| Publicerad 31 mars, 2026

AstraZeneca presenterar blandade fas III-resultat för efzimfotase alfa

Text: Redaktion | [email protected]

AstraZeneca redovisar resultat från det globala kliniska fas III-programmet för efzimfotase alfa (ALXN1850) vid behandling av hypofosfatasi (HPP). Studien MULBERRY, som omfattade tidigare obehandlade barn, uppnådde sitt primära effektmål med en statistiskt signifikant förbättring av skeletthälsan efter 25 veckor. Vidare visade utbytesstudien CHESTNUT att barn som bytte från nuvarande behandling (Strensiq) till efzimfotase alfa bibehöll den terapeutiska effekten med en god säkerhetsprofil. Däremot nådde studien HICKORY, som fokuserade på ungdomar och vuxna, inte statistisk signifikans för sitt primära effektmål gällande rörlighet, även om numeriska förbättringar noterades i specifika undergrupper.