Vd kommenterar Oncopeptides trendbrott

Oncopeptides är ett stockholmsbaserat biotechbolag som med sin patenterade PDC-plattform utvecklar peptidlänkade läkemedel som selektivt levererar cellgifter in i cancerceller. Flaggskeppet Pepaxti är godkänt i samtliga EU-länder samt i EES-länderna och Storbritannien och riktar sig till tungt förbehandlade patienter med relapserande, refraktärt multipelt myelom som bland annat sviktat på immunterapi.

Under det första kvartalet 2026 genererade Pepaxti en nettoomsättning på 25,4 miljoner kronor, en ökning med 91 procent jämfört med samma period föregående år. I samband med presentationen av Q1-rapporten nyligen, presenterade man också ambitionen att utöka indikationen för Pepaxti till tredje behandlingslinjen, vilket skulle innebära en dubbelt så stor patientpopulation, och dubbelt så många antal behandlingar i genomsnitt för de nya patienterna.

Samtidigt som bolaget fortsätter bearbeta de etablerade marknaderna i Västeuropa tar Pepaxti nu klivet in i en helt ny region. Nyligen slöts avtal med Salus, en av de ledande distributörerna av läkemedel i CEE-regionen. Avtalet avser Slovenien, Kroatien, Ungern, Slovakien, Tjeckien, Polen, Bulgarien, Rumänien samt de tre baltiska staterna. Salus ansvarar för lokala regulatoriska processer, marknadstillträde och kommersialisering, medan Oncopeptides behåller ansvaret för tillverkning och leverans. Intäkterna delas, men Oncopeptides behåller den större delen.

Oncopeptides bedömer att CEE-regionen representerar en addresserbar marknadspotential på cirka 150 miljoner kronor årligen för Pepaxti, och ett centralt budskap i tillkännagivandet är att avtalet möjliggör intäkter från regionen tidigare än vad som tidigare planerats.

Grönt ljus för glioblastomstudie

Det är inte bara geografiskt som bolaget expanderar. Oncopeptides PDC-plattform, samma teknologi som ligger bakom Pepaxti, testas nu för första gången kliniskt i en helt ny indikation. Bolaget har fått formellt godkännande från norska Direktoratet for medisinske produkter och den etiska kommittén REK KULMU för att inleda sin Window-of-Opportunity-studie med kandidaten OPD5 i glioblastom, och kan nu gå direkt in i de praktiska förberedelserna för patientrekrytering i Norge.

Studien ska omfatta omkring tio patienter och syftar till att verifiera att bolagets teknologi kan penetrera den mänskliga blod-hjärnbarriären, något som visats i djurmodeller men ännu inte bekräftats i patienter med Glioblastom.

Glioblastom är en ovanlig sjukdom med högt medicinskt behov då det finns väldigt få behandlingsalternativ och patienterna har dålig prognos med en överlevnad på i snitt runt 12 – 15 månader. Det är en av de mest aggressiva formerna av hjärncancer och ett nytt läkemedel för dessa patienter skulle kunna addressera en marknad med en förväntad global marknadspotential på ca 8 miljarder USD. PDC-plattformen har i pre-kliniska modeller visat på både förmåga att korsa blod-hjärnbarriären och förmåga att döda glioblastomceller, något som lagt grunden för det här steget.

Hemmaplan på EHA i Stockholm

Det är inte bara inom glioblastom som det kliniska underlaget byggs. Den 11–14 juni är Stockholm värd för EHA-kongressen, European Hematology Associations årliga sammankomst och ett av hematologins viktigaste forum globalt, och Oncopeptides närvaro är bred.

Bolaget presenterar fem vetenskapliga abstracts med ny translationell och klinisk data. Materialet spänner brett: mekanistiska data som visar att melflufen skadar både nukleärt och mitokondriellt DNA, potentiella prediktiva biomarkörer för att identifiera vilka patienter som svarar bäst på behandlingen, real-world-data från Spanien och en fördjupad analys som bekräftar att Pepaxti upprätthåller stabil njurfunktion även hos patienter med nedsatt njurfunktion.

Utöver abstrakten arrangerar Oncopeptides ett eget symposium den 11 juni under titeln Beyond immunotherapy – exploring the treatment class of PDC and clinical realities. Temat är centralt för bolagets positionering: i takt med att immunterapi etablerats som standardbehandling vid multipelt myelom uppstår ett ökande behov av effektiva alternativ för de patienter som av någon anledning inte bör eller kan få immunoterapi och det är just i det läget Pepaxti kan göra skillnad för patienter är indikerat.

Frågor till vd Sofia Heigis

BioStock kontaktade Sofia Heigis för att få veta mer om vad den senaste tidens händelser innebär för bolaget.

Distributionsavtalet med Salus täcker elva länder med en sammanlagd marknadspotential på 150 miljoner kronor. Hur snabbt kan ni realistiskt börja generera intäkter från regionen, och vilka är de viktigaste regulatoriska hindren?

– Vår ambition är att minimera ”time-to-market” och avtalet med Salus möjliggör intäkter från regionen tidigare än vad vi ursprungligen planerade. Eftersom Salus är experter och har en organisation för att driva igenom lokala regulatoriska processer och market access i CEE-regionen, kan vi påbörja processen med att få igång dem omedelbart. Regulatoriskt så gäller EMA godkännandet i dessa länder så det är en rent administrativ process som behöver utföras för att registrera Pepaxti i de olika länderna.

