CARMA prövar bolagets CAR T-cellsterapi ELC-301 i en svårbehandlad patientgrupp: personer med återfallande eller behandlingsresistent B-cellslymfom som redan genomgått minst två standardbehandlingar utan kvarvarande botande alternativ. Studien är upplagd i två delar. Fas I är en doseskalering över tre kohorter och tolv patienter för att fastställa den maximalt tolererade dosen. Därefter följer en expansionsfas med ytterligare sex patienter.
Höga svarsfrekvenser i tidig utvärdering
Elva av de tolv patienterna har hittills utvärderats för preliminär effekt vid uppföljningen efter en månad. Bland dem var sjukdomskontrollfrekvensen 100 procent och den totala responsfrekvensen 91 procent, motsvarande tio av elva. Sex patienter, eller 55 procent, uppnådde komplett metabol respons, alltså ingen påvisbar aktiv sjukdom. Fyra av dessa sex hade kvar sin kompletta respons vid den senaste registrerade uppföljningen. En patient har bekräftad respons i minst 18 månader, en annan i minst tolv.
Särskilt intressant är utfallet bland patienter som tidigare fått CAR T-behandling utan varaktig effekt. Tre av de elva utvärderade hade återfallit efter sådan behandling och räknas därför som särskilt svårbehandlade. Samtliga tre svarade på ELC-301, varav en med komplett metabol respons. Av studiens tre senast inkluderade patienter hade en tidigare behandlats med CAR T.
Behandlingen har hittills tolererats väl och ingen dosbegränsande toxicitet har observerats. Studiens oberoende säkerhetskommitté (DSMB) har ännu inte bedömt den tredje och sista kohorten i fas I.
Nästa steg avgör fas II-dosen
När den sista patienten genomgått sin uppföljande utvärdering ska DSMB bedöma den avslutande kohorten. Bedömningen ligger till grund för den rekommenderade fas II-dosen (RP2D), som styr den fortsatta rekryteringen till dosexpansionsdelen. Där behandlas ytterligare sex patienter med den maximalt tolererade dosen.
Vd Jamal El-Mosleh framhåller att de elva hittills utvärderade patienterna fortsätter visa starka data, med sjukdomskontroll hos samtliga och tumörsvar hos 91 procent. Han pekar särskilt på att fyra av de sex patienter som uppnått komplett metabol respons fortfarande är sjukdomsfria.
– Det är ett tidigt men viktigt tecken på att svaren kan vara varaktiga snarare än tillfälliga, vilket är avgörande för patienter i den här svårbehandlade gruppen och stärker vår tilltro till ELC-301 och iTANK-plattformens potential. Vi ser nu fram emot att slutföra utvärderingen av fas I-studiens sista patient, varefter DSMB gör sin bedömning av den sista kohorten inför beslut om fortsatt rekrytering till dosexpansionsdelen, säger Jamal El-Mosleh.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
