i Europa för att utvärdera två doser av vipoglanstat under fyra menstruationscykler. Det primära målet är att bedöma effekten på endometriosrelaterad smärta under icke-menstruella dagar, tillsammans med sekundära effektmått som mensvärk och livskvalitet. Studien omfattar även explorativa MR-undersökningar för att mäta inverkan på endometrioshärdarna, med topline-resultat väntade under 2027.

Dessa kliniska framsteg stöds av en finansieringsrunda i serie B om 390 Mkr som säkrades 2025, ledd av Innovestor Life Science. I syndikatet ingår framstående internationella specialistinvesterare som HealthCap, Hadean Ventures, Industrifonden, Linc, XGen Venture, Foreground Capital och Amboy Street Ventures.

Intervju med vd Patric Stenberg

BioStock kontaktade Gesynta Pharmas vd Patric Stenberg för att få veta mer om milstolpen i NOVA-studien, vipoglanstats precisionsstyrda verkningsmekanism och bolagets välfinansierade kliniska ambitioner.

Patric, dosing the first patient in NOVA is a major clinical step. How does your recent financing enable you to advance vipoglanstat toward phase III readiness and prepare the broader clinical programme, including GS-073?

– The successful Series B financing round has enabled us to design and execute a highly ambitious Phase 2 study. It also allows us to initiate several other Phase 3-critical workstreams early on. Together with the NOVA results, these will provide a strong data package to minimize the lead time before entering Phase 3. For now, our primary focus remains on vipoglanstat.

Current treatments like hormonal therapies often come with heavy side effects. How does the precision of targeting mPGES-1 specifically address the shortcomings of today’s standard of care?

– There is a pressing need for new, effective and tolerable therapies suitable for long-term use. Many hormonal therapies induce abrupt menopausal symptoms, such as hot flashes and mood changes, and often cannot be used safely over extended periods of time due to their side-effect profiles. In contrast, vipoglanstat has a non-hormonal mechanism of action. By specifically targeting mPGES-1, it aims to inhibit the inflammatory PGE2 production involved in endometriosis, thereby exerting both analgetic and anti-inflammatory effects, as well as potential disease-modifying effects by reducing lesion burden. Finally, by providing a more effective non-hormonal path for pain management, we believe vipoglanstat could significantly reduce the current reliance on opioids among patients with endometriosis.

Preclinical data point towards a disease-modifying effect. What could it mean for patients if the NOVA trial confirms that vipoglanstat can actually reduce the lesion load itself?

– One approach to treating endometriosis is the surgical removal of lesions, and from such procedures we know that reduced lesion load is associated with improvement of disease symptoms. However, surgical procedures always carry risks for the patients and in the case of endometriosis, repeat surgery is frequently required within a few years. It is therefore compelling to envision a safe and tolerable pharmaceutical treatment with a lasting reduction of disease burden without the need for surgery.

The trial includes MRI assessments as an exploratory endpoint. What are you hoping to learn from these images in relation to the pain relief data?

– This is a pioneering component of the NOVA study and we hope to perfect this imaging method for use in later Phase 3 studies. We are of course also hoping that we will be able to demonstrate a potential effect on disease burden already in this trial. We are eager to further explore the connection between physiological changes and their impact on a patient’s daily life. Furthermore, imaging is a key area currently explored by many groups, aiming to provide the non-invasive diagnostic tools that are so sorely missed today.

You have attracted a very strong group of international specialist investors. What does their continued support signify for the potential of your broader mPGES-1 platform?

– We are very proud of our Swedish, European and American specialist investors. Their decisions to invest in Gesynta were based on rigorous due diligence, reflecting their deep understanding of the opportunity. Our interactions at both the board and operational levels provide us with invaluable perspectives. We also benefit significantly from their networks, especially in the US – a major asset for a Sweden-based company.

Endometriosis is often described as excruciatingly painful, yet it has historically been a neglected area within women’s health. Have you noticed a shift in awareness and interest from the industry and investors regarding this condition?

– Yes, there is certainly a growing awareness of the high unmet medical need. This is driven partly by very active advocacy groups of patients and medical professionals and supported by various government initiatives in many countries. What is truly exciting is the ‘spotlight’ position Women’s Health now holds – exemplified by the attention at the World Economic Forums in 2024 and 2025. The McKinsey reports published at these meetings clearly illustrate the immense potential for Women’s Health, and specifically endometriosis, to drive global growth by addressing what is essentially a widespread public health crisis. The industry is listening, and numerous corporations are actively exploring this space – some through long-standing commitment, and others attracted by the clear business logic of serving these large and underserved patient groups. Our specialist investors are among the first to recognize the opportunity to make major progress in a vast, developing disease area.