Godkännandet gäller Emcitate, med den aktiva substansen tiratricol, för behandling av MCT8-brist hos vuxna och barn. Det blir det första godkända behandlingsalternativet för patientgruppen i USA, en marknad som hittills saknat godkänd behandling.
Sjukdomen är medfödd, drabbar framför allt pojkar och beror på ett genetiskt fel som slår ut proteinet MCT8. Normalt fungerar MCT8 som en transportör som släpper in sköldkörtelhormon i kroppens celler, bland annat i hjärnan. När transportören inte fungerar fördelas hormonet fel: hjärnan får för lite medan resten av kroppen får för mycket.
Följden blir en svår neurologisk sjukdomsbild i kombination med ett överskott av sköldkörtelhormon i kroppens övriga vävnader, det tillstånd som läkarna kallar perifer tyreotoxikos. Den rapporterade medianlivslängden ligger på omkring 35 år. Emcitate efterliknar kroppens eget sköldkörtelhormon och hjälper till att korrigera den störda signaleringen.
Godkännandet vilar på ett brett studieprogram
Bakom beslutet ligger ett kliniskt program som prövat Emcitate i flera studier och kohorter, däribland Triac Trial I och II, ReTRIACt samt uppföljningsdata från Erasmus Medical Center och det amerikanska Expanded Access-programmet.
För Egetis vd Nicklas Westerholm ligger fokus nu på att nå patienterna snabbt.
– Godkännandet markerar en vändpunkt för patienter som lever med MCT8-brist och deras närstående, som länge väntat på ett godkänt behandlingsalternativ i USA. Vårt främsta fokus är att säkerställa att patienter får tillgång till Emcitate så snabbt som möjligt, säger Nicklas Westerholm.
Att ett godkänt alternativ nu finns beskrivs som ett viktigt steg även från klinikerhåll. Andrew J. Bauer, pediatrisk endokrinolog och huvudprövare i ReTRIACt och Triac Trial II, pekar på betydelsen av tidig diagnos för att patienterna ska nå rätt specialistvård.
– FDA:s godkännande av Emcitate ger läkare i USA det första godkända behandlingsalternativet för berättigade patienter och utgör ett viktigt framsteg för dem som drabbats, säger han.
Kommersiell lansering inom två till tre månader
Egetis räknar med att Emcitate blir kommersiellt tillgängligt i USA inom åtta till tio veckor efter godkännandet. Parallellt lanserar bolaget patientstödsprogrammet Egetis RareLink, som ska hantera specialiserad distribution och stöd till patienter, anhöriga och vårdpersonal. För den del har Egetis inlett ett samarbete med PANTHERx Rare, som ska bistå med bland annat distribution, vårdkoordinering och utbildning.
Priority Review Voucher kan bli intäkt i höst
I samband med godkännandet tilldelade FDA bolaget en Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher. En sådan voucher ger rätt till en snabbare granskning av en framtida läkemedelsansökan och kan säljas vidare till en annan aktör. Enligt Egetis halvårsrapport januari-juni 2026 har jämförbara vouchrar sålts för mellan 180 och 220 MUSD, en indikation på de belopp det kan handla om. Egetis avser att utvärdera möjligheten att sälja sin voucher, något som enligt bolaget potentiellt kan ske under fjärde kvartalet 2026, beroende på marknadsförhållandena.
