Regenerativ medicin bygger på att skadade eller sjuka celler och vävnader återställs, vilket öppnar för behandling av vitt skilda indikationer. Terapierna angriper de underliggande sjukdomsmekanismerna och kan ge varaktig klinisk nytta, i vissa fall en återställd funktion efter en enda behandling. Fältet rymmer bland annat cellterapier, vävnadstekniska produkter och vissa genterapier, däribland CAR-T-behandlingar.
RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) är en särskild status som infördes 2016 för att påskynda utveckling och granskning av regenerativa läkemedel. För att tilldelas den ska produkten vara avsedd att behandla eller bota en allvarlig eller livshotande sjukdom, och tidiga kliniska data ska tyda på att den kan möta ett icke tillgodosett medicinskt behov.
Från stiltje till rekordår
Mellan 2016 och 2022 var godkännandena få. Under perioden fick sju läkemedel klartecken, i snitt 1,2 per år. Från 2023 vände det tydligt. Det året godkändes fem regenerativa läkemedel, följt av rekordnoteringen åtta under 2024.
Enligt GlobalData motsvarar de 15 godkännandena mellan 2023 och 2025 mer än en fördubbling jämfört med de sju under åren 2016 till 2022. Det pekar på en tydlig ökning av den regulatoriska aktiviteten på senare år.
Kurvan har ändå inte pekat spikrakt uppåt. Under 2025 registrerade FDA bara två godkännanden, en nedgång med 75 procent från toppen året innan. Att jämföra med under första halvåret 2026 där tre regenerativa produkter redan har godkänts, samtidigt som ytterligare fler kommer att granskas inför ett första godkännande i USA. Därmed kan årets facit matcha eller överträffa 2024.
FDA har tilldelat RMAT-status till allt fler produkter de senaste åren, som mest 48 under 2025. Statusen söks tidigt i utvecklingen, senast kring slutet av fas II, och fungerar därför mer som en tidig signal än som en spegling av årets godkännanden. Rekordnoteringen 2025 säger alltså mindre om de två godkännanden som registrerades då, och desto mer om vad som kan nå marknaden de kommande åren.
FDA öppnar dörren för produkter på clinical hold
Parallellt med den ökande aktiviteten har FDA ändrat hur ansökningarna hanteras. I en uppdaterad intern rutin, SOPP 8215, som trädde i kraft den 12 mars 2026, kan myndigheten numera pröva en RMAT-ansökan även när prövningen ligger på clinical hold. Det avgörande blir om skälen bakom stoppet hindrar en bedömning av om produkten har potential att möta ett icke tillgodosett medicinskt behov.
Enligt myndighetens vägledning från februari 2019 tog Center for Biologics Evaluation and Research inte emot RMAT-ansökningar för prövningsläkemedel som var vilande eller låg på clinical hold, och pågående ansökningar pausades om en produkt stoppades. Nu görs i stället en bedömning från fall till fall.
