Första patienten inkluderad i OncoZenges fas III-studie

OncoZenge meddelade igår att den första patienten inkluderats i fas III-studien BEAM-Pain (BZ003). Studien utvärderar effekt och säkerhet för BupiZenge jämfört med standardbehandling med lidokain hos patienter med oral smärta orsakad av mukosit efter strål- och cellgiftsbehandling.

Bolagets läkemedelskandidat BupiZenge är en sugtablett baserad på bupivakain, ett lokalbedövande medel, formulerat för att ge lokal och opioidfri smärtlindring vid oral mukosit. Tillståndet är en biverkning av strål- och kemoterapi mot cancer och kan medföra smärta, svårigheter att äta och svälja, viktnedgång samt ökat behov av opioidbaserad smärtlindring.

Studieupplägg

BEAM-Pain är en randomiserad, öppen (open-label) multicenterstudie. Den planeras omfatta omkring 150 patienter med huvud- och halscancer vid upp till tolv siter i Norge, Sverige, Danmark och Tyskland. Studien är utformad som en registreringsgrundande studie för en kommande ansökan om marknadsgodkännande (MAA) i Europa.

Enligt vd Stian Kildal planerar bolaget att lämna fler uppdateringar om rekryteringen senare under året, när rekryteringsdata finns tillgängliga. Planeringen av MAA-ansökan sker parallellt med att studien genomförs, tillsammans med den europeiska kommersialiseringspartnern Molteni Farmaceutici.

OncoZenge uppger att bolaget även för dialog med potentiella licenstagare på andra marknader, som kan söka lokala godkännanden baserat på de europeiska data och det europeiska godkännandet.

Bolagets medicinska chef Marie-Louise Fjällskog beskriver studiestarten som ett steg i utvecklingsprogrammet och pekar på att målet är att generera data om BupiZenges potential inom symtomlindring vid oral mukosit.

Bakgrund

Studiestarten föregicks av det europeiska godkännandet att inleda fas III-studien, som kom i maj 2026. Inför studien har OncoZenge byggt in viktiga insikter från en patientstudie genomförd tillsammans med UCLA Health, bland annat genom ett minskat antal studiebesök och förenklad rapportering.

I tidigare fas II-studier uppnådde BupiZenge statistiskt signifikant smärtlindring jämfört med standardbehandling, med omkring 31 procent lägre smärta i munhåla och svalg och 50 procent lägre i enbart munhålan, utan allvarliga biverkningar. I Europa finns i dag inget läkemedel godkänt specifikt för smärtan vid oral mukosit.

Kapitaltillskott fördröjt av administrativ teknikalitet

När de europeiska tillsynsmyndigheterna i slutet av maj gav grönt ljus för OncoZenges CTA (Clinical Trial Application) uppfylldes det sista villkoret i det finansieringsavtal på totalt 30,2 MSEK som tecknats med den strategiska kinesiska investeraren Sichuan Yangtian Bio-Pharmaceutical i januari 2025. Hittills har hälften av kapitalet betalats ut, och bolaget inväntar nu en fjärde och avslutande dellikvid om 15,1 MSEK, vilken erhålls i utbyte mot 2,3 miljoner aktier i en riktad emission.

Betalningen skulle enligt det ursprungliga avtalet vara bolaget tillhanda senast den 3 juli. Samma dag meddelade OncoZenge dock att styrelsen beslutat att förlänga betalningsfristen till den 10 juli på grund av en administrativ teknikalitet. Bolaget uppger att ett valutaväxlingscertifikat hos den kinesiska myndigheten State Administration of Foreign Exchange (SAFE) löpt ut, men enligt investeraren är förnyelsen enbart en administrativ fråga som inte utgör något regulatoriskt hinder för betalningen.

OncoZenge uppger att förseningen inte har någon väntad negativ påverkan på bolagets likviditet eller finansiella ställning.

Nästa steg

Med den första patienten inkluderad övergår OncoZenge från förberedelse till genomförande av fas III-studien. Viktiga hållpunkter att ha koll på framåt blir således de rekryteringsuppdateringar som enligt bolaget ska meddelas senare under året, samt den fortsatta MAA-planeringen tillsammans med Molteni.

Vd kommenterar

BioStock kontaktade Stian Kildal, vd OncoZenge för att får veta mer.

