Stockholmsbaserade Xspray Pharma utvecklar förbättrade versioner av etablerade proteinkinashämmare med sin HyNap-plattform. Nilopki är en amorf formulering av nilotinib som är utformad för att eliminera behovet av fasta vid dosering – en av de mest påtalade begränsningarna med originalpreparatet Tasigna, som kräver att patienter avstår från mat i upp till sex timmar per dag. Nilopki har i studier visat bioekvivalens vid 52 procent lägre dos.
FDA pekar i CRL:en på tre återstående hinder. Det första är dosmatchning: myndigheten kräver att varje Tasigna-dos har en motsvarande Nilopki-dos, där startdosen ska motsvara Tasigna 200 mg. Det andra rör tillverkningsdata: FDA begär ytterligare dokumentation som visar att nilotinib i amorf form kan tillverkas i kommersiell skala på ett tillfredsställande sätt. Det tredje är tillverkningsinspektioner: Xsprays tredjepartstillverkare behöver ge tillfredsställande svar på FDA:s GMP-observationer från en tidigare inspektion, och en ny pre-approval-inspektion kan komma att krävas.
För aktiv dialog
Bolaget konstaterar att man sedan mars haft en aktiv dialog med FDA om förskrivarinformation för Nilopki, och ser CRL:en som produktspecifik snarare än ett ifrågasättande av HyNap-plattformen i stort. Xspray avser att noggrant analysera brevet och söka förtydliganden i dialog med FDA och branschexperter, med målet att lämna in en ny ansökan så snart som möjligt.
– Att få en CRL är förstås inte det resultat vi hade hoppats på, särskilt med tanke på att vi sedan i mars haft en långtgående dialog om förskrivarinformation med FDA, men vi kommer att ta itu med de här produktspecifika frågorna med målet att kunna lämna in vår ansökan på nytt så snart som möjligt. Vår främsta prioritet är att fullt ut förstå FDA:s kommentarer, ta itu med de återstående frågorna tillsammans med våra samarbetspartners och fastställa den mest effektiva vägen mot en lansering av Nilopki, säger vd Blake Leitch.
Xsprays övriga pipeline berörs inte av beskedet. Dasynoc, bolagets förbättrade formulering av dasatinib vid KML och ALL, är för närvarande under FDA-granskning med ett PDUFA-datum satt till den 25 augusti 2026.