– De viktigaste hindren är, som alltid efter att man fått regulatoriskt godkännande inom vår sektor, de specifika nationella prissättnings- och subventionsförhandlingarna som krävs i respektive land, tidslinjerna varierar mycket mellan olika länder och det är för tidigt att uttala sig om exakt tidpunkt för första försäljning men att vi nu har en partner med Salus djupa lokala expertis och nätverk möjliggör att vi kan komma igång redan nu och  navigera dessa processer effektivare än om vi hade tagit oss an detta själva.

Ni har nu kommersiell erfarenhet från marknader som Tyskland, Spanien och Italien. Vilka lärdomar tar ni med er in i samarbetet med Salus?

– Den viktigaste lärdomen från våra etablerade marknader i Västeuropa är vikten av att tidigt identifiera rätt patientsegment och att skapa en god klinisk erfarenhet. Vi har lärt oss att Pepaxti skapar störst värde hos patienter som av någon anledning inte kan eller bör få immunterapi i sena linjer. Denna kunskap om patientprofilering och annan viktig kunskap samt evidens som stärker hur vi kommunicerar klinisk nytta i förhållande till befintlig standardbehandling är något vi nu paketerar och överför till Salus, vilket ger dem en mycket snabbare start än vi hade när vi började bygga på våra nyckelmarknader och fick starta från början.

Salus ansvarar för lokala regulatoriska processer och marknadstillträde. Hur ser samarbetsmodellen ut i praktiken, och hur säkerställer ni att Pepaxti når rätt patienter i en region med stora variationer i sjukvårdssystem?

– Modellen bygger på en tydlig ansvarsfördelning: Salus driver det lokala operativa arbetet och kontakter med både lokala regulatoriska myndigheter och betalare, medan Oncopeptides tillhandahåller expertisen kring produkten, den vetenskapliga dokumentationen och vår övergripande kommersiella strategi. Genom täta, strukturerade avstämningar säkerställer vi att vår medicinska samt prissättnings strategi efterlevs, samtidigt som Salus anpassar budskapet till de lokala kliniska behoven. Det handlar om att kombinera vår expertis och erfarenhet med deras lokala nätverk.

Glioblastomstudien är den första kliniska prövningen av en PDC i den indikationen. Vad händer efter att proof-of-concept i människa är uppnått och hur ser den kliniska vägen framåt ut om blod-hjärnbarriären visar sig vara genomtränglig?

– Att verifiera passage över blod-hjärnbarriären i glioblastompatienter är vårt omedelbara fokus. Om vi uppnår detta initiala ”proof-of-concept” öppnas en dörr till vidare utveckling vilket på sikt kan leda till att vi kan gå in på en marknad med en global marknadspotential på ca 8 miljarder USD. Nästa steg blir att designa först en dosstudie och sedan större, registreringsgrundande studie som kan bekräfta den terapeutiska effekten och säkerhetsprofilen hos glioblastompatienter. Vi har en tydlig teknologisk grund, och bekräftas hypotesen i människa har vi en unik möjlighet att hjälpa patienter med mycket stort medicinskt behov.

Två av studierna som presenteras på EHA handlar om real-world-data. Varför är det viktigt för er?

– Real-world-data är helt avgörande eftersom den kompletterar våra kontrollerade kliniska studier med ovärderlig information om hur behandlingen fungerar i den bredare kliniska vardagen. Medan randomiserade studier ger oss den nödvändiga grunden, är det i den dagliga kliniska praktiken, där patientgrupperna ofta är mer heterogena och har mer komplexa sjukdomsbilder, som vi på allvar kan bekräfta läkemedlets plats i behandlingslandskapet.

– På EHA kommer data från det så kallade Spanska registret att presenteras. Det utgör den största rapporten hittills om användningen av melflufen hos patienter med relapserande, refraktärt multipelt myelom (RRMM). Resultaten tyder på att behandlingen är ett både säkert och effektivt alternativ för dessa utmanande patientgrupper, även för dem som tidigare exponerats för immunterapier där alternativen ofta är begränsade.

– Genom att löpande presentera uppdateringar från vår LAGOON-studie i Spanien kan vi dessutom visa hur melflufen presterar över tid i klinisk praxis. För oss är detta nyckeln till att bygga långsiktigt förtroende hos både behandlande läkare och beslutsfattare, eftersom vi kan visa på realiserad klinisk nytta utanför studiemiljön.

EHA äger rum på hemmaplan i Stockholm. Vad hoppas ni konkret uppnå under kongressveckan – kommersiellt och vetenskapligt?

– Vetenskapligt kommer vi arbeta för att fortsätta bygga vår PDC-plattform som en självklar del av diskussionen kring olika strategier för att behandla multipelt myelom, särskilt genom att dela ny real-world-data och mekanistiska insikter som bidrar till korrekt positionering av Pepaxti.

– Kommersiellt är målet att stärka relationerna med ledande hematologer och skapa medvetenhet kring när och hur Pepaxti bör användas inte bara hos förskrivare från våra nyckelmarknader utan hos förskrivare från hela Europa. Att EHA äger rum på hemmaplan ger oss en god möjlighet att tydliggöra vår position: att Pepaxti är det givna behandlingsalternativet för den växande grupp patienter som inte kan behandlas med immunterapi.