En viktig milstolpe passeras i och med att patientrekryteringen i er fas III-studie nu är inledd. Påverkas studiens genomförande på något sätt av den fördröjda utbetalningen ifrån Sichuan Yangtian Bio-Pharmaceutical?

– Trots utmaningar i tajming av investeringslikviderna har vi lyckats hålla projektet operativt på spåret i linje med de mål vi kommunicerat. Det har möjliggjorts av bryggfinansieringslösningar med vår aktieägare Linc AB, vilket vi är väldigt tacksamma för, och även förståelse och flexibilitet från våra partner, i vissa fall. Nu gläds vi åt att sajterna i Norge och Sverige är öppna för rekrytering sedan slutet på juni, och även första sjukhuset i Danmark, där de övriga sjukhusen i Danmark och Tyskland bör komma igång så snart avtal och annat praktiskt är helt på plats lokalt. Vi återkommer med uppdatering kring den försenade betalningen så snart vi kan.

 Vilken tidslinje ser ni framför er för att inkludera samtliga cirka 150 patienter?

– Studien har dimensionerats för att inkludera alla patienterna i år. I praktiken sätter förstås rekryteringen på varje sjukhus tidsramarna för projektet, vilket är varför vi kommunicerat att vi återkommer med en uppdatering om detta senare i år när vi har tillförlitliga, faktiska rekryteringsdata att jämföra med de tidigare estimaten från sjukhusens egen planering.

 När räknar ni med att kunna utläsa topline-data?

– Beroende på rekryteringstakten som sagt, i slutet på året eller i början på nästa år.

BEAM-Pain är en öppen studie där BupiZenge jämförs mot lidokain. Vad är anledningen till att ni valt att göra en icke-blindad studie?

– Det är svårt att göra en blindad studie där man jämför tabletter mot spray eller gel, och i bolagets tidigare interaktioner med europeiska myndigheter har vi också fått bekräftelse på att det inte är praktiskt att göra en placebojämförelse då skillnaden mot bupivakain kommer vara väldigt uppenbar hos patienter med väldigt svår smärta. Av etiska skäl har vi således landat i att patienterna skall erbjudas två alternativ som båda har viss effekt, i en öppen studie.

Hur är studiens primära effektmått utformade?

– Det primära effektmåttet är smärta som den upplevs av patienterna, mot slutet av behandlingsperioden för radioterapi, när smärtan är som värst. Effekten mäts under flera tidpunkter upp till 3 timmar, ett såkallad AUC, Area Under the Curve-mått. Givet BupiZenges långvariga effekt från bupivakain i jämförelse med lidokain har vi goda förutsättningar att uppvisa ett bra resultat, vilket ju är vad studien ämnar att bevisa med kliniska data. Patienterna kommer även att rapportera smärtan under veckorna tidigare under behandlingsförloppet, och även andra mått som vikt – som proxy på förmåga att äta – kommer fångas upp, likväl som data för opioidanvändning och aspekter på patienternas livskvalité. Just dessa data tror vi kommer vara viktiga i värdeargumentationen för en gynnsam kommersialisering och prissättning.

Ansökan om marknadsgodkännande i Europa planeras tillsammans med Molteni. Hur är arbetet fördelat mellan bolagen?

– Detta arbete har formellt startat upp nu under ledarskapet av vår nya regulatoriskt ansvarige, Linda Nord. OncoZenge som sponsor ansvarar för marknadsansökan och planeringen, men Molteni kommer stå för viktiga bidrag, framförallt i ”Modul 3” som berör tillverkning och produktkvalité, men även i andra delar av dossiern för att hjälpa oss att säkerställa att vi möter regulatoriska förväntningar och krav.

Kan du säga något om status för dialogen med potentiella licenstagare på övriga marknader?

– I vår strategi med fem tydliga prioriteringar är en av dessa att säkra kommersiella partnerskap i andra länder och regioner. Dels för att säkra en så bred kommersiell lansering som möjligt baserat på europeiska data och godkännande, men också på grund av  möjligheten dessa potentiella avtal ger oss att stärka vår likviditet och finansiella flexibilitet. Diskussioner pågår med flera intressenter i andra marknader, dock är det inget som vi kan bekräfta eller kommentera i dag. Att vi nu har bekräftelse på vår första patient i studien är förstås en viktig ’proof point’ på vår progress för dessa intressenter. Vi återkommer när vi har mer information att dela med oss av.