Godkännandet gäller vuxna med hyperkolesterolemi inklusive den ärftliga formen heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH). Pillret tas en gång om dagen som komplement till kost och motion och riktar in sig på LDL-kolesterol – det som brukar kallas det onda kolesterolet och som hör till de tyngsta riskfaktorerna för hjärtinfarkt och stroke. I och med beskedet blir bolaget först på marknaden i konkurrens med bland andra AstraZeneca som utvecklar sin egen PCSK9 kandidat, AZD0780.
– This is a pivotal moment as we bring the first U.S. FDA-approved oral PCSK9 inhibitor to adults with high LDL-C, offering patients an important new option, säger Dean Y. Li, president för Merck Research Laboratories, i bolagets pressmeddelande.
Tablett i stället för spruta
De flesta med högt kolesterol behandlas i dag med statiner, den äldsta och vanligaste klassen av kolesterolsänkare. De fungerar bra för många, men inte för alla – en del patienter når inte tillräckligt låga värden ens på statinbehandling. PCSK9-hämmarna blockerar ett protein som annars bromsar kroppens förmåga att rensa bort LDL-kolesterol ur blodet, och kan pressa ner nivåerna långt under vad statiner klarar på egen hand.
Den effekten har hittills krävt injektioner. LIPFENDRA angriper samma protein, men är en makrocyklisk peptid i tablettform – en administreringsform som Merck lyfter fram som mer lättillgänglig för patienterna.
Studieresultaten bakom godkännandet
Godkännandet vilar på två fas III-studier i det kliniska CORALreef-programmet. I CORALreef Lipids sänkte LIPFENDRA LDL-kolesterol med 56 procent jämfört med placebo efter 24 veckor, och i CORALreef HeFH med 59 procent. I en efterhandsanalys steg siffran i Lipids-studien till 60 procent. Behandlingen drog även ned andra blodfetter kopplade till risken för aterosklerotisk hjärt-kärlsjukdom.
Ett frågetecken kvarstår dock: det är ännu inte visat att LIPFENDRA faktiskt minskar risken för hjärtinfarkt och död. Det avgörs först i den pågående utfallsstudien CORALreef Outcomes, med fler än 19 000 deltagare, kompletterad av studier inom bland annat pediatrik och kombinationsbehandling.
Billigare än injektionerna
Merck sätter ett listpris på 10,50 dollar per tablett, eller 315 dollar för en 30-dagarsförpackning, och räknar med att försäkrade patienter betalar mindre ur egen ficka. Det är en tydlig rabatt mot de injicerbara PCSK9-hämmarna, som kostar 500–600 dollar i månaden, och även mot de 400–600 dollar som en statin i originalform kan betinga – även om de allra flesta i praktiken tar billig generika. Och trots att sprutorna funnits i flera år har genomslaget varit svagt, bland annat på grund av priset och att många drar sig för att injicera.
Ännu inte godkänt i Europa
Europeiska patienter får vänta ett tag till på detta nya behandlingsalternativ då godkännandet enbart gäller den amerikanska marknaden. Under namnet MSD (som Merck heter utanför USA och Kanada) lämnade bolaget in en ansökan till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA under våren 2026, där enlicitide fanns med bland sju nya EU-ansökningar. Ett europeiskt godkännande och därmed vägen in på de nordiska marknaderna ligger alltså en bit fram i tiden.